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Studio sulla sicurezza e l'attività biologica del pegcetacoplan in pazienti adolescenti (12-17 anni) con emoglobinuria parossistica notturna

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'uso di pegcetacoplan (ASPAVELI) nel trattamento della Emoglobinuria Parossistica Notturna, una rara malattia del sangue che causa la distruzione dei globuli rossi. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione sottocutanea in pazienti tra i 12 e i 17 anni di età.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del farmaco e come viene metabolizzato dall'organismo nei giovani pazienti. Il farmaco viene somministrato per un periodo di 16 settimane, durante le quali vengono monitorate le variazioni dei livelli di emoglobina nel sangue e altri parametri importanti per valutare l'efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i pazienti ricevono una dose giornaliera di 1080 mg di pegcetacoplan tramite iniezione sottocutanea. I partecipanti devono aver ricevuto determinate vaccinazioni prima di iniziare il trattamento o accettare di riceverle entro 14 giorni dall'inizio della terapia. Il monitoraggio continua per verificare eventuali effetti collaterali e l'efficacia del trattamento nel controllo della malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente riceverà il farmaco pegcetacoplan (ASPAVELI) in soluzione per infusione sottocutanea

    Prima dell'inizio del trattamento, è necessario aver ricevuto i vaccini contro Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae, o accettare di riceverli entro 14 giorni dall'inizio del trattamento

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento iniziale

    Il trattamento iniziale dura 16 settimane

    Durante questo periodo verranno monitorate le concentrazioni del farmaco nel sangue

    Verranno controllati i livelli di emoglobina, LDH (un enzima nel sangue) e il conteggio dei reticolociti

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento esteso

    Il trattamento continua fino alla settimana 52

    Vengono monitorati i livelli del complemento nel sangue

    Si effettuano controlli sulla qualità della vita e il benessere generale

    Viene tenuto traccia del numero di trasfusioni necessarie

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo dello studio vengono monitorate eventuali reazioni avverse al trattamento

    Particolare attenzione viene posta alle infezioni batteriche

    Vengono controllati eventuali eventi tromboembolici

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude dopo 52 settimane di trattamento

    Viene effettuata una valutazione finale dei risultati del trattamento

    Si valutano i cambiamenti nei parametri del sangue rispetto all'inizio dello studio

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Età compresa tra 12 e 17 anni al momento dell'ingresso nello studio
  • Diagnosi confermata di Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) tramite citometria a flusso ad alta sensibilità (clone dei granulociti o monociti >10%)
  • Peso minimo di 20 kg
  • Indice di massa corporea (BMI) inferiore al 95° percentile per la propria età
  • Conta piastrinica superiore a 75.000/mm3
  • Conta assoluta dei neutrofili superiore a 1000/mm3
  • Capacità di auto-somministrarsi il farmaco pegcetacoplan o disponibilità di un caregiver in grado di farlo
  • Per i pazienti di sesso femminile in età fertile: test di gravidanza negativo e impegno a utilizzare un metodo contraccettivo efficace
  • Per i pazienti di sesso maschile sessualmente maturi: impegno a utilizzare un metodo contraccettivo efficace
  • Vaccinazioni complete o disponibilità a ricevere vaccini contro:
    • Neisseria meningitidis (tipi A, C, W, Y, e B)
    • Streptococcus pneumoniae
    • Haemophilus influenzae (tipo B)
    • Regime stabile di eventuali farmaci concomitanti come eritropoietina, corticosteroidi, immunosoppressori, anticoagulanti o integratori
    • Consenso informato firmato dal paziente o dal rappresentante legale autorizzato

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Storia di reazioni allergiche gravi (anafilassi) a qualsiasi componente del farmaco in studio
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di infezioni batteriche gravi attive
  • Malattie epatiche significative (problemi gravi al fegato)
  • Malattie renali gravi (problemi seri ai reni)
  • Disturbi della coagulazione del sangue non controllati
  • Uso di anticoagulanti non permessi dal protocollo
  • Patologie autoimmuni attive non controllate
  • Storia recente di eventi trombotici (coaguli di sangue)
  • Malattie psichiatriche che potrebbero interferire con lo studio
  • Abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  • Impossibilità di seguire le procedure dello studio
  • Vaccinazioni con virus vivi nelle ultime 4 settimane
  • Qualsiasi condizione medica che secondo il medico dello studio possa compromettere la sicurezza del paziente
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Pegcetacoplan è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH) nei pazienti pediatrici. Questo medicinale agisce bloccando una parte del sistema immunitario chiamato "sistema del complemento", che nei pazienti con PNH causa la distruzione dei globuli rossi. Il farmaco viene somministrato per aiutare a prevenire la distruzione dei globuli rossi e migliorare i livelli di emoglobina nel sangue. È specificamente studiato per l'uso negli adolescenti con questa rara malattia del sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

Pegcetacoplan - Un farmaco innovativo somministrato per via sottocutanea, sviluppato specificamente per il trattamento dell'Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN). Questo medicinale agisce come inibitore della proteina C3 del complemento, impedendo la distruzione anomala dei globuli rossi caratteristica della malattia. Il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti pediatrici, con particolare attenzione ai livelli di emoglobina, lattato deidrogenasi e conta dei reticolociti assoluta. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori e rappresenta un approccio terapeutico promettente per questa rara malattia ematologica.

Malattie studiate

Emoglobinuria parossistica notturna - È una rara malattia del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi (emolisi). Si verifica a causa di un difetto acquisito nelle cellule staminali del midollo osseo che produce cellule del sangue anormali. La condizione può manifestarsi in qualsiasi età, ma viene diagnosticata più frequentemente in giovani adulti. I pazienti possono sperimentare episodi di urine scure, specialmente al mattino, a causa della presenza di emoglobina nelle urine. La malattia può causare anemia, affaticamento e una maggiore tendenza alla formazione di coaguli di sangue. La condizione è cronica e richiede un monitoraggio continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-516350-22-00Codice del protocolloAPL2-PNH-209Partecipanti previsti12 personePromotoreApellis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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