Pegcetacoplan è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH) nei pazienti pediatrici. Questo medicinale agisce bloccando una parte del sistema immunitario chiamato “sistema del complemento”, che nei pazienti con PNH causa la distruzione dei globuli rossi. Il farmaco viene somministrato per aiutare a prevenire la distruzione dei globuli rossi e migliorare i livelli di emoglobina nel sangue. È specificamente studiato per l’uso negli adolescenti con questa rara malattia del sangue.

Emoglobinuria parossistica notturna – È una rara malattia del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi (emolisi). Si verifica a causa di un difetto acquisito nelle cellule staminali del midollo osseo che produce cellule del sangue anormali. La condizione può manifestarsi in qualsiasi età, ma viene diagnosticata più frequentemente in giovani adulti. I pazienti possono sperimentare episodi di urine scure, specialmente al mattino, a causa della presenza di emoglobina nelle urine. La malattia può causare anemia, affaticamento e una maggiore tendenza alla formazione di coaguli di sangue. La condizione è cronica e richiede un monitoraggio continuo.