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Studio sull'ottimizzazione della dose di ravulizumab per pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce i globuli rossi, causando la loro distruzione prematura e portando a sintomi come affaticamento, dolore addominale e anemia. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato ravulizumab, noto anche con il nome in codice ALXN1210. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione, cioè viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di un dosaggio personalizzato di ravulizumab rispetto al dosaggio standard nei pazienti adulti con PNH. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco secondo uno dei due regimi di dosaggio e verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita. Saranno valutati anche aspetti come il numero di trasfusioni necessarie e la frequenza delle visite mediche.

Lo studio si concentrerà su come il dosaggio personalizzato possa influenzare la riduzione dei sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati potrebbero fornire informazioni preziose su come ottimizzare il trattamento per le persone affette da PNH, migliorando così la loro gestione della malattia. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver confermato l'idoneità, inizia il trattamento con ravulizumab. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione, che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

    La prima dose di ravulizumab viene somministrata in una struttura medica sotto la supervisione di un medico.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione regolare

    Dopo la prima infusione, le dosi successive di ravulizumab vengono somministrate a intervalli regolari. La frequenza e il dosaggio possono variare a seconda delle esigenze individuali e delle linee guida del medico.

    Le infusioni continuano per tutta la durata dello studio, che è stimata fino al 16 dicembre 2027.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. Questo include esami del sangue per misurare i livelli di LDH (lattato deidrogenasi), un enzima che può indicare la distruzione dei globuli rossi.

    Viene valutata anche la qualità della vita utilizzando la scala FACIT-Fatigue, che misura la stanchezza e il benessere generale.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Alla fine dello studio, viene effettuata una valutazione finale per confrontare i risultati del dosaggio standard con quelli del dosaggio personalizzato di ravulizumab.

    Viene analizzata la differenza nel numero di trasfusioni necessarie e nella dose cumulativa di ravulizumab somministrata durante le 52 settimane dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve avere la condizione medica chiamata emoglobinuria parossistica notturna (PNH).
  • Il paziente deve essere idoneo al trattamento con ravulizumab secondo le linee guida olandesi pertinenti o deve già essere in trattamento con ravulizumab secondo l'etichetta e le linee guida olandesi.
  • Deve essere disposto a fornire il consenso informato scritto.
  • Deve avere almeno 16 anni.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da emoglobinuria parossistica notturna (PNH).
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe influenzare la tua partecipazione allo studio.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi al farmaco in studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Ravulizumab è un farmaco utilizzato per trattare una condizione del sangue chiamata emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi, che è un problema comune in chi soffre di PNH. Nel contesto di questo studio clinico, si sta cercando di capire se un dosaggio personalizzato di ravulizumab possa essere più efficace rispetto al dosaggio standard. L'obiettivo è migliorare il trattamento per i pazienti adulti con PNH, riducendo i sintomi e migliorando la qualità della vita.

Che cosa si sa già del trattamento

Ravulizumab – Ravulizumab è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente in una vena. Attualmente, è utilizzato nella medicina per trattare una condizione rara chiamata emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi, che è un problema principale in questa malattia. A livello molecolare, ravulizumab agisce bloccando una parte del sistema immunitario che altrimenti attaccherebbe i globuli rossi. Appartiene alla classe dei farmaci noti come inibitori del complemento.

Malattie studiate

Emoglobinuria parossistica notturna (PNH) – L'emoglobinuria parossistica notturna è una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione è causata da una mutazione genetica che porta alla mancanza di proteine protettive sulla superficie delle cellule del sangue, rendendole vulnerabili all'attacco del sistema immunitario. La progressione della malattia può includere episodi di emolisi, che si manifestano con sintomi come affaticamento, dolore addominale e urine scure. I pazienti possono anche sperimentare anemia e un aumento del rischio di eventi trombotici. La malattia può variare notevolmente in gravità e sintomi tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-519207-10-00Codice del protocollo116326Partecipanti previsti25 personePromotoreRadboud universitair medisch centrum Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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