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Studio sull'uso di Danicopan con Ravulizumab o Eculizumab nei bambini con Emoglobinuria Parossistica Notturna e Emolisi Extravascular Significativa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi. I partecipanti pediatrici che hanno una forma specifica di questa malattia, caratterizzata da un'eccessiva distruzione dei globuli rossi al di fuori dei vasi sanguigni, saranno trattati con un farmaco chiamato danicopan, noto anche con il codice ALXN 2040. Questo farmaco sarà somministrato in aggiunta a trattamenti già esistenti come ravulizumab o eculizumab.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di danicopan nel migliorare i livelli di emoglobina nei partecipanti. I partecipanti assumeranno il farmaco sotto forma di compresse rivestite e il trattamento durerà fino a 60 giorni. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei loro livelli di emoglobina e altri parametri del sangue. Saranno inoltre valutati per vedere se riescono a evitare trasfusioni di sangue e se ci sono miglioramenti nella loro qualità di vita.

Lo studio è aperto a bambini e adolescenti che hanno già ricevuto trattamenti con ravulizumab o eculizumab per almeno 12 settimane. I partecipanti devono essere vaccinati contro alcune infezioni per ridurre il rischio di complicazioni. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come danicopan possa aiutare a gestire meglio la PNH nei giovani pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'assunzione del farmaco danicopan, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    Il danicopan viene utilizzato come trattamento aggiuntivo ai farmaci ravulizumab o eculizumab, che devono essere stati assunti per almeno 12 settimane prima dell'inizio dello studio e il cui dosaggio deve rimanere stabile durante le prime 12 settimane del trial.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco danicopan deve essere assunto secondo le indicazioni fornite dal personale medico. La frequenza e il dosaggio specifico saranno determinati dal medico in base alle esigenze individuali.

    È importante seguire attentamente le istruzioni per l'assunzione del farmaco e mantenere un registro accurato delle dosi assunte.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Durante il trial, sono previste visite di controllo regolari presso il centro di ricerca. Queste visite servono a monitorare la risposta al trattamento e a valutare eventuali effetti collaterali.

    Durante le visite, verranno effettuati esami del sangue per misurare i livelli di emoglobina (Hgb) e altri parametri importanti per valutare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    Dopo 12 settimane dall'inizio del trattamento, verrà effettuata una valutazione per determinare il cambiamento nei livelli di Hgb rispetto al valore iniziale.

    Ulteriori valutazioni saranno effettuate a 24 settimane per monitorare i progressi e l'efficacia del trattamento a lungo termine.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Alla fine del periodo di studio, verranno raccolti e analizzati tutti i dati per valutare l'efficacia complessiva del trattamento con danicopan in combinazione con ravulizumab o eculizumab.

    I risultati del trial contribuiranno a migliorare la comprensione del trattamento della emoglobinuria parossistica notturna nei partecipanti pediatrici.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età compresa tra 12 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi confermata di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).
  • Condizione di CS-EVH definita da:
    • Anemia: Livello di emoglobina (Hgb) ≤ 10,5 g/dL.
    • Conteggio assoluto dei reticolociti ≥ 100 × 109/L. I reticolociti sono cellule giovani del sangue.
    • Trattamento con ravulizumab o eculizumab per almeno 12 settimane prima del Giorno 1, con dosaggio stabile durante questo periodo.
    • Peso corporeo superiore a 25 kg.
    • Vaccinazione contro l'infezione meningococcica (N meningitidis) da sierogruppi A, C, W, Y e B entro 3 anni prima o almeno 14 giorni prima del Giorno 1, secondo le linee guida nazionali/locali.
    • Vaccinazione contro Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae secondo le linee guida nazionali e locali.
    • Partecipanti di sesso maschile o femminile.
    • Uso di contraccettivi in linea con le normative locali per chi partecipa a studi clinici. Le partecipanti femminili devono non essere in gravidanza o in allattamento e devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace se di età fertile.
    • Il tutore legale o il caregiver primario deve essere disponibile per aiutare il personale del sito di studio a garantire il follow-up e accompagnare il partecipante al sito di studio in ogni giorno di valutazione.
    • Il tutore legale o il caregiver primario deve essere in grado di mantenere accuratamente il registro delle condizioni di salute del bambino.
    • Accesso alle cure mediche di emergenza.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che è una condizione del sangue.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci usati nello studio, come ravulizumab o eculizumab.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come un'infezione virale o batterica.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze o alcol che potrebbe influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che, secondo il parere del medico, potrebbe rendere pericolosa la tua partecipazione allo studio.
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Farmaci in studio

  • Danicopan

    è un farmaco sperimentale utilizzato come trattamento aggiuntivo per i bambini con una condizione chiamata emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che causa la distruzione dei globuli rossi. Questo farmaco aiuta a ridurre la distruzione dei globuli rossi che avviene al di fuori dei vasi sanguigni, migliorando così i sintomi della malattia. Viene somministrato insieme ad altri trattamenti per migliorare l'efficacia complessiva della terapia.

  • Ravulizumab

    è un farmaco utilizzato per trattare la PNH, una malattia rara che provoca la distruzione dei globuli rossi. Questo farmaco agisce bloccando una parte del sistema immunitario che attacca i globuli rossi, aiutando a prevenire la loro distruzione e migliorando i sintomi della malattia. Viene somministrato per via endovenosa e aiuta a mantenere i livelli di emoglobina nel sangue.

  • Eculizumab

    è un altro farmaco utilizzato per trattare la PNH. Funziona in modo simile a ravulizumab, bloccando una parte del sistema immunitario che distrugge i globuli rossi. Questo aiuta a ridurre i sintomi della malattia e a prevenire complicazioni. Eculizumab viene somministrato per via endovenosa e aiuta a mantenere stabili i livelli di emoglobina nel sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

Danicopan – Danicopan è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato come trattamento aggiuntivo per i pazienti pediatrici con Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) che presentano emolisi extravascolare clinicamente significativa. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia in combinazione con ravulizumab o eculizumab. Danicopan agisce a livello molecolare inibendo una proteina del sistema del complemento, riducendo così la distruzione dei globuli rossi. È classificato come inibitore del complemento e viene studiato per migliorare i livelli di emoglobina nei pazienti affetti da PNH.

Malattie studiate

Emoglobinuria Parossistica Notturna – È una malattia del sangue rara caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa distruzione avviene a causa di un difetto genetico che rende le cellule del sangue più vulnerabili al sistema immunitario. I sintomi possono includere urine scure, affaticamento e anemia. La malattia può progredire con episodi di emolisi, che è la rottura dei globuli rossi, soprattutto durante la notte. Questo porta a una riduzione dei livelli di emoglobina nel sangue. La condizione può anche causare complicazioni come trombosi e insufficienza renale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-511795-32-00Codice del protocolloALXN2040-PNH-302Partecipanti previsti7 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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