Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Studio fase I/II di dinutuximab beta, irinotecan e sirolimus in pazienti pediatrici, adolescenti e adulti con sarcomi ossei recidivi o refrattari

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial riguarda tumori ossei rari, tra cui osteosarcoma, chondrosarcoma, Ewing sarcoma, Ewing-like tumors with rare fusions e CIC-DUX4 bone sarcoma. Il trattamento sperimentale combina un anticorpo monoclonale chiamato dinutuximab beta, somministrato per via endovenosa in infusione continua, con la chemioterapia irinotecan, anch'essa data per via endovenosa, e con il farmaco orale sirolimus. L'anticorpo aiuta il sistema immunitario a riconoscere le cellule tumorali, la chemioterapia interferisce con la capacità delle cellule di dividersi, mentre il farmaco orale blocca segnali che favoriscono la crescita del tumore.

Lo scopo principale dello studio è stabilire la dose più alta tollerabile del combinato e valutare se il regime può impedire la progressione della malattia entro circa 16 settimane. I partecipanti ricevono il trattamento in cicli di quattro settimane: infusione del primo farmaco e della chemioterapia nei primi giorni del ciclo (giorno 1) e di nuovo a metà ciclo (giorno 15), mentre il farmaco orale viene assunto ogni giorno. Dopo ogni ciclo i medici controllano la risposta del tumore mediante esami di imaging e valutano la comparsa di eventuali effetti collaterali, per decidere se continuare con ulteriori cicli.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Dopo aver aderito allo studio, verranno eseguiti esami del sangue, esami delle funzioni epatiche e renali, e una valutazione radiologica per confermare lo stato della malattia.

    Queste informazioni serviranno a stabilire la tua idoneità al trattamento e a definire le misure di base per il monitoraggio.

  2. Passaggio 2

    Inizio del ciclo 1 – giorno 1

    Il giorno 1 riceverai una infusione continua di dinutuximab beta per quattro giorni; la somministrazione avviene tramite una linee venosa e dura circa 24 ore al giorno.

    Nello stesso giorno verrà somministrato irinotecan per via endovenosa secondo la dose stabilita dal medico.

    Contemporaneamente inizierai a prendere sirolimus per via orale, una compressa al giorno, senza interruzioni.

  3. Passaggio 3

    Continuazione infusioni giorni 2‑4

    Nei giorni 2, 3 e 4 continuerà l'infusione continua di dinutuximab beta.

    La terapia orale con sirolimus verrà assunta ogni giorno.

    Non verranno somministrati altri farmaci endovenosi in questi giorni, a meno che non sia necessario per gestire effetti indesiderati.

  4. Passaggio 4

    Giorno 15 – seconda infusione

    Al giorno 15 del primo ciclo, inizierà una seconda infusione continua di dinutuximab beta della stessa durata di quattro giorni.

    Allo stesso giorno verrà data una nuova dose di irinotecan per via endovenosa.

    La terapia orale con sirolimus continuerà quotidianamente.

  5. Passaggio 5

    Giorni 16‑28 – terapia di mantenimento

    Dopo la conclusione della seconda infusione (giorno 18), proseguirai con la sola assunzione giornaliera di sirolimus fino al giorno 28.

    Non sono previste ulteriori infusioni endovenose in questo periodo, salvo necessità mediche.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della tossicità e visite di controllo

    Durante tutto il ciclo di 28 giorni verranno effettuati controlli regolari del sangue e valutazioni cliniche per rilevare eventuali effetti indesiderati.

    Gli esami includono il conteggio delle cellule del sangue, la funzionalità epatica e renale, e la valutazione di eventuali sintomi riportati da te.

  7. Passaggio 7

    Cicli successivi (se idoneo)

    Se non si verificano toxicità gravi, il ciclo di 28 giorni verrà ripetuto secondo lo stesso schema: infusioni di dinutuximab beta nei giorni 1 e 15, infusioni di irinotecan negli stessi giorni, e sirolimus tutti i giorni.

    Ogni nuovo ciclo sarà preceduto da una valutazione per confermare la tua idoneità a continuare.

  8. Passaggio 8

    Valutazione a 16 settimane

    Dopo circa quattro cicli (16 settimane dal primo trattamento), verrà effettuata una valutazione radiologica per verificare l'eventuale progressione della malattia.

    Questa valutazione utilizza criteri standardizzati per determinare se la malattia è stabile, migliorata o peggiorata.

  9. Passaggio 9

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento terminerà quando la valutazione a 16 settimane mostrerà progressione, in caso di toxicità non gestibile, o se il medico deciderà di interrompere la terapia per altri motivi clinici.

    Al termine verrà effettuato un ultimo set di esami per documentare lo stato finale della malattia e gli effetti del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Diagnosi confermata da biopsia di osteosarcoma, sarcoma di Ewing, chondrosarcoma, sarcoma osseo CIC‑DUX4 o tumori simili con fusioni rare; la biopsia è un piccolo prelievo di tessuto per l’analisi.
  • Il tumore deve essere recidivato (riapparso) e considerato rimovibile chirurgicamente al momento dell’ingresso nello studio o potenzialmente rimovibile dopo il trattamento.
  • Le donne in età fertile devono effettuare un test di gravidanza entro 72 ore prima della prima dose e avere risultato negativo.
  • Le donne in età fertile sessualmente attive devono usare un metodo contraccettivo molto efficace durante il trattamento e per almeno 6 mesi dopo l’ultima dose; gli uomini sessualmente attivi devono usare il preservativo durante il trattamento e per almeno 3 mesi dopo l’ultima dose.
  • È necessario il consenso informato scritto da parte dei genitori o del rappresentante legale, del paziente e, se possibile, del paziente stesso (assenso).
  • Il paziente deve poter seguire le visite, le procedure dello studio e gestire eventuali effetti collaterali.
  • Il paziente deve essere iscritto al sistema di sicurezza sociale o beneficiarne secondo le norme locali.
  • Il sarcoma deve essere refrattario o recidivato senza metastasi cerebrali (cioè senza diffusione al cervello).
  • Il paziente deve aver ricevuto da 1 a 3 trattamenti precedenti per sarcoma metastatico o localmente avanzato.
  • L’età deve essere compresa tra 6 e 40 anni al momento dell’inclusione.
  • Lo stato di performance (capacità di svolgere attività quotidiane) deve avere un punteggio Lansky ≥ 70 % per i pazienti ≤ 16 anni o Karnofsky ≥ 70 % per i pazienti > 16 anni.
  • L’attesa di vita deve essere di almeno 4 mesi.
  • Per la fase I: evidenza radiologica (TC, risonanza magnetica o PET) di malattia in progressione misurabile entro 7‑28 giorni prima della prima dose.
  • Per la fase II: evidenza radiologica di malattia in progressione misurabile con criteri specifici (es. nodulo ≥ 10 mm al TC, infiltrazione polmonare ≥ 20 mm, linfonodo ≥ 10 mm, o coinvolgimento osseo/marrow su PET) entro 7‑28 giorni prima della prima dose.
  • Funzione cardiaca adeguata: frazione di accorciamento ≥ 29 % (o > 35 % se < 3 anni) e frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50 % in ecocardiografia entro 7‑28 giorni prima della prima dose.
  • Funzione degli organi entro 21 giorni prima della prima dose:
    • Ematologica: neutrofili assoluti ≥ 1,0 × 10⁹/L, granulociti ≥ 1,0 × 10⁹/L, piastrine ≥ 100 × 10⁹/L, INR ≤ 1,5 e aPTT nella norma.
    • Renale: creatinina sierica ≤ 1,5 volte il limite superiore normale per età o clearance ≥ 60 mL/min/1,73 m².
    • Epatica: bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite normale (≤ 3,0 volte se sindrome di Gilbert), ALT e AST ≤ 2,5 volte il limite normale (≤ 5 volte se il tumore coinvolge il fegato).

Chi non può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Mancanza di tumore target: assenza di un tumore visibile e valutabile al momento dell’arruolamento.
  • Diabete di tipo I o diabete non controllato: glicemia a digiuno superiore a 1,5 volte il valore normale.
  • Infezione virale attiva (epatite B, epatite C, HIV) o altra infezione grave non controllata di grado ≥ 2 secondo il sistema di classificazione CTCAE (criteri usati per valutare la gravità degli effetti indesiderati).
  • Ferita, ulcerazione o frattura ossea non guarite al momento dell’iscrizione.
  • Tossicità di grado ≥ 2 persistente legata a trattamenti precedenti, eccetto linfopenia (bassa conta dei linfociti), alopecia (perdita di capelli), ototossicità (danno all’udito) o neuropatia periferica (danno ai nervi).
  • Terapia anticancro sistemica entro 21 giorni dalla prima dose dello studio o entro 5 volte l’emivita del farmaco, se più breve.
  • Terapia mioblastica con trapianto autologo di cellule staminali entro 8 settimane dalla prima dose.
  • Radioterapia non palliativa entro 21 giorni dalla prima dose.
  • Chirurgia maggiore o trauma significativo entro 21 giorni dalla prima dose; procedure minori (gastrostomia, shunt ventricolo‑peritoneale, biopsia tumorale, inserimento di catetere venoso centrale) richiedono un intervallo di 48 ore prima della prima dose.
  • Storia di un altro cancro o di una condizione medica che il medico ritiene a rischio per il paziente o che possa compromettere lo studio.
  • Assunzione di anticoagulanti orali con antagonisti della vitamina K (es. warfarin).
  • Uso precedente di inibitori mTOR (farmaci che bloccano una via cellulare importante per la crescita tumorale).
  • Assunzione di farmaci che inibiscono o inducono il citocromo CYP450 3A4, un enzima che aiuta il corpo a metabolizzare molti medicinali.
  • Uso di corticosteroidi entro 14 giorni dalla prima dose dello studio.
  • Problemi gastrointestinali che alterano l’assorbimento dei farmaci orali (es. malattia infiammatoria cronica intestinale, ulcere, nausea/vomito/diarrea incontrollati, sindrome da malassorbimento).
  • Malattia cardiaca grave non controllata, inclusi aritmie (battiti irregolari), insufficienza cardiaca superiore alla classe II NYHA, angina instabile o altre condizioni cardiache serie.
  • Ipertensione non controllata: nei ≤ 17 anni pressione sistolica e diastolica sopra il 95° percentile non controllata con un solo farmaco; negli > 17 anni pressione sistolica > 150 mmHg o diastolica > 90 mmHg non controllata con un solo farmaco.
  • Eventi trombotici o embolici negli ultimi 6 mesi.
  • Malattia polmonare interstiziale (infiammazione del tessuto polmonare).
  • Iperlipidemia non controllata: colesterolo a digiuno > 3 g/L (7,75 mmol/L) o trigliceridi > 2,5 volte il valore normale.
  • Anomalie della coagulazione o emostasi (disturbi che alterano la capacità del sangue di coagularsi).
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Dinutuximab beta

    è un anticorpo monoclonale progettato per riconoscere e legarsi alle cellule tumorali dei tumori ossei. Viene somministrato tramite una infusione endovenosa continua per diversi giorni all’inizio di ogni ciclo di trattamento. Il suo scopo è aiutare il sistema immunitario a identificare e distruggere le cellule cancerose.

  • Sirolimus

    è un farmaco che agisce sul sistema immunitario, noto anche come rapamicina. Viene assunto per via orale ogni giorno. In questo studio è usato per modulare la risposta immunitaria e per potenziare l’effetto degli altri farmaci contro il tumore.

  • Irinotecan

    è un farmaco chemioterapico che interferisce con la capacità delle cellule tumorali di crescere e dividersi. Viene dato per via endovenosa in giorni specifici del ciclo di trattamento. Il suo ruolo è quello di ridurre la dimensione del tumore e di collaborare con gli altri farmaci per migliorare l’efficacia complessiva della terapia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Dinutuximab beta

    È una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa, tipicamente in infusione continua per quattro giorni. È un anticorpo monoclonale già approvato per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio e ora studiato per tumori ossei recidivanti. Si lega al recettore GD2 presente sulla superficie delle cellule tumorali, attivando il sistema immunitario contro di esse. È classificato come anticorpo monoclonale antineoplastico.

  • Sirolimus

    Viene assunto per via orale, generalmente sotto forma di compressa o sospensione. È un farmaco approvato come immunosoppressore per prevenire il rigetto di organi trapiantati e ha anche indicazioni in alcune terapie oncologiche. Inibisce la proteina mTOR, bloccando una via chiave che controlla la crescita e la divisione cellulare. È classificato come inibitore di mTOR e immunosoppressore.

  • Irinotecan hydrochloride trihydrate

    Si somministra per via endovenosa come soluzione da infondere. È un farmaco che ha ottenuto l'approvazione per il trattamento di alcuni tumori del colon-retto e viene impiegato anche in protocolli per sarcomi ossei. Viene trasformato in SN‑38, una sostanza che blocca l'enzima topoisomerasi I, impedendo la copia del DNA nelle cellule tumorali. È classificato come inibitore della topoisomerasi I, appartenente alla classe dei chemioterapici antineoplastici.

Malattie studiate

  • Osteosarcoma

    è un tumore maligno che nasce dalle cellule che formano l’osso. Si presenta più spesso nelle ossa lunghe delle gambe, vicino al ginocchio o al femore. La massa tumorale cresce rapidamente e può infiltrare il midollo osseo e i tessuti molli adiacenti. Con il progredire della malattia, le cellule tumorali possono raggiungere la circolazione sanguigna e colonizzare altri organi, soprattutto i polmoni.

  • Condrosarcoma

    è un tumore maligno che deriva dalle cellule cartilaginee. Si verifica più frequentemente nelle ossa piatte del bacino, della scapola o delle costole. Il tumore tende a crescere lentamente, ma può erodere l’osso circostante e i tessuti molli. In alcuni casi, le cellule possono diffondersi al di fuori dell’osso, soprattutto verso i polmoni.

  • Sarcoma di Ewing

    è una neoplasia maligna di origine mesenchimale che colpisce prevalentemente i bambini e i giovani adulti. Si sviluppa di solito nei diaphysi delle ossa lunghe o nei tessuti molli adiacenti. Il tumore cresce rapidamente e può distruggere l’osso coinvolto. Con il tempo, le cellule tumorali possono metastatizzare attraverso il sangue, soprattutto ai polmoni e al midollo osseo.

  • Tumori simili al sarcoma di Ewing con fusioni rare

    sono neoplasie ossee o dei tessuti molli che presentano alterazioni genetiche poco comuni, simili a quelle del sarcoma di Ewing. Si manifestano con una crescita rapida e possono coinvolgere sia l’osso che i tessuti circostanti. Queste lesioni possono infiltrare il midollo osseo e invadere strutture vicine. La diffusione a distanza avviene tipicamente tramite il flusso sanguigno, coinvolgendo organi come i polmoni.

  • Sarcoma osseo CIC‑DUX4

    è una forma rara di sarcoma primario delle ossa caratterizzata dalla fusione dei geni CIC e DUX4. Colpisce soprattutto adolescenti e giovani adulti, con localizzazione frequente nelle ossa lunghe. Il tumore si sviluppa rapidamente, distruggendo il tessuto osseo e infiltrando i tessuti molli circostanti. Con la progressione, le cellule tumorali possono migrare nel sangue e formare metastasi, in particolare nei polmoni.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2026-525463-40-00Codice del protocollo9422Partecipanti previsti89 personePromotoreLes Hopitaux Universitaires De Strasbourg

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.