Lo studio si concentra su una malattia rara chiamata condrosarcoma mesenchimale, che puรฒ colpire sia le ossa che i tessuti molli. Questa malattia รจ caratterizzata da una specifica alterazione genetica nota come HEY1-NCOA2. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato trabectedina, somministrato tramite infusione endovenosa. La trabectedina รจ giร utilizzata in altre forme di tumore e in questo studio si vuole valutare la sua efficacia in pazienti con condrosarcoma mesenchimale avanzato, che hanno giร ricevuto altri trattamenti chemioterapici.
Lo scopo principale dello studio รจ capire quanto bene la trabectedina possa ridurre la dimensione del tumore nei pazienti che hanno giร provato da una a tre linee di trattamento precedenti. I partecipanti riceveranno la trabectedina e saranno monitorati per vedere come risponde il loro tumore. Lo studio valuterร anche la sicurezza del farmaco e quanto tempo i pazienti possono vivere senza che la malattia peggiori.
Durante lo studio, i ricercatori analizzeranno anche il profilo genetico dei tumori per capire meglio perchรฉ alcuni rispondono al trattamento e altri no. Inoltre, verrร esplorata la possibilitร di utilizzare una biopsia liquida, un metodo meno invasivo, per monitorare la risposta al trattamento. Lo studio รจ previsto per durare fino al 2027, con l’obiettivo di raccogliere dati che possano migliorare le opzioni di trattamento per questa malattia rara.
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