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Studio fase 2 sull’efficacia di enfortumab vedotin più pembrolizumab per preservare la vescica in pazienti adulti con cancro della vescica uroteliale avanzato

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial studia il urothelial bladder cancer, una forma di cancro che nasce dal rivestimento interno della vescica. Il trattamento prevede la somministrazione per via endovenosa di due farmaci, enfortumab vedotin e pembrolizumab, in combinazione.

Lo scopo è valutare se questa combinazione può permettere di conservare la vescica. Dopo una fase iniziale di trattamento con i due farmaci, i pazienti vengono controllati; se il tumore risponde bene, si può scegliere di non intervenire ulteriormente o di somministrare radiotherapy seguita da un proseguimento con il farmaco, secondo un approccio response-adapted. Se la risposta non è sufficiente, può essere necessario un intervento chirurgico chiamato cystectomy.

Durante lo studio si registrano la durata della sopravvivenza senza recidiva, la capacità della vescica di funzionare normalmente e gli eventuali effetti collaterali, in modo da capire se il metodo è sicuro ed efficace.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase di induzione

    Vengono somministrati contemporaneamente enfortumab vedotin alla dose di 125 mg per chilogrammo di peso corporeo e pembrolizumab alla dose di 400 mg, entrambi per infusione endovenosa secondo il protocollo dello studio.

    La somministrazione avviene in ambiente ospedaliero, sotto monitoraggio medico, per garantire la corretta esecuzione della terapia.

  2. Passaggio 2

    Valutazione della risposta al trattamento di induzione

    Al termine della fase di induzione, il medico esegue esami di imaging e cistoscopia per valutare l’effetto dei farmaci sul tumore della vescica.

    Se i risultati mostrano una cCR (risposta clinica completa), il percorso terapeutico si divide in due opzioni; se la risposta non è completa, si considerano ulteriori interventi chirurgici.

  3. Passaggio 3

    Opzione 1 – monitoraggio senza consolidamento

    Per i pazienti con cCR, si può scegliere di non effettuare alcun trattamento di consolidamento.

    In questo caso, il paziente continua a essere monitorato regolarmente e riceve pembrolizumab in mantenimento, secondo le indicazioni dello studio, per preservare la risposta ottenuta.

  4. Passaggio 4

    Opzione 2 – consolidamento con radioterapia

    Per i pazienti con cCR, è possibile effettuare un trattamento di consolidamento con radioterapia (RT) mirata alla zona della vescica.

    Dopo la radioterapia, il paziente continua a ricevere pembrolizumab in mantenimento, sempre per via endovenosa, per consolidare la risposta terapeutica.

  5. Passaggio 5

    Gestione dei pazienti senza risposta completa

    Se la valutazione post‑induzione non evidenzia una cCR, il medico discute la possibilità di una cistectomia (rimozione chirurgica della vescica) o altri trattamenti aggiuntivi, a seconda della situazione clinica.

    Questa decisione è basata sul grado di risposta del tumore e sulle condizioni generali del paziente.

  6. Passaggio 6

    Follow‑up e valutazione finale

    Durante l’intero periodo di studio, il paziente partecipa a visite di controllo periodiche per monitorare la sopravvivenza libera da eventi con vescica intatta, la possibile recidiva del tumore, la funzione della vescica e la sicurezza del trattamento.

    Al termine del periodo di osservazione (circa due anni dal primo giorno di trattamento), i dati raccolti vengono analizzati per valutare l’efficacia complessiva dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere maggiorenni, ovvero avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Fornire un consenso informato scritto (o, se necessario, il consenso di un rappresentante legale).
  • Avere una diagnosi confermata di cancro della vescica urotheliale con stadio cT2‑4aN0‑1M0, cioè un tumore che non ha ancora invaso i linfonodi o altri organi, e desiderare un approccio per preservare la vescica.
  • Il tipo di tumore non deve contenere più del 90% di cellule squamose, più del 50% di adenocarcinoma, più del 50% di componenti sarcomatoidi, più del 10% di componenti plasmacidioidi, né cellule di piccola dimensione (small cell).
  • Deve essere disponibile un campione di tessuto tumorale, ottenuto in passato o da una recente resezione transuretrale del tumore della vescica (TURB), preferibilmente in blocchi di tessuto fissati in formalina e inseriti in paraffina (FFPE).
  • Avere uno stato di performance ECOG 0‑1, cioè essere completamente attivo (0) o avere qualche limitazione leggera (1); questa valutazione deve essere fatta entro 7 giorni prima della prima dose dello studio.
  • Mostrare una funzione organica adeguata (reni, fegato, midollo osseo, ecc.) secondo i criteri del protocollo, con esami effettuati entro 14 giorni dall’inizio del trattamento.
  • Le donne devono non essere incinte né allattare, e devono soddisfare almeno una delle seguenti condizioni: non avere capacità di concepire, oppure, se fertile, usare un metodo contraccettivo molto efficace, avere un test di gravidanza negativo entro 72 ore prima della prima dose e astenersi dall’allattamento durante lo studio e per 120‑180 giorni dopo la fine del trattamento.
  • Gli uomini devono non donare sperma e, per almeno 180 giorni dopo l’ultima dose, astenersi da rapporti sessuali eterosessuali o usare un metodo contraccettivo efficace (o essere azoospermici, cioè senza spermatozoi, ad esempio dopo una vasectomia).

Chi non può partecipare allo studio?

24 criteri

  • Radioterapia pelvica precedente: aver ricevuto trattamenti di radiazione nella zona del bacino in passato.
  • Altri tumori maligni attivi o che hanno richiesto trattamento negli ultimi 3 anni, eccetto alcuni tumori cutanei non invasivi o il cancro alla prostata a basso rischio.
  • Reazione allergica grave (grado 3 o superiore) a pembrolizumab, EV o ai loro componenti (ad es. istidina, trealosio diidrato, polisorbato 20).
  • Malattia autoimmune attiva che ha richiesto terapia sistemica negli ultimi 2 anni, con eccezioni per alcune malattie endocrine sostitutive, vitiligine o psoriasi lieve.
  • Pneumonite o malattia polmonare interstiziale non infettiva che ha richiesto steroidi o è ancora presente.
  • Neuropatia sensoriale o motoria di grado 2 o superiore (danno ai nervi che causa formicolio, intorpidimento o debolezza).
  • Cheratite attiva o ulcera corneale (lesioni della superficie dell’occhio); è consentita solo la cheratite puntata superficiale se trattata adeguatamente.
  • Diabete non controllato: emoglobina glicata (HbA1c) ≥ 8 % o HbA1c 7‑8 % con sintomi di poliuria (urina frequente) o polidipsia (sete eccessiva) non spiegati.
  • Infezioni gravi entro 2 settimane prima dell’inizio dello studio (ospedalizzazione, batteriemia, polmonite grave) o qualsiasi infezione attiva che richiede terapia sistemica.
  • Infezione attiva da HIV, tubercolosi o altre infezioni (es. HIV con conteggio CD4+ < 350 cellule/µL o virus non controllato).
  • Epatite B attiva (antigene di superficie positivo) o epatite C con carica virale rilevabile senza terapia curativa.
  • Recupero chirurgico insufficiente o complicanze chirurgiche in corso dopo un intervento importante.
  • Carcinoma uroteliale dell’uretere o dei reni (tumore al tratto urinario superiore).
  • Intervento chirurgico pelvico maggiore entro 4 settimane prima dell’arruolamento o necessità prevista di tale intervento durante lo studio.
  • Condizioni, terapie o anomalie di laboratorio che potrebbero confondere i risultati o impedire la partecipazione, a discrezione del medico.
  • Disturbi psichiatrici o abuso di sostanze che impediscono la cooperazione con le richieste dello studio.
  • Trapianto di tessuto o organo solido da donatore (allogenic).
  • Carcinoma in situ (CIS) esteso della vescica.
  • Idronefrosi bilaterale (dilatazione dei reni su entrambi i lati per ostruzione).
  • Terapia sistemica intravenosa precedente per il cancro alla vescica (chemioterapia, inibitori di checkpoint, ecc.).
  • Uso di farmaco o dispositivo sperimentale entro 4 settimane prima della prima dose dello studio.
  • Controindicazione a uno dei componenti del trattamento previsto nello studio.
  • Vaccino vivo o attenuato somministrato entro 30 giorni prima della prima dose (i vaccini inattivati sono consentiti).
  • Diagnosi di immunodeficienza o uso di steroidi sistemici > 10 mg al giorno di prednisone (o altre terapie immunosoppressive) entro 7 giorni prima della prima dose.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Pembrolizumab

    è un farmaco di immunoterapia che aiuta il sistema immunitario del paziente a riconoscere e attaccare le cellule tumorali della vescica. In questo studio viene somministrato insieme ad un altro farmaco per valutare se, combinato, può aumentare la risposta al trattamento e permettere di risparmiare la vescica.

  • Enfortumab Vedotin

    è un farmaco che combina un anticorpo diretto contro le cellule tumorali con una sostanza chimica che le uccide. Viene dato per via endovenosa all’inizio dello studio (induzione) insieme a Pembrolizumab, per vedere se la combinazione può ridurre la necessità di rimuovere chirurgicamente la vescica.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Pembrolizumab

    Si presenta come soluzione per infusione endovenosa e viene somministrato mediante infusione lenta in vena. È un farmaco già approvato e ampiamente usato nella letteratura per il trattamento di tumori avanzati, inclusi i carcinomi della vescica. Agisce bloccando la proteina PD‑1 sui linfociti T, impedendo al tumore di spegnere la risposta immunitaria. È classificato come anticorpo monoclonale e inibitore del checkpoint immunitario.

  • Enfortumab vedotin

    È una polvere per concentrato da reidratare e somministrare come soluzione per infusione endovenosa. È attualmente approvato per il carcinoma urotheliale metastatico che ha già ricevuto altre terapie. Il suo principio attivo è un anticorpo legato a una tossina che riconosce la proteina Nectin‑4 sui tumori della vescica, rilasciando la tossina direttamente nella cellula cancerosa. È classificato come coniugato anticorpo‑farmaco, appartenente alla classe degli agenti antineoplastici.

Malattie studiate

carcinoma uroteliale della vescica (cT2‑4a N0‑1) - Il carcinoma uroteliale della vescica è una neoplasia che origina dalle cellule di rivestimento interno della vescica. Nella maggior parte dei casi inizia come lesione superficiale e può progredire invadendo la muscolatura della parete vescicale. Quando l’invasione muscolare è presente (stadio cT2‑4a), il tumore può estendersi localmente e coinvolgere i linfonodi regionali (N0‑1). Con il tempo, la crescita tumorale può compromettere la capacità di svuotare la vescica e favorire la diffusione verso altri organi. La progressione è solitamente lenta ma può accelerare in presenza di fattori di rischio come il fumo. La sorveglianza clinica è importante per monitorare l’evoluzione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2026-525965-29-00Codice del protocolloM24FDLPartecipanti previsti56 personePromotoreHet Nederlands Kanker Instituut-Antoni van Leeuwenhoek Ziekenhuis Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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