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Studio sul nadofaragene firadenovec da solo o in combinazione con gemcitabina e docetaxel o pembrolizumab in pazienti con carcinoma vescicale non muscolo-invasivo resistente alla terapia BCG

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del carcinoma della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio che non ha risposto alla terapia con Bacillo di Calmette-Guérin (BCG). La ricerca valuterà l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato nadofaragene firadenovec, sia da solo che in combinazione con altri trattamenti. Le combinazioni includono la chemioterapia con gemcitabina e docetaxel, oppure l'immunoterapia con pembrolizumab.

Il trattamento prevede l'instillazione dei farmaci direttamente nella vescica attraverso un catetere. Il farmaco principale dello studio, nadofaragene firadenovec, è una terapia genica che utilizza un vettore adenovirale modificato per combattere le cellule tumorali. Lo studio durerà fino a 24 mesi per ciascun paziente, durante i quali verranno somministrati i trattamenti secondo uno schema prestabilito.

Lo scopo principale dello studio è verificare se questi trattamenti, da soli o in combinazione, possono essere efficaci nei pazienti che non hanno risposto alla precedente terapia con BCG. I pazienti verranno monitorati regolarmente per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. La risposta al trattamento verrà valutata verificando l'assenza di recidive del tumore ad alto grado.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Prima di iniziare il trattamento, verrà effettuata una valutazione completa dello stato di salute attraverso esami di laboratorio per verificare i valori del sangue, della funzione epatica e renale.

    Il trattamento sarà somministrato in uno dei seguenti modi, secondo il gruppo di trattamento assegnato:

  2. Passaggio 2

    Opzioni di trattamento

    Opzione 1: Nadofaragene firadenovec (Adstiladrin) somministrato direttamente nella vescica

    Opzione 2: Nadofaragene firadenovec in combinazione con gemcitabina e docetaxel somministrati nella vescica

    Opzione 3: Nadofaragene firadenovec in combinazione con pembrolizumab (Keytruda) somministrato per infusione endovenosa

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento

    Gli esami includeranno valutazioni della vescica per verificare l'assenza di tumori di alto grado

    Saranno monitorate eventuali reazioni al trattamento

  4. Passaggio 4

    Durata del trattamento

    Il periodo di trattamento si estenderà fino al 2028

    La durata effettiva dipenderà dalla risposta al trattamento e dalla tolleranza ai farmaci

    È importante completare l'intero ciclo di trattamento come prescritto per ottenere i migliori risultati possibili

  5. Passaggio 5

    Follow-up

    Dopo il completamento del trattamento, saranno programmati controlli regolari

    Le visite di follow-up includeranno esami per verificare l'assenza di recidive del tumore

    Il monitoraggio continuerà per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni al momento del consenso
  • Firma del consenso informato prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio
  • Diagnosi documentata di carcinoma in situ (CIS) con o senza tumore papillare di alto grado Ta/T1
  • Non risposta ad almeno 2 cicli di terapia BCG negli ultimi 12 mesi
  • Stato di performance ECOG pari o inferiore a 2 (capacità di svolgere attività quotidiane con alcune limitazioni)
  • Aspettativa di vita superiore a 2 anni secondo il parere del medico
  • Disponibilità a partecipare per l'intera durata dello studio
  • Valori di laboratorio adeguati, tra cui:
    • Emoglobina ≥10 g/dL
    • Globuli bianchi ≥3800/µL
    • Piastrine ≥100.000/µL
    • Funzionalità epatica e renale nei limiti specificati
    • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e impegno ad utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per 6 mesi dopo l'ultima dose
    • Per gli uomini: impegno ad utilizzare un metodo contraccettivo efficace e preservativo durante i rapporti sessuali fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco
    • Assenza di tumore uroteliale del tratto superiore o dell'uretra prostatica
    • Pazienti che scelgono di non sottoporsi a cistectomia (rimozione chirurgica della vescica)

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con cancro della vescica muscolo-invasivo (il tumore si è diffuso negli strati muscolari della vescica)
  • Pazienti che non hanno mai ricevuto il trattamento con BCG (Bacillus Calmette-Guerin)
  • Pazienti con metastasi (diffusione del tumore ad altri organi)
  • Pazienti con gravi malattie cardiovascolari o problemi cardiaci non controllati
  • Pazienti con infezioni attive o non trattate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che stanno ricevendo altri trattamenti sperimentali
  • Pazienti con gravi problemi del sistema immunitario
  • Pazienti con insufficienza renale o epatica grave
  • Pazienti che hanno ricevuto chemioterapia o immunoterapia nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per ragioni mediche o personali
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Nadofaragene firadenovec

    è una terapia genica che viene somministrata direttamente nella vescica. Questo trattamento è progettato per aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro della vescica non muscolo-invasivo che non ha risposto alla terapia BCG.

  • Gemcitabina

    è un farmaco chemioterapico che agisce bloccando la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso il cancro della vescica.

  • Docetaxel

    è un farmaco chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di dividersi e crescere. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare diversi tipi di cancro.

  • Pembrolizumab

    è un farmaco immunoterapico che aiuta il sistema immunitario del corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Funziona stimolando il sistema immunitario a rispondere più efficacemente contro il cancro.

  • Bacillus Calmette-Guerin (BCG)

    è una forma di immunoterapia che viene somministrata direttamente nella vescica. Si tratta di un batterio attenuato che stimola il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali nella vescica.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Nadofaragene firadenovec

    Un farmaco innovativo somministrato per via intravescicale per il trattamento del carcinoma vescicale non muscolo-invasivo (NMIBC) ad alto rischio non responsivo alla terapia BCG. Questo agente di terapia genica agisce introducendo materiale genetico nelle cellule tumorali per stimolare la produzione di interferone, una proteina che aiuta a combattere il cancro. Il farmaco viene somministrato direttamente nella vescica attraverso un catetere e rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti che non hanno risposto al trattamento convenzionale con BCG.

  • Gemcitabine

    Un chemioterapico appartenente alla classe degli antimetaboliti, somministrato per via intravescicale nel trattamento del carcinoma vescicale. Il farmaco agisce interferendo con la sintesi del DNA delle cellule tumorali, bloccandone la crescita e la proliferazione. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per aumentare l'efficacia del trattamento nei pazienti con NMIBC resistente alla terapia BCG.

  • Docetaxel

    Un chemioterapico della famiglia dei taxani, utilizzato per via intravescicale nel trattamento del carcinoma vescicale. Il meccanismo d'azione si basa sull'interruzione della divisione cellulare attraverso la stabilizzazione dei microtubuli, portando alla morte delle cellule tumorali. Viene spesso utilizzato in combinazione con la gemcitabina per il trattamento del NMIBC resistente alla terapia BCG.

  • Pembrolizumab

    Un anticorpo monoclonale immunoterapico che agisce bloccando la proteina PD-1, permettendo al sistema immunitario di riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Viene somministrato per via endovenosa e rappresenta un'opzione terapeutica innovativa per i pazienti con NMIBC non responsivo alla terapia BCG, offrendo un approccio immunologico al trattamento della malattia.

Malattie studiate

  • Carcinoma in situ della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC)

    È una forma di tumore della vescica che si sviluppa nel rivestimento interno dell'organo senza invadere gli strati muscolari. Si caratterizza per la presenza di cellule tumorali di alto grado confinate allo strato più superficiale della parete vescicale. La malattia può presentarsi sia come lesioni piatte (carcinoma in situ) che come tumori papillari che si protendono verso l'interno della vescica. Questa condizione può essere resistente al trattamento con il bacillo di Calmette-Guérin (BCG), che è una forma di immunoterapia comunemente utilizzata. La malattia richiede un monitoraggio continuo a causa della sua tendenza a recidivare.

  • Tumore papillare della vescica

    È una crescita anomala che si sviluppa sulla superficie interna della vescica, caratterizzata da proiezioni simili a dita che si estendono verso la cavità vescicale. Questi tumori possono essere di alto o basso grado, e possono presentarsi come lesioni singole o multiple. Il tumore papillare può coesistere con il carcinoma in situ. Le lesioni papillari sono classificate come Ta quando sono confinate all'epitelio e T1 quando invadono il tessuto connettivo sottostante.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-512177-27-01Codice del protocollo000434Partecipanti previsti240 personePromotoreFerring Pharmaceuticals A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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