Studio sul nadofaragene firadenovec da solo o in combinazione con gemcitabina e docetaxel o pembrolizumab in pazienti con carcinoma vescicale non muscolo-invasivo resistente alla terapia BCG

Sponsor

  • Ferring Pharmaceuticals A/S

Di cosa tratta questo studio

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del carcinoma della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio che non ha risposto alla terapia con Bacillo di Calmette-Guรฉrin (BCG). La ricerca valuterร  l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato nadofaragene firadenovec, sia da solo che in combinazione con altri trattamenti. Le combinazioni includono la chemioterapia con gemcitabina e docetaxel, oppure l’immunoterapia con pembrolizumab.

Il trattamento prevede l’instillazione dei farmaci direttamente nella vescica attraverso un catetere. Il farmaco principale dello studio, nadofaragene firadenovec, รจ una terapia genica che utilizza un vettore adenovirale modificato per combattere le cellule tumorali. Lo studio durerร  fino a 24 mesi per ciascun paziente, durante i quali verranno somministrati i trattamenti secondo uno schema prestabilito.

Lo scopo principale dello studio รจ verificare se questi trattamenti, da soli o in combinazione, possono essere efficaci nei pazienti che non hanno risposto alla precedente terapia con BCG. I pazienti verranno monitorati regolarmente per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. La risposta al trattamento verrร  valutata verificando l’assenza di recidive del tumore ad alto grado.

1Inizio del trattamento

Prima di iniziare il trattamento, verrร  effettuata una valutazione completa dello stato di salute attraverso esami di laboratorio per verificare i valori del sangue, della funzione epatica e renale.

Il trattamento sarร  somministrato in uno dei seguenti modi, secondo il gruppo di trattamento assegnato:

2Opzioni di trattamento

Opzione 1: Nadofaragene firadenovec (Adstiladrin) somministrato direttamente nella vescica

Opzione 2: Nadofaragene firadenovec in combinazione con gemcitabina e docetaxel somministrati nella vescica

Opzione 3: Nadofaragene firadenovec in combinazione con pembrolizumab (Keytruda) somministrato per infusione endovenosa

3Monitoraggio durante il trattamento

Verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento

Gli esami includeranno valutazioni della vescica per verificare l’assenza di tumori di alto grado

Saranno monitorate eventuali reazioni al trattamento

4Durata del trattamento

Il periodo di trattamento si estenderร  fino al 2028

La durata effettiva dipenderร  dalla risposta al trattamento e dalla tolleranza ai farmaci

รˆ importante completare l’intero ciclo di trattamento come prescritto per ottenere i migliori risultati possibili

5Follow-up

Dopo il completamento del trattamento, saranno programmati controlli regolari

Le visite di follow-up includeranno esami per verificare l’assenza di recidive del tumore

Il monitoraggio continuerร  per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  maggiore o uguale a 18 anni al momento del consenso
  • Firma del consenso informato prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio
  • Diagnosi documentata di carcinoma in situ (CIS) con o senza tumore papillare di alto grado Ta/T1
  • Non risposta ad almeno 2 cicli di terapia BCG negli ultimi 12 mesi
  • Stato di performance ECOG pari o inferiore a 2 (capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane con alcune limitazioni)
  • Aspettativa di vita superiore a 2 anni secondo il parere del medico
  • Disponibilitร  a partecipare per l’intera durata dello studio
  • Valori di laboratorio adeguati, tra cui:
    • Emoglobina โ‰ฅ10 g/dL
    • Globuli bianchi โ‰ฅ3800/ยตL
    • Piastrine โ‰ฅ100.000/ยตL
    • Funzionalitร  epatica e renale nei limiti specificati
  • Per le donne in etร  fertile: test di gravidanza negativo e impegno ad utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per 6 mesi dopo l’ultima dose
  • Per gli uomini: impegno ad utilizzare un metodo contraccettivo efficace e preservativo durante i rapporti sessuali fino a 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco
  • Assenza di tumore uroteliale del tratto superiore o dell’uretra prostatica
  • Pazienti che scelgono di non sottoporsi a cistectomia (rimozione chirurgica della vescica)

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con cancro della vescica muscolo-invasivo (il tumore si รจ diffuso negli strati muscolari della vescica)
  • Pazienti che non hanno mai ricevuto il trattamento con BCG (Bacillus Calmette-Guerin)
  • Pazienti con metastasi (diffusione del tumore ad altri organi)
  • Pazienti con gravi malattie cardiovascolari o problemi cardiaci non controllati
  • Pazienti con infezioni attive o non trattate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che stanno ricevendo altri trattamenti sperimentali
  • Pazienti con gravi problemi del sistema immunitario
  • Pazienti con insufficienza renale o epatica grave
  • Pazienti che hanno ricevuto chemioterapia o immunoterapia nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per ragioni mediche o personali

Dove puoi partecipare a questo studio?

Siti verificati e consigliati

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Med Sp. z o.o. Varsavia Polonia

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Clinica Universidad De Navarra Pamplona Spagna
MD Anderson Cancer Center Madrid Spagna
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nรฎmes Francia
In Vivo Sp. z o.o. Bromberga Polonia
Hlnhfiys Uryhwjxfhjsip Vvxqef Dr Li Vopryrhr Malaga Spagna
Fvxzjdvj Pioytsei Barcellona Spagna
Haeanzir Uydrlqftmzshu 1p Di Olehhve Madrid Spagna
Hopctmml Ukwswhfvitprx Mgifbgm Dh Vbjrrnwvfe Santander Spagna
Hpggomgr Cgdacq Dc Bliferstv Barcellona Spagna
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
Francia Francia
Non ancora reclutando
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Non ancora reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Nadofaragene firadenovec รจ una terapia genica che viene somministrata direttamente nella vescica. Questo trattamento รจ progettato per aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro della vescica non muscolo-invasivo che non ha risposto alla terapia BCG.

Gemcitabina รจ un farmaco chemioterapico che agisce bloccando la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso il cancro della vescica.

Docetaxel รจ un farmaco chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di dividersi e crescere. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare diversi tipi di cancro.

Pembrolizumab รจ un farmaco immunoterapico che aiuta il sistema immunitario del corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Funziona stimolando il sistema immunitario a rispondere piรน efficacemente contro il cancro.

Bacillus Calmette-Guerin (BCG) รจ una forma di immunoterapia che viene somministrata direttamente nella vescica. Si tratta di un batterio attenuato che stimola il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali nella vescica.

Malattie investigate:

Carcinoma in situ della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) – รˆ una forma di tumore della vescica che si sviluppa nel rivestimento interno dell’organo senza invadere gli strati muscolari. Si caratterizza per la presenza di cellule tumorali di alto grado confinate allo strato piรน superficiale della parete vescicale. La malattia puรฒ presentarsi sia come lesioni piatte (carcinoma in situ) che come tumori papillari che si protendono verso l’interno della vescica. Questa condizione puรฒ essere resistente al trattamento con il bacillo di Calmette-Guรฉrin (BCG), che รจ una forma di immunoterapia comunemente utilizzata. La malattia richiede un monitoraggio continuo a causa della sua tendenza a recidivare.

Tumore papillare della vescica – รˆ una crescita anomala che si sviluppa sulla superficie interna della vescica, caratterizzata da proiezioni simili a dita che si estendono verso la cavitร  vescicale. Questi tumori possono essere di alto o basso grado, e possono presentarsi come lesioni singole o multiple. Il tumore papillare puรฒ coesistere con il carcinoma in situ. Le lesioni papillari sono classificate come Ta quando sono confinate all’epitelio e T1 quando invadono il tessuto connettivo sottostante.

Ultimo aggiornamento: 18.11.2025 07:44

Trial ID:
2024-512177-27-01
Numero di protocollo
000434
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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