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Studio doppio cieco su pazienti con malattia di Parkinson: efficacia del botulinum toxin tipo A nella riduzione del tremore a riposo dell’arto superiore

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il Parkinson disease è una condizione neurologica caratterizzata da perdita di controllo dei movimenti, spesso con presenza di tremore a riposo, cioè un tremolio che si manifesta quando l’arto è fermo. In alcuni pazienti il tremore dell’arto superiore non risponde ai farmaci tradizionali. Per questo motivo si sta valutando l’uso di Dysport, una formulazione di botulinum toxin somministrata mediante iniezione, per ridurre il tremore resistente.

Lo scopo dello studio è verificare se l’iniezione di questa sostanza migliora la percezione del cambiamento da parte dei pazienti rispetto a un’iniezione di placebo. Si tratta di uno studio “doppio cieco” e “cross‑over”, in cui né i partecipanti né gli investigatori sanno quale trattamento viene somministrato in ciascuna fase, e ogni partecipante riceve entrambi i tipi di iniezione in momenti diversi.

Il percorso prevede una visita iniziale, l’iniezione di uno dei due prodotti, un periodo di osservazione di circa sei settimane durante il quale vengono registrati i cambiamenti nel tremore, nella capacità di svolgere le attività quotidiane e nell’eventuale comparsa di effetti indesiderati, per poi passare alla seconda fase di trattamento. Tutte le valutazioni sono effettuate con questionari e misurazioni semplici, senza procedure invasive.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione e valutazione iniziale

    Dopo aver accettato di partecipare, viene firmato il consenso informato.

    Vengono raccolti dati di base sulla malattia di Parkinson, sul tremore a riposo dell'arto superiore e sulla qualità della vita mediante questionari standard.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e prima fase di trattamento

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere Dysport 500 U (tossina botulinica) oppure NaCl (soluzione fisiologica) come placebo.

    Prima dell'iniezione può essere somministrato Entonox (miscela di protossido di azoto e ossigeno) per via inalatoria, dose totale di 36 l, per ridurre il disagio.

    Viene eseguita un'iniezione intramuscolare: Dysport a una dose di 1500 U oppure NaCl in 3 ml, secondo il gruppo assegnato.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio immediato post‑iniezione

    Dopo l'iniezione il paziente viene osservato per qualche minuto per verificare la comparsa di eventuali reazioni avverse.

    Eventuali sintomi come dolore, debolezza muscolare o reazioni cutanee vengono registrati.

  4. Passaggio 4

    Visita di follow‑up a 6 settimane (prima fase)

    A sei settimane dall'iniezione il paziente completa il questionario PGI‑C (valutazione globale del cambiamento percepito).

    Vengono effettuate le seguenti misurazioni: valutazione del tremore con scala clinica, punteggio di gravità con CGI‑S, ampiezza del tremore con la sezione 3.17 del MDS‑UPDRS III, qualità della vita con PDQ‑39, capacità di svolgere le attività quotidiane con la parte due del MDS‑UPDRS.

    La forza della mano trattata viene misurata con un dinamometro e si registra l'eventuale debolezza muscolare usando la scala PGI‑S.

    Tutti gli eventi avversi occorsi nelle sei settimane vengono raccolti.

  5. Passaggio 5

    Periodo di wash‑out

    Prima di iniziare la seconda fase, si osserva un periodo di wash‑out per permettere l'eliminazione dell'effetto del primo trattamento. La durata è stabilita dallo studio.

  6. Passaggio 6

    Seconda fase di trattamento (crossover)

    Il paziente riceve il trattamento opposto a quello della prima fase: se prima ha ricevuto Dysport, ora riceve NaCl, e viceversa.

    Viene nuovamente offerto Entonox per l'inalazione (36 l) se necessario.

    L'iniezione viene somministrata con la stessa dose e modalità della prima fase.

  7. Passaggio 7

    Visita di follow‑up a 6 settimane (seconda fase)

    A sei settimane dalla seconda iniezione si ripetono le stesse valutazioni della visita precedente: PGI‑C, scale cliniche per il tremore, CGI‑S, sezione 3.17 del MDS‑UPDRS III, PDQ‑39, parte due del MDS‑UPDRS, dinamometro e PGI‑S.

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi verificatisi nel periodo di sei settimane.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Al termine dell'ultima visita, i dati raccolti vengono chiusi nello studio.

    Non è richiesta alcuna ulteriore azione da parte del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Diagnosi di Parkinson: il paziente deve avere la diagnosi di malattia di Parkinson secondo i criteri ufficiali del Regno Unito (UKPDSBB).
  • Età compresa tra 40 e 80 anni: sia uomini che donne devono avere almeno 40 anni e non più di 80 anni.
  • Tremore a riposo fastidioso: il tremore presente quando il braccio è fermo deve essere valutato con una scala di gravità (CGI‑S) pari o superiore a 3 e non deve migliorare nonostante l’uso di almeno due farmaci per il Parkinson (ad esempio levodopa, agonisti dopaminergici o anticolinergici).
  • Mai trattato con tossina botulinica: il paziente non deve aver mai ricevuto in passato iniezioni di tossina botulinica.
  • Trattamento antiparkinsoniano stabile: i farmaci per il Parkinson devono essere assunti senza cambiamenti per almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio e devono rimanere invariati durante lo studio.
  • Essere coperti da un’assicurazione sanitaria o da un regime di sicurezza sociale: il paziente deve essere iscritto a un sistema di sicurezza sociale o avere una copertura assicurativa.
  • Consenso informato scritto: il paziente deve firmare un modulo di consenso libero, informato e scritto, insieme al medico, prima di qualsiasi esame dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Non può partecipare se ha tremori dovuti a una malattia diversa dal Parkinson.
  • Non può partecipare se è sotto tutela legale, curatela o affidamento.
  • Non può partecipare se ha atrofia (indebolimento) del muscolo che deve essere trattato.
  • Non può partecipare se ha un’infezione del tratto urinario al momento del trattamento e soffre di incontinenza urinaria dovuta a iperattività della vescica.
  • Non può partecipare se ha una storia di problemi di deglutizione (difficoltà a ingoiare) o di respirazione.
  • Non può partecipare se presenta deficit marcati della trasmissione neuromuscolare, cioè problemi nella comunicazione tra nervi e muscoli, ad esempio la miastenia gravis.
  • Non può partecipare se ha una contrattura fissa (rigidità permanente di un muscolo o di un’articolazione).
  • Non può partecipare se ha una sindrome parkinsoniana atipica, cioè una forma non tipica di Parkinson.
  • Non può partecipare se sta assumendo farmaci noti per causare o peggiorare i tremori, come litio, valproato di sodio, levetiracetam, benzodiazepine, corticosteroidi, ormoni tiroidei, ciclosporina, alcol, antidepressivi triciclici, teofillina, terbutalina o antipsicotici (eccetto clozapina).
  • Non può partecipare se è ipersensibile (ha una reazione allergica) alla sostanza attiva del farmaco o a uno dei suoi eccipienti, come albumina umana o lattulosio.
  • Non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Non può partecipare se è una donna in età fertile che non utilizza un metodo di contraccezione efficace.
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Farmaci in studio

  • Dysport

    è una preparazione iniettabile contenente tossina botulinica di tipo A. Viene somministrata tramite iniezione nei muscoli dell’arto superiore per valutare se può ridurre il tremore a riposo che non risponde ai farmaci abituali nei pazienti con Parkinson. L’obiettivo è capire se l’iniezione di questa tossina può migliorare i sintomi di tremore rispetto a un’iniezione di placebo.

  • Entonox

    è una miscela di gas medicinali composta da ossido nitroso e ossigeno, somministrata per inalazione. Viene usata come terapia di supporto durante il trial, ad esempio per fornire analgesia o ridurre l’ansia durante le procedure di iniezione. Non è il farmaco principale in studio, ma serve a mantenere il comfort del paziente durante le visite.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Dysport 500 U, poudre pour solution injectable

    È una soluzione iniettabile somministrata con iniezione intramuscolare. Il principio attivo, la tossina botulinica di tipo A, è approvata e ampiamente studiata per diverse indicazioni terapeutiche. Viene usata per trattare spasmi muscolari, distonie e, in questo studio, il tremore a riposo nei pazienti con Parkinson. Agisce bloccando il rilascio di acetilcolina alla giunzione neuromuscolare, interrompendo la comunicazione tra nervo e muscolo; è classificata come neurotossina e agente neuromuscolare.

  • Entonox 50%/50% gaz medicinal comprimat

    È una miscela di gas compresso costituita per metà da protossido d’azoto e per metà da ossigeno, somministrata per inalazione attraverso una maschera o un beccuccio. Il prodotto è approvato e ben documentato per il sollievo rapido dal dolore e dall’ansia in procedure brevi. Viene indicato per analgesia di breve durata, ad esempio durante il parto o interventi minori. Il protossido d’azoto agisce sui recettori NMDA e stimola il rilascio di endorfine, producendo analgesia e una lieve sedazione; è classificato come gas analgesico e anestetico inalatorio.

  • NaCl

    È una soluzione isotonica di cloruro di sodio somministrata per iniezione intramuscolare o endovenosa. È usata come placebo in studi clinici e non ha effetti terapeutici specifici. Serve solo come veicolo per confrontare l’effetto del farmaco attivo. Non possiede un’azione farmacologica propria; è classificata come soluzione salina isotona.

Malattie studiate

Malattia di Parkinson - è una patologia del sistema nervoso che colpisce la capacità di controllare i movimenti. Si manifesta inizialmente con tremori a riposo, rigidità muscolare e lentezza negli spostamenti. Con il tempo, i sintomi possono estendersi a difficoltà nell'equilibrio e nella coordinazione. Le persone possono notare un peggioramento graduale della capacità di eseguire le attività quotidiane. La malattia tende a progredire lentamente, ma in modo costante, influenzando sempre più le funzioni motorie.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525862-23-00Codice del protocolloRC31/25/0444Partecipanti previsti39 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Toulouse

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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