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Studio sul SUL-238 per pazienti con malattia di Parkinson in fase iniziale non ancora trattata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la malattia di Parkinson, una condizione che colpisce il movimento e il controllo muscolare del corpo. La malattia di Parkinson si manifesta con sintomi come lentezza nei movimenti, rigidità muscolare, tremore a riposo e problemi di equilibrio. Lo studio esamina un farmaco sperimentale chiamato SUL-238, somministrato sotto forma di compresse rivestite, confrontandolo con un placebo. L'obiettivo dello studio è valutare gli effetti del SUL-238 su alcune sostanze presenti nel cervello che sono collegate al funzionamento dei mitocondri, che sono le parti delle cellule responsabili della produzione di energia.

Durante lo studio, i pazienti con malattia di Parkinson in fase iniziale e non ancora trattati riceveranno il farmaco SUL-238 o il placebo per un periodo di quattro settimane. Per misurare gli effetti del trattamento, verrà utilizzata una tecnica chiamata spettroscopia a risonanza magnetica, che permette di osservare alcune sostanze chimiche nel cervello come l'ATP, il fosfocreatina e il fosfato inorganico in specifiche aree cerebrali tra cui il putamen, la sostanza nera e la corteccia motoria. Queste aree sono particolarmente importanti perché sono coinvolte nel controllo del movimento e sono colpite dalla malattia di Parkinson.

Lo studio valuterà anche i cambiamenti in alcune sostanze presenti nel sangue che sono collegate al funzionamento dei mitocondri attraverso analisi di laboratorio specifiche. Inoltre, verrà monitorata la sicurezza del farmaco osservando eventuali effetti indesiderati, cambiamenti negli esami di laboratorio, nei segni vitali come pressione e battito cardiaco, nell'elettrocardiogramma che registra l'attività del cuore, e nell'esame fisico e neurologico dei pazienti. Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che né i pazienti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo durante il periodo di trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, sarà assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento. Questo processo è chiamato randomizzazione.

    Riceverà SUL-238 oppure un placebo. Il placebo è una compressa identica al farmaco attivo ma senza principio attivo. Né lei né il medico saprete quale trattamento sta ricevendo, poiché lo studio è in doppio cieco.

    Il farmaco è disponibile sotto forma di compresse rivestite con film e sarà assunto per via orale.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    All'inizio dello studio saranno raccolte le misurazioni di base. Queste includono esami del sangue per analizzare specifiche sostanze presenti nel plasma correlate al funzionamento dei mitocondri. I mitocondri sono le parti delle cellule che producono energia.

    Sarà sottoposto a una risonanza magnetica spettroscopica al fosforo-31 (³¹P-MRS). Questo esame misura i livelli di sostanze che producono energia nel cervello, in particolare nelle aree chiamate putamen, sostanza nera e corteccia motoria.

    Saranno misurati i segni vitali, che includono pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura corporea.

    Sarà effettuato un elettrocardiogramma (ECG), un esame che registra l'attività elettrica del cuore.

    Sarà eseguito un esame fisico e neurologico completo.

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    Il periodo di trattamento con il farmaco in studio durerà 4 settimane.

    Durante questo periodo, assumerà le compresse secondo le indicazioni fornite dal personale dello studio.

    Sarà monitorato regolarmente per verificare eventuali eventi avversi, ovvero qualsiasi effetto indesiderato o problema di salute che potrebbe verificarsi.

  4. Passaggio 4

    Controlli di sicurezza durante lo studio

    Durante tutto lo studio, saranno effettuati esami di laboratorio per controllare la sicurezza del trattamento.

    I segni vitali saranno misurati regolarmente.

    Saranno effettuati elettrocardiogrammi per monitorare la funzione cardiaca.

    Sarà sottoposto a esami fisici e neurologici per valutare eventuali cambiamenti nelle condizioni di salute.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale alla settimana 4

    Alla fine delle 4 settimane di trattamento, sarà sottoposto nuovamente a una risonanza magnetica spettroscopica al fosforo-31 per misurare i cambiamenti nei livelli delle sostanze che producono energia nel cervello.

    Saranno prelevati campioni di sangue per analizzare nuovamente le sostanze correlate ai mitocondri nel plasma.

    Saranno registrati tutti gli eventi avversi verificatisi durante il periodo di trattamento.

    Saranno ripetuti gli esami di sicurezza, inclusi esami di laboratorio, misurazione dei segni vitali, elettrocardiogramma ed esame fisico e neurologico.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Dopo la valutazione finale, la partecipazione allo studio sarà completata.

    Tutte le informazioni raccolte durante lo studio saranno utilizzate per valutare l'effetto del farmaco SUL-238 sui metaboliti cerebrali correlati ai mitocondri e la sua sicurezza nei pazienti con malattia di Parkinson.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con malattia di Parkinson (una malattia del sistema nervoso che colpisce il movimento) non ancora trattata, diagnosticata secondo criteri medici specifici. I pazienti devono avere bradicinesia (movimenti rallentati) e almeno uno dei seguenti sintomi: rigidità muscolare (muscoli rigidi e tesi), tremore a riposo (tremolio quando i muscoli sono rilassati), instabilità posturale (difficoltà a mantenere l'equilibrio) non causata da problemi di vista, cervelletto, orecchio interno o sensibilità.
  • Donne che non possono avere figli devono essere in menopausa (ultima mestruazione almeno 12 mesi fa, confermata da un esame del sangue), oppure non avere utero, ovaie o tube di Falloppio (o averle legate chirurgicamente). Tutte le donne devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento. Le donne che hanno subito un intervento chirurgico per la sterilizzazione devono fornire documentazione medica.
  • La durata della malattia di Parkinson dalla diagnosi deve essere di un anno o meno.
  • Pazienti con stadio della malattia secondo la scala Hoehn and Yahr modificata (una scala che misura la gravità della malattia di Parkinson) uguale o inferiore a 1.0, che indica una malattia in fase iniziale.
  • Pazienti con un punteggio di almeno 22 nel test di valutazione cognitiva di Montreal (un test che valuta la memoria e le capacità mentali).
  • Uomini e donne di età pari o superiore a 40 anni al momento della selezione.
  • Essere in grado di comprendere la natura dello studio e fornire un consenso informato (un documento firmato che conferma la volontà di partecipare) scritto, firmato e datato secondo le normative locali prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Essere in grado di completare tutti i test e le valutazioni richieste dallo studio.
  • I pazienti devono essere, secondo il parere del medico ricercatore, in grado di partecipare a tutte le valutazioni programmate, probabilmente in grado di completare tutti i test richiesti e probabilmente rispettosi delle indicazioni.
  • Uomini e donne in età fertile con partner in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci (metodi per prevenire la gravidanza). Per i pazienti uomini, la contraccezione deve continuare per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco sperimentale. Per le pazienti donne, la contraccezione deve continuare per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco sperimentale. I pazienti uomini e donne devono astenersi dalla donazione di sperma o ovociti in questo periodo.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici (cioè le ragioni per cui un paziente non può partecipare) per questo studio clinico nei dati disponibili.
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Farmaci in studio

SUL-238 è un farmaco sperimentale che viene studiato in questo trial per valutare il suo effetto sui metaboliti cerebrali legati ai mitocondri nei pazienti con malattia di Parkinson. I mitocondri sono piccole strutture all'interno delle cellule che producono energia, e questo farmaco mira a influenzare il modo in cui funzionano nel cervello. Durante lo studio, i ricercatori utilizzeranno una tecnica di imaging speciale chiamata spettroscopia a risonanza magnetica per misurare i cambiamenti nei livelli di energia nel cervello dei pazienti che assumono questo farmaco.

Nel trial viene utilizzato anche un placebo, che è una sostanza senza principi attivi. Alcuni partecipanti riceveranno il placebo invece del farmaco vero, ma né i pazienti né i medici sapranno chi riceve quale trattamento durante lo studio. Questo aiuta i ricercatori a capire se gli effetti osservati sono realmente dovuti al farmaco SUL-238.

Che cosa si sa già del trattamento

SUL-238 – SUL-238 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 2 per il trattamento della malattia di Parkinson in stadio precoce, non ancora trattata con altri farmaci. Viene studiato per la sua capacità di agire sui mitocondri, le strutture cellulari responsabili della produzione di energia, con l'obiettivo di migliorare i livelli di fosfati ad alta energia nel cervello dei pazienti. Il meccanismo d'azione si basa sul supporto della funzione mitocondriale a livello molecolare, aiutando le cellule nervose a produrre energia in modo più efficiente. La forma di somministrazione e il metodo di applicazione specifici sono ancora oggetto di valutazione all'interno dello studio clinico controllato con placebo.

Malattie studiate

Malattia di Parkinson – La malattia di Parkinson è una condizione neurologica progressiva che colpisce il movimento. Si verifica quando le cellule nervose in una parte specifica del cervello chiamata sostanza nera iniziano a deteriorarsi e a morire gradualmente. Queste cellule producono una sostanza chimica importante chiamata dopamina, che aiuta a controllare i movimenti del corpo. Con la perdita di queste cellule, i livelli di dopamina diminuiscono, causando difficoltà nel coordinare i movimenti. I sintomi principali includono tremori, rigidità muscolare, movimenti lenti e problemi di equilibrio. La malattia si sviluppa lentamente nel tempo e i sintomi peggiorano gradualmente negli anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524674-42-00Codice del protocolloGN-002Partecipanti previsti45 personePromotoreGen Ilac Ve Saglik Urunleri Sanayi Ve Ticaret A.S.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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