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Studio di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di enpatoran nei pazienti con manifestazioni cutanee del lupus eritematoso, con o senza coinvolgimento sistemico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il Lupus Eritematoso cutaneo, una forma di lupus in cui il sistema immunitario attacca la pelle provocando eritemi, rash o lesioni, a volte accompagnati da sintomi che coinvolgono altri organi. Il farmaco in fase di valutazione è Enpatoran, una compressa rivestita da assumere per via orale, confrontata con un placebo identico ma inattivo.

L’obiettivo principale è verificare se il farmaco può ridurre l’attività della malattia cutanea. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere Enpatoran o placebo, senza sapere quale trattamento stanno assumendo (studio “doppio cieco”). Durante circa 24 settimane i soggetti assumono il farmaco ogni giorno e vengono visitati regolarmente per valutare la gravità delle lesioni cutanee con lo strumento chiamato CLASI, che assegna un punteggio basato sull’estensione e l’intensità dei danni cutanei. Si controllano anche altri parametri di attività della malattia con il punteggio BICLA, che combina diversi segni e sintomi del lupus, e vengono monitorati eventuali effetti indesiderati.

Il percorso di studio prevede un periodo di trattamento di circa sei mesi, con visite di controllo periodiche per osservare i cambiamenti della pelle, eventuali variazioni nei farmaci di supporto e la comparsa di eventi avversi. Al termine del periodo di follow‑up i risultati raccolti serviranno a capire se Enpatoran è efficace e sicuro per la gestione del lupus cutaneo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomization and assignment

    After enrollment, the participant is randomly placed into one of two groups: enpatoran or placebo.

    The assignment is double‑blind, meaning neither the participant nor the clinical team knows which treatment is received.

  2. Passaggio 2

    Baseline assessment

    A comprehensive clinical evaluation is performed, including measurement of skin involvement using the clasi (cutaneous lupus erythematosus disease area and severity index) score.

    Laboratory tests are taken to record baseline safety parameters.

    The results serve as the reference point for all later comparisons.

  3. Passaggio 3

    Start of medication

    The participant begins oral intake of the assigned study tablet.

    The tablet is a film‑coated tablet taken by mouth.

    Dose: 0 mg (as defined in the study protocol).

    Frequency: one tablet each day.

    Treatment continues for a total of 24 weeks.

  4. Passaggio 4

    Week 4 visit

    Clinical evaluation of skin lesions is repeated to calculate the clasi‑50 response (≥50 % reduction from baseline).

    Adverse events and any new symptoms are recorded.

    Laboratory safety tests are performed.

  5. Passaggio 5

    Week 12 visit

    Assessment of corticosteroid reduction is performed.

    Clinical evaluation of skin lesions continues.

    Adverse events and laboratory tests are reviewed.

  6. Passaggio 6

    Week 24 visit (end of treatment)

    Final clinical assessment determines the primary outcome: clasi‑70 response (≥70 % reduction from baseline).

    Secondary outcomes such as clasi‑50, bicla (british isles lupus assessment group based composite lupus assessment) response, and safety parameters are evaluated.

    All adverse events from day 1 to week 24 are summarized.

    Treatment is discontinued after this visit.

  7. Passaggio 7

    Study closeout

    Data from all visits are compiled for analysis.

    The participant may be offered standard follow‑up care according to local practice.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età: avere almeno 18 anni e non più di 75 anni.
  • Vaccinazioni aggiornate secondo le linee guida locali; la vaccinazione contro l’herpes zoster (fuoco di Sant’Antonio) è consigliata ma non obbligatoria.
  • Diagnosi di Lupus cutaneo: essere diagnosticati con Discoid Lupus Erythematosus (DLE) e/o Subacute Cutaneous Lupus Erythematosus (SCLE) nella propria storia medica, con o senza Systemic Lupus Erythematosus (SLE) (una malattia autoimmune che può colpire più organi).
  • Se si ha Acute Cutaneous Lupus Erythematosus (ACLE) (una forma di lupus della pelle molto attiva), deve essere l’unica manifestazione cutanea presente, deve esserci anche una diagnosi di SLE e la lesione cutanea deve durare almeno 6 settimane prima della visita di screening.
  • Per chi ha SLE: soddisfare i criteri di classificazione 2019 dell’EULAR/ACR (un insieme di regole usate dai medici per confermare la diagnosi), avere una malattia cutanea attiva (DLE, SCLE o ACLE) e una durata della malattia cutanea (e, se presente, della SLE) di almeno 6 mesi dalla diagnosi allo screening.
  • Per chi ha SLE: avere un punteggio CLASI-A (indice che misura la gravità della malattia cutanea) pari o superiore a 8 sia al momento dello screening sia al giorno 1 dello studio.
  • Altri criteri di inclusione definiti dal protocollo dello studio potrebbero essere richiesti.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Diagnosi primaria di altre malattie autoimmuni reumatiche (malattie in cui il sistema immunitario attacca per errore i propri tessuti, ad esempio sclerodermia o artrite reumatoide) che non siano il lupus cutaneo o il lupus sistemico.
  • Presenza di altre malattie della pelle diverse dal lupus, come la psoriasi, oppure di malattie non controllate (ad esempio asma, bronchite cronica ostruttiva, malattie polmonari interstiziali, bronchiectasie, ipertensione arteriosa polmonare) o manifestazioni pericolose del lupus, come la vasculite sistemica attiva, ritenute troppo rischiose.
  • Presenza di lupus indotto da farmaci (lupus che compare a causa di un medicinale), sia nella forma sistemica che cutanea.
  • Presenza di lupus nefritico attivo (coinvolgimento dei reni) in fase di terapia di induzione, o terapia di induzione terminata da meno di 3 mesi rispetto alla visita di screening (è consentita solo una terapia di mantenimento stabile con farmaci specifici).
  • Rapporto Proteina/Creatinina nelle urine (UPCR) superiore a 339 mg/mmol, oppure filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 40 mL/min/1,73 m², calcolata con la formula MDRD (un metodo per stimare la funzione renale).
  • Segni, sintomi o diagnosi di lupus che coinvolge il sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale) negli ultimi 3 mesi, o storia di crisi epilettiche incontrollate.
  • Altri criteri di esclusione definiti dal protocollo di studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Enpatoran è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. Nel trial, questo medicinale viene testato per vedere se può ridurre l’attività delle lesioni cutanee tipiche del lupus eritematoso, migliorando l’aspetto della pelle dei partecipanti. I ricercatori vogliono capire se, aggiunto al trattamento standard già in uso, Enpatoran è capace di diminuire significativamente il punteggio di gravità della malattia cutanea entro 24 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Placebo to match Enpatoran

    il placebo è una compressa rivestita in film priva di principi attivi, somministrata per via orale come una normale pillola; viene usato solo per confrontare i risultati del farmaco reale in studi clinici. Non è un medicinale approvato e non ha alcun effetto terapeutico, servendo esclusivamente a garantire che i risultati osservati siano dovuti al farmaco testato. Viene impiegato nello studio per valutare la sicurezza e l’efficacia di Enpatoran nei pazienti con manifestazioni cutanee del lupus. È classificato come controllo inattivo in sperimentazioni cliniche.

  • Enpatoran

    Enpatoran è una compressa rivestita in film da assumere per via orale; è ancora in fase di sperimentazione e non è ancora disponibile sul mercato. È studiato per il trattamento delle manifestazioni cutanee del lupus eritematoso, con o senza coinvolgimento sistemico. Agisce bloccando i recettori Toll‑like 7 e 8, riducendo così le sequenze di segnale che provocano infiammazione nella pelle. È classificato come antagonista dei recettori Toll‑like e modulatore del sistema immunitario.

Malattie studiate

Lupus eritematoso cutaneo - Il lupus eritematoso cutaneo è una malattia autoimmune che colpisce la pelle. Si manifesta con eritemi, lesioni a forma di disco, bolle o placche che possono comparire in diverse parti del corpo. Le lesioni possono apparire, peggiorare con l’esposizione al sole e poi diminuire, ma spesso ricompaiono ciclicamente. La malattia può evolvere da forme lievi, limitate a poche aree, a forme più estese con danni più marcati. La comparsa delle lesioni può variare nel tempo, con periodi di attività e di calma. Alcune persone possono sviluppare sintomi cutanei anche in presenza di coinvolgimento di altri organi, ma la descrizione si concentra solo sulla pelle.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-523871-44-00Codice del protocolloMS504908_0001Partecipanti previsti202 personePromotoreMerck Healthcare KGaA

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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