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Studio di fase 2b su pazienti con malattia di Crohn fibrostenotica: efficacia e sicurezza di ontunisertib rispetto a placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Fibrostenosing Crohn’s Disease, una forma di malattia infiammatoria dell’intestino in cui la parete intestinale si indurisce e si restringe a causa di tessuto cicatriziale, rendendo difficile il passaggio del contenuto intestinale. Il farmaco in studio è ontunisertib, somministrato per via orale sotto forma di capsule, con dosi studiate di 200 mg e 800 mg al giorno; un gruppo di partecipanti riceve invece un placebo, una capsula priva di principio attivo, per confrontare gli effetti.

L’obiettivo è valutare quanto il farmaco sia efficace e come risponda a diverse dosi. I partecipanti vengono seguiti per circa un anno, con controlli programmati intorno alla settimana 24 e alla settimana 52. Durante questi controlli vengono effettuate valutazioni endoscopiche, cioè esami con una piccola telecamera inserita nell’intestino per vedere se lo stretto può essere attraversato, e studi di imaging con MRE, una risonanza magnetica specifica per l’intestino. Viene anche calcolato il SES‑CD, un punteggio che indica la gravità delle lesioni visibili durante l’endoscopia, e vengono registrati eventuali cambiamenti nei sintomi riferiti dal paziente. Per monitorare la sicurezza vengono eseguiti esami del sangue, controlli dei segni vitali e un ECG, che registra l’attività elettrica del cuore.

Il monitoraggio continuo della sicurezza comprende la registrazione di eventuali effetti indesiderati, l’analisi di campioni di sangue per verificare la presenza del farmaco e dei suoi metaboliti, e controlli fisici regolari. Lo studio è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno chi sta assumendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più possibile oggettivi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e assegnazione al gruppo di trattamento

    Dopo aver accettato di partecipare, viene effettuata la randomizzazione, cioè l'assegnazione casuale a uno dei tre gruppi: ontunisertib 200 mg, ontunisertib 800 mg o placebo.

    L'assegnazione è cieca, quindi né il paziente né lo staff conoscono il gruppo di appartenenza.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono eseguiti esami endoscopici, risonanza magnetica (MRE) e valutazioni cliniche per registrare lo stato iniziale della malattia.

    Si raccolgono campioni di sangue per gli esami di laboratorio e per misurare la concentrazione di ontunisertib (se assegnato).

    Vengono compilati questionari sul sintomo e sulla qualità della vita.

  3. Passaggio 3

    Inizio della somministrazione del farmaco

    Il paziente inizia a prendere una capsula al giorno per via orale, secondo il dosaggio assegnato: 200 mg o 800 mg di ontunisertib, oppure una capsula di placebo identica.

    La terapia continua per l'intera durata dello studio, fino a 52 settimane, salvo interruzione per motivi di sicurezza o tollerabilità.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo periodiche

    Vengono programmate visite di controllo ogni 4‑6 settimane per valutare la sicurezza e l'aderenza al trattamento.

    In ciascuna visita vengono controllati i segni vitali, l'elettrocardiogramma (ECG), gli esami di laboratorio e la presenza di eventuali effetti avversi.

    Viene chiesto al paziente di riferire eventuali sintomi nuovi o peggioramenti.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a settimana 24

    Viene ripetuta l'endoscopia per verificare la passabilità endoscopica della stenosi ileale, che costituisce il principale obiettivo di efficacia.

    Si effettuano nuovamente la risonanza magnetica e la valutazione del punteggio SES‑CD per osservare eventuali miglioramenti.

    Vengono raccolti campioni di sangue per controllare la concentrazione di ontunisertib e per monitorare la sicurezza.

  6. Passaggio 6

    Valutazione a settimana 52

    Viene eseguita una seconda endoscopia per valutare la passabilità endoscopica della stenosi ileale al termine del trattamento.

    Si ripetono la risonanza magnetica, il punteggio SES‑CD, il questionario di gravità dei sintomi (s‑pro) e gli esami di laboratorio.

    Vengono registrati tutti gli eventi correlati alla malattia (fscd‑related events) e la sicurezza complessiva.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Al termine della visita di settimana 52, il paziente termina la partecipazione allo studio.

    Vengono forniti i risultati delle valutazioni finali e le informazioni sulla sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere stato diagnosticato con malattia di Crohn che interessa l’ileo o l’ileo‑colon (parte finale dell’intestino tenue e inizio dell’intestino crasso) almeno 12 settimane prima di firmare il consenso.
  • Avere almeno una stenosi (restringimento) dell’ileo che non può essere attraversata con l’endoscopio.
  • La (le) stenosi deve essere nuova (naïve) o dovuta a una precedente anastomosi chirurgica e deve essere confermata da una risonanza magnetica enterica (MRE) letta da un centro specializzato.
  • Presentare sintomi di (sub)ostruzione, come dolore addominale o difficoltà a digerire, oppure dover limitare la quantità, il tipo o il modo di preparare il cibo.
  • Essere in trattamento stabile con farmaci anti‑infiammatori per la malattia di Crohn e accettare di mantenere lo stesso trattamento per tutta la durata dello studio.
  • Non prevedere, secondo il medico, la necessità di ricovero ospedaliero, dilatazione con palloncino endoscopico, intervento chirurgico di resezione o modifiche importanti della terapia anti‑infiammatoria nei primi 4 settimane dello studio.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) pari o superiore a 18 kg/m² e inferiore a 35 kg/m².
  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Rientrare nell’intervallo di età previsto dallo studio (adulti e/o adolescenti, secondo il protocollo).

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non si può partecipare se si ha una storia o una diagnosi attuale di altre forme di colite, come colite ulcerosa, colite indeterminata, colite ischemica, colite indotta da farmaci antinfiammatori non steroidei, colite idiopatica (cioè colite che non è coerente con la malattia di Crohn), colite da radiazioni, colite microscopica, dismetropia della mucosa colica, problemi di assorbimento degli acidi biliari non trattati, o colite infettiva.
  • Non si può partecipare se si hanno complicazioni legate alla malattia di Crohn, tra cui sindrome dell'intestino corto (meno di 200 cm di intestino tenue rimasto), la presenza di ileostomia, colostomia, stoma intestinale o sacca ileo-anale, fistole interne o tratti sinusoidali che originano dall’area stenotica, ascessi addominali o perianali attivi non trattati, megacolon tossico (dilatazione grave del colon con rischio di perforazione) o altre anomalie simili.
  • Non si può partecipare se si è stati sottoposti a dilatazione endoscopica a palloncino o a un intervento chirurgico sulla stenosi intestinale oggetto dello studio entro gli ultimi 6 mesi.
  • Non si può partecipare se si ha una storia o una condizione attuale di valvulopatia (problemi alle valvole cardiache), o se le valvole del cuore hanno una stenosi (restringimento) o una regurgitazione (perdita) di grado moderato o grave, oppure se la frazione di eiezione ventricolare sinistra è inferiore al 50 % (misura della capacità del cuore di pompare sangue).
  • Non si può partecipare se si soffre di un’altra condizione medica grave, acuta o cronica, di un disturbo psichiatrico, di anomalie di laboratorio importanti o di un’infezione sistemica o opportunistica che possa aumentare i rischi dello studio o interferire con i risultati.
  • Non si può partecipare se i risultati di esami di laboratorio (come esami del sangue o della funzionalità epatica) o dell’elettrocardiogramma (ECG) mostrano valori anormali significativi, ad esempio: intervallo PR ≥ 220 ms, complesso QRS ≥ 120 ms, intervallo QT corretto (QTc) prolungato > 450 ms negli uomini o > 470 ms nelle donne, bradicardia (battito cardiaco molto lento), alterazioni dell’onda ST o blocco di branca, o qualsiasi altra anomalia che possa interferire con la misurazione del QT.
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Farmaci in studio

Ontunisertib è una capsula da assumere per via orale che viene studiata come possibile nuovo trattamento per la malattia di Crohn con stenosi fibrostenotica. Nel trial, i pazienti ricevono questa terapia per valutare se può migliorare i sintomi della malattia e se è sicura da usare. Lo studio confronta diverse quantità di Ontunisertib per capire quale dose sia più efficace e ben tollerata.

Che cosa si sa già del trattamento

Ontunisertib - Il farmaco è una capsula da assumere per via orale. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvato per uso commerciale. È studiato per il trattamento della malattia di Crohn fibrostenotica. Agisce bloccando una proteina che favorisce la formazione di tessuto cicatriziale, ed è classificato come inibitore della chinasi della via TGF‑β, un piccolo farmaco antifiammatorio e antifibrotico.

Malattie studiate

Malattia di Crohn fibrostenotica - è una forma cronica della malattia di Crohn caratterizzata da infiammazione dell’intestino che porta a ispessimento e restringimento della parete intestinale. Con il tempo l’infiammazione può trasformarsi in fibrosi, formando stenosi che ostacolano il transito del contenuto intestinale. I sintomi includono dolore addominale, diarrea e perdita di peso, con possibile comparsa di blocchi intestinali. La patologia può evolvere da lesioni infiammatorie a stenosi fibrotiche più rigide. Spesso la malattia segue un andamento a fasi, con periodi di attività seguiti da periodi di relativa calma.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 10 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525197-19-00Codice del protocolloAGMB129-01-CL-201Partecipanti previsti320 personePromotoreAgomab Spain S.L.U.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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