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Studio di fase 2 su VQ-101 per valutare sicurezza ed efficacia in pazienti con Parkinson associato a mutazione GBA1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial di fase 2 studia la sicurezza e l’efficacia del farmaco VQ-101 in persone con Parkinson’s disease che presentano una mutazione eterozigote di GBA1. Il farmaco viene confrontato con un placebo, cioè una compressa priva di principio attivo, per verificare se il trattamento può rallentare l’avanzamento della malattia. Lo scopo principale è valutare se il nuovo farmaco può ridurre la velocità di progressione della condizione, misurata con lo strumento MDS-UPDRS, una scala che valuta i sintomi motori e non motori della patologia.

Il progetto è randomizzato (i partecipanti sono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi) e doppio cieco (né i partecipanti né i ricercatori sanno quale trattamento è stato somministrato). Dopo lo screening, i volontari assumono il farmaco o la compressa di controllo per un periodo prolungato, con visite regolari in cui vengono effettuati esami di laboratorio, misurazioni dei segni vitali e un ECG (elettrocardiogramma, cioè una registrazione dell’attività elettrica del cuore) per controllare la sicurezza. Inoltre, ad ogni visita viene somministrata la C-SSRS, una scala che aiuta a identificare eventuali pensieri suicidi, per garantire il benessere emotivo dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Viene effettuata la prima visita in cui vengono confermati i criteri di ammissibilità e viene firmato il consenso informato. In questa fase non si inizia alcun trattamento.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono raccolti dati clinici di base, inclusi i risultati del MDS-updrs (scala di valutazione della malattia di Parkinson), esami di laboratorio, segni vitali ed elettrocardiogramma. Inoltre si eseguono i test cognitivi indicati nello studio.

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione e avvio del trattamento

    Dopo la valutazione di base, il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere VQ-101 o placebo. la assegnazione è cieca, quindi né il paziente né il personale di studio conoscono il gruppo di appartenenza.

  4. Passaggio 4

    Assunzione quotidiana di compresse

    Il paziente prende una compressa per via orale al giorno, secondo le istruzioni fornite. La dose è indicata come 0 mg perché il principio attivo è contenuto nella formulazione della compressa. Il periodo di assunzione dura 78 settimane.

  5. Passaggio 5

    Visite di controllo periodiche

    Vengono programmate visite di controllo ogni 12 settimane. Durante ciascuna visita vengono valutati i sintomi di Parkinson, la sicurezza del farmaco (eventuali effetti indesiderati) e vengono registrati segni vitali e risultati di laboratorio.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni cognitive e cliniche

    Al settimana 78 si effettuano nuovamente tutti i test cognitivi indicati nello studio, tra cui il hopkins verbal Learning test-revised, il test di sequenziamento lettera‑numero, la fluidità verbale semantica e il test di simboli‑Digit. Questi risultati vengono confrontati con quelli della valutazione di base.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo dello studio vengono registrati gli eventi avversi, la loro frequenza, gravità e serietà. Vengono inoltre monitorati i risultati dei test di laboratorio, i segni vitali e l’elettrocardiogramma.

  8. Passaggio 8

    Conclusione del trattamento e visita finale

    Al termine delle 78 settimane il paziente interrompe l’assunzione di compresse e partecipa a una visita finale in cui vengono raccolti i dati finali di efficacia e sicurezza. Dopo la visita finale non è previsto alcun ulteriore intervento da parte dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato.
  • Avere un’età compresa tra 35 e 80 anni, sia uomini che donne.
  • Avere una diagnosi clinica di malattia di Parkinson da meno di 5 anni, secondo i criteri della Movement Disorder Society (MDS).
  • Presentare uno stadio Hoehn e Yahr modificato pari o inferiore a 2,5 al momento dello screening e all’inizio dello studio (questa scala misura la gravità della malattia).
  • Essere portatore di una mutazione eterozigote del gene GBA1, confermata in precedenza o documentata da un laboratorio accreditato.
  • Se si stanno assumendo levodopa o altri farmaci sintomatici per il Parkinson, questi devono essere stati iniziati almeno 90 giorni prima dello screening e la dose deve essere rimasta stabile per almeno 30 giorni (per il farmaco rasagiline almeno 60 giorni).
  • Essere in grado di assumere i farmaci per via orale.
  • Essere in grado di completare tutte le attività dello studio in modo autonomo, secondo il giudizio dell’investigatore.
  • Accettare le regole di contraccezione richieste: gli uomini con partner in età fertile o le partner incinte devono usare un preservativo durante il trattamento e per almeno 28 giorni dopo l’ultima dose; gli uomini non devono donare sperma nello stesso periodo; le partner femminili devono usare un metodo contraccettivo con meno dell’1 % di fallimento all’anno; metodi come astinenza periodica o calendario non sono accettabili.

Chi non può partecipare allo studio?

25 criteri

  • Presenza di forme di parkinsonismo atipico (ad esempio, paralisi sopranucleare progressiva, sindrome cortico-basale o atrofia multisistema) o di parkinsonismo secondario dovuto a farmaci, tossine o problemi vascolari, identificati nella storia medica o dal medico.
  • Complicazioni motorie regolari indotte da L-dopa o segni clinici di sindrome da disfunzione della L-dopa.
  • Presenza di psicosi (cioè allucinazioni o deliri).
  • Frequenza di “freezing” (blocco improvviso del passo) accompagnata da grave ipotensione ortostatica sintomatica (calo di pressione quando ci si alza).
  • Portare una variante di rischio LRRK2 o avere mutazioni GBA1 omozigoti o compound eterozigoti.
  • Avere la malattia di Gaucher (GD), riconosciuta da ingrossamento del fegato e della milza, problemi del sangue o malattie ossee.
  • Ottenere un punteggio inferiore a 22 nel test Montreal Cognitive Assessment (MoCA), che valuta le funzioni cognitive.
  • Aver assunto farmaci specifici per la disfunzione della memoria (come inibitori della colinesterasi o memantina) entro 30 giorni o 5 volte la loro emivita prima della randomizzazione.
  • Presenza di condizioni cliniche importanti (CCI) non specificate che il medico ritiene rilevanti per lo studio.
  • Uso corrente di ambroxol a dosi superiori a 120 mg al giorno; è consentito l’uso precedente se interrotto da più di 2 settimane all’inizio della Parte B.
  • Storia di interventi chirurgici per il Parkinson (ad esempio, stimolazione cerebrale profonda, pallidotomia, talamotomia o trapianto cellulare).
  • Qualsiasi disturbo medico significativo o risultato di esami clinici, di laboratorio o della storia medica che, a giudizio del medico, possa interferire con lo studio, tra cui:
    • Diagnosi di altre malattie neurologiche importanti (ad esempio, malattia di Huntington, idrocefalo a pressione normale, ictus, demenza frontotemporale, Alzheimer).
    • Malattie cardiovascolari instabili o gravi (come infarto entro 12 mesi, angina instabile, insufficienza cardiaca, aritmie, bradicardia <45 bpm o tachicardia >100 bpm a riposo).
    • Ipertensione non controllata.
    • Valori di bilirubina totale, ALT o AST più del doppio del limite superiore normale.
    • Creatinina sierica superiore a 1,5 volte il limite superiore normale.
    • Storia di interventi chirurgici maggiori (previsti o recenti entro 60 giorni) che potrebbero interferire con lo studio.
    • Altri risultati anormali di esami del sangue, chimica o analisi delle urine considerati clinicamente rilevanti.
    • Partecipazione attuale o recente (entro 5 emivite o il tempo di eliminazione corrispondente) a un altro studio sperimentale interattivo; è consentito se il precedente studio è terminato da più di 5 emivite o 2 settimane dal dosaggio.
    • Partecipazione attuale o precedente a studi sperimentali di terapia cellulare o genica.
    • Presenza di condizioni cliniche importanti (CCI) aggiuntive non specificate.
    • Storia di abuso di sostanze (inclusi alcol) negli ultimi 12 mesi, risultato positivo a test urinari per droghe illecite, o rifiuto di astenersi da queste sostanze durante le visite in clinica (marijuana e cannabinoidi sono permessi, ma devono essere evitati 24 ore prima delle visite).
    • Rischio significativo di suicidio secondo il questionario C‑SSRS al momento dello screening o del baseline, o tentativo di suicidio entro 12 mesi prima dello screening.
    • Presenza di condizioni cliniche importanti (CCI) non dettagliate.
    • Per chi accetta il prelievo di liquido cerebrospinale (puntura lombare), avere controindicazioni alla procedura, come problemi di coagulazione, uso di farmaci anticoagulanti (eccetto aspirina), bassi livelli di piastrine o altri fattori che rendono la puntura non sicura.
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Farmaci in studio

VQ-101 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa. Nel trial viene testato per capire se può rallentare la progressione del morbo di Parkinson in pazienti che hanno una mutazione specifica del gene GBA1. I ricercatori vogliono vedere se i partecipanti che assumono VQ-101 mostrano miglioramenti o stabilità nei sintomi motori e non motori rispetto a chi prende un placebo. Inoltre, il farmaco viene monitorato attentamente per valutare la sua sicurezza, raccogliendo informazioni su eventuali effetti indesiderati o problemi di tollerabilità durante lo studio.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Tablets matching VQ-101

    Le compresse corrispondenti a VQ-101 vengono assunte per via orale come una normale compressa. Non contengono principi attivi e sono usate solo come controllo nello studio, quindi non hanno un ruolo terapeutico riconosciuto nella pratica clinica. Non sono associate a indicazioni terapeutiche né a meccanismi d'azione. Sono classificate come placebo, cioè un prodotto inerte utilizzato nei trial.

  • VQ-101

    VQ-101 è una compressa da assumere per via orale. È un farmaco sperimentale in fase 2 di studio clinico e non è ancora approvato per l'uso corrente, ma è in fase di valutazione per il Parkinson associato a mutazione GBA1. L'obiettivo è rallentare la progressione della malattia, agendo sul metabolismo della glucocerebrosidasi per migliorare la funzione delle cellule nervose. È classificato come modulatore della glucocerebrosidasi, una nuova classe di agenti neuroprotettivi.

Malattie studiate

Parkinson associato a mutazione GBA1 - È una forma di malattia di Parkinson in cui il paziente presenta varianti patogenetiche del gene GBA1. Si manifesta con sintomi motori tipici, come tremore, rigidità e bradicinesia, e con sintomi non motori, tra cui alterazioni cognitive. La condizione progredisce in modo graduale, con un peggioramento dei segni motori nel corso degli anni e un aumento dell’incidenza di sintomi non motori. La presenza della mutazione GBA1 può influenzare il ritmo di evoluzione dei sintomi rispetto al Parkinson idiopatico.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525848-15-00Codice del protocolloVQ101-201Partecipanti previsti180 personePromotoreVanqua Bio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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