Studio sull’efficacia e sicurezza del losmapimod nei pazienti con distrofia muscolare facioscapuloumerale (FSHD1)

2 1 1

Promotore

Fulcrum Therapeutics Inc.

Di cosa tratta questo studio?

La Distrofia Muscolare Facioscapuloumerale (FSHD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra su persone con FSHD di tipo 1 (FSHD1) e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato Losmapimod. Losmapimod è un farmaco in forma di compresse rivestite, sviluppato per trattare i sintomi della FSHD1.

Lo studio è progettato per durare 48 settimane e coinvolge un gruppo di partecipanti che riceveranno Losmapimod e un altro gruppo che riceverà un placebo. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine e la sua tollerabilità. Inoltre, verranno effettuati esami del sangue per misurare le concentrazioni di Losmapimod nel corpo. Alla fine delle 48 settimane, ci sarà un’estensione aperta dello studio, in cui tutti i partecipanti potranno ricevere Losmapimod.

L’obiettivo principale è garantire che il trattamento con Losmapimod sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti. I risultati saranno valutati attraverso esami clinici, test di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e visite mediche. Questo studio aiuterà a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di Losmapimod nel trattamento della FSHD1.

1 inizio dello studio

Dopo l’inclusione nello studio, viene confermata la diagnosi di distrofia muscolare facioscapuloomerale di tipo 1 (FSHD1) attraverso test genetici.

Viene valutata la gravità clinica della condizione utilizzando il punteggio RICCI, che deve essere compreso tra 2 e 4.

2 screening e valutazioni iniziali

Durante la fase di screening, viene effettuata una risonanza magnetica (MRI) per identificare un muscolo idoneo per la biopsia.

Viene verificata la disponibilità a rispettare le visite programmate, il piano di trattamento e le linee guida contraccettive.

3 inizio del trattamento

Il trattamento prevede l’assunzione di losmapimod, un farmaco in compresse rivestite con film, per via orale.

La durata del trattamento è di 48 settimane, con un’estensione in aperto (OLE) per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine.

4 monitoraggio e valutazioni periodiche

Durante lo studio, vengono effettuati test di laboratorio clinici, elettrocardiogrammi (ECG), controlli dei segni vitali e esami fisici per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

Ogni 12 settimane, vengono misurate le concentrazioni plasmatiche di losmapimod per valutare l’efficacia del dosaggio a lungo termine.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e della tollerabilità del trattamento a lungo termine con losmapimod.

La data stimata di fine dello studio è il 31 ottobre 2025.

Chi può partecipare allo studio?

Essere in grado di comprendere e firmare un consenso informato scritto.
Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 65 anni.
Avere una diagnosi confermata di Distrofia Muscolare Facioscapuloomerale di tipo 1 (FSHD1), che è una condizione genetica. Questo deve essere confermato attraverso un test genetico.
Avere un punteggio di gravità clinica compreso tra 2 e 4 su una scala chiamata RICCI, che va da 0 a 5. Non è possibile partecipare se si utilizza una sedia a rotelle o un deambulatore per qualsiasi attività.
Avere un muscolo idoneo per una biopsia, determinato tramite una risonanza magnetica (MRI).
Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
Essere disposti a utilizzare un metodo approvato di controllo delle nascite. Le donne devono essere di non potenziale fertilità o utilizzare un metodo altamente efficace per evitare la gravidanza durante lo studio e per 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco. Gli uomini devono concordare di utilizzare uno dei metodi contraccettivi elencati nel protocollo per tutta la durata dello studio e fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Distrofia Muscolare Facioscapuloumerale di tipo 1 (FSHD1). Questa è una condizione genetica che colpisce i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o adulti con particolari condizioni di salute che li rendono più a rischio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Nome completo *

e-mail *

Prefisso nazionale *

Numero di telefono *

Seleziona nazionalità *

Seleziona sesso

Cochez tous les consentements

Cochez tous les consentements

Accetto i Termini e le Condizioni e l’Informativa sulla privacy *

*Accetto i Termini e condizioni e Politica sulla privacy

Acconsento a ricevere informazioni commerciali dal Gestore del Servizio *

*Acconsento a ricevere informazioni commerciali dal Gestore del Servizio

I consent to the use of telecommunications terminal equipment and automated calling systems by the Service Operator for marketing communication purposes *

*Acconsento all’uso di apparecchiature terminali di telecomunicazione e sistemi di chiamata automatizzati da parte del Gestore del Servizio per scopi di comunicazione marketing

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nizza	Francia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe		Spagna
Hyzotion Dy Lo Sasgw Cewa I Svwx Pia	Barcellona	Spagna

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non reclutando	16.01.2020
Spagna	Non reclutando	19.12.2019

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Losmapimod

Losmapimod è un farmaco studiato per il trattamento della distrofia muscolare facioscapuloomerale (FSHD). Questo studio clinico ha valutato la sicurezza e l’efficacia di Losmapimod nei pazienti affetti da FSHD. L’obiettivo principale era capire se il farmaco è sicuro e ben tollerato quando assunto per un lungo periodo.

Malattie in studio:

Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale

Distrofia Muscolare Facioscapolomerale 1 (FSHD1) – È una malattia genetica che colpisce i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Si manifesta con una debolezza muscolare progressiva che può iniziare in età adolescenziale o adulta. I sintomi iniziali spesso includono difficoltà a sollevare le braccia sopra la testa e problemi a chiudere completamente gli occhi. Con il tempo, la debolezza può estendersi ad altri muscoli del corpo, influenzando la capacità di camminare e svolgere attività quotidiane. La progressione della malattia varia notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano una progressione lenta e altri che vedono un peggioramento più rapido. La FSHD1 è causata da una riduzione del numero di ripetizioni di una specifica sequenza di DNA sul cromosoma 4.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 02:21

ID della sperimentazione:

2024-512732-30-00

Codice del protocollo:

FIS-002-2019

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare