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Studio di Fase 1b/2 su NB-4746 e Riluzolo in pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Amyotrophic Lateral Sclerosis, una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose responsabili del movimento, provocando debolezza muscolare progressiva e difficoltà di parola, di deglutizione e di respirazione. Per valutare possibili nuove terapie, i partecipanti riceveranno una capsula orale di NB-4746, una capsula orale di riluzole o capsule di placebo. Tutti i farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di capsule.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza di NB-4746 nei soggetti affetti da questa patologia. Lo studio è suddiviso in una fase iniziale di circa quattro settimane, seguita da una fase più lunga e da un periodo di estensione aperta, durante i quali i partecipanti assumono il farmaco ogni giorno e si recano periodicamente in clinica per controlli di routine, esami del sangue, misurazione della pressione e un test chiamato ECG, che registra l’attività elettrica del cuore.

La sicurezza verrà monitorata registrando eventuali effetti indesiderati, variazioni dei segni vitali, risultati dei laboratori clinici e del test cardiaco. Questo approccio consente di raccogliere informazioni su possibili problemi legati al farmaco senza richiedere interventi invasivi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione e valutazione iniziale

    Una volta accettato nello studio, viene effettuata una valutazione iniziale che include la raccolta della storia clinica, esami del sangue, elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) e misurazione dei segni vitali.

    Tutte le informazioni raccolte servono a stabilire lo stato di salute di base prima di iniziare il trattamento.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e consegna del farmaco

    Il partecipante viene assegnato casualmente a ricevere NB-4746 in capsule, riluzole in capsule o capsule di placebo per NB-4746.

    Il farmaco è destinato alla somministrazione per via orale; la dose, la frequenza e la durata specifica saranno indicate dal personale di studio secondo il protocollo.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia (fase ib)

    Il trattamento con il farmaco assegnato inizia subito dopo la consegna.

    La fase ib prevede la somministrazione del farmaco per un periodo di 28 giorni.

    Durante questo periodo il partecipante deve assumere il farmaco secondo le indicazioni fornite (generalmente una capsula al giorno, salvo diversa indicazione).

  4. Passaggio 4

    Visite di monitoraggio durante la fase ib

    Sono previste visite cliniche a intervalli regolari, ad esempio al giorno 7, al giorno 14 e al giorno 28.

    In ciascuna visita vengono valutati gli eventi avversi (reazioni indesiderate), i segni vitali, gli esami di laboratorio e l'ECG.

    I dati raccolti servono a verificare la sicurezza del farmaco durante le prime quattro settimane.

  5. Passaggio 5

    Transizione alla fase II

    Se il partecipante prosegue nella sperimentazione, entra nella fase II, che continua a valutare la sicurezza del NB-4746.

    La durata della terapia nella fase II non è specificata nei dati forniti; il partecipante continuerà a prendere il farmaco secondo le indicazioni dello studio.

    Le visite di monitoraggio continuano a includere la valutazione degli eventi avversi, dei segni vitali, degli esami di laboratorio e dell'ECG.

  6. Passaggio 6

    Estensione in aperto (OLE)

    Dopo la fase II, è possibile partecipare all'estensione in aperto, durante la quale il partecipante continua a ricevere NB-4746.

    Anche in questa fase vengono regolarmente monitorati gli eventi avversi, i segni vitali, gli esami di laboratorio e l'ECG.

    La durata dell'estensione non è specificata nei dati forniti.

  7. Passaggio 7

    Valutazione finale e conclusione dello studio

    Al termine del periodo di trattamento previsto, viene effettuata una valutazione finale che comprende tutti gli esami di sicurezza già eseguiti.

    I risultati vengono raccolti per completare l'analisi della sicurezza del NB-4746 nello studio.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Deve avere una diagnosi di ALS confermata secondo i criteri Gold Coast, che sono le linee guida che i medici usano per riconoscere la malattia.
  • Il primo sintomo di debolezza (nelle braccia, gambe, zona della bocca o torso) deve essere comparso non più di 48 mesi prima dell’inizio dello studio per la fase 1b, o non più di 24 mesi per la fase 2.
  • Deve essere in grado di firmare un consenso informato, cioè un documento che spiega lo studio e a cui il paziente acconsente volontariamente.
  • Età compresa tra 18 e 80 anni al momento della firma del consenso.
  • Deve ottenere almeno 2 punti nella sezione della capacità di deglutizione dell’ALSFRS‑R, un questionario che misura le funzioni legate all’ALS.
  • Il capacità vitale lenta (SVC) deve essere pari o superiore al 60 % del valore previsto; si tratta di un test di respirazione che valuta quanto aria i polmoni possono contenere.
  • Se sta assumendo riluzolo, deve aver mantenuto la stessa dose stabile per almeno 60 giorni prima del prelievo di sangue di screening.
  • Se sta assumendo edaravone, deve aver completato almeno un ciclo di trattamento prima del prelievo di sangue di screening.
  • Tutti i risultati dei test di laboratorio di screening devono rientrare nei valori considerati normali.
  • Deve accettare di rispettare le condizioni di contraccezione richieste dallo studio per tutta la durata della partecipazione.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Tracheostomia o ventilazione assistita permanente (uso di una macchina per respirare più di 22 ore al giorno per più di una settimana) impediscono la partecipazione.
  • Incapacità di deglutire o di assumere farmaci per via orale al momento dello screening.
  • Essere già coinvolti in un altro studio con farmaci sperimentali o aver assunto un farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni o per un periodo pari a 5 volte la sua emivita (tempo necessario perché metà del farmaco sia eliminata).
  • Avere una sensibilità nota (reazione allergica) al farmaco NB-4746 o a uno dei suoi componenti.
  • Presenza di altre malattie gravi non controllate (come problemi cardiaci, polmonari, epatici, renali, gastrointestinali, ormonali, del sangue o neurologici) che possono alterare l’assorbimento, il metabolismo o l’eliminazione dei farmaci, o che rappresentano un rischio durante lo studio.
  • Qualsiasi altra ragione che, secondo il medico responsabile, possa interferire con lo svolgimento dello studio o mettere a rischio la sicurezza del partecipante.
  • Donne con risultato positivo al test di gravidanza (sangue o urine) al momento dello screening o al giorno 1, oppure che stanno allattando al giorno 1.
  • Assunzione attuale o piano di assumere il farmaco tofersen per il trattamento della SLA.
  • Valori di laboratorio anormali: INR (indice di coagulazione del sangue) superiore a 1,4; conta delle piastrine inferiore a 50.000; o uso di farmaci anticoagulanti come warfarin, eparina o anticoagulanti orali diretti.
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Farmaci in studio

  • NB-4746

    è una capsula orale sperimentale che viene testata in questo studio per valutare la sua sicurezza nei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (ALS). Il farmaco è ancora in fase di sviluppo e non è ancora disponibile sul mercato. Nel trial i partecipanti lo assumono per un periodo di tempo definito, e i ricercatori monitorano attentamente eventuali effetti collaterali o problemi di tollerabilità.

  • Riluzole

    è un farmaco già approvato e usato da tempo per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica. Viene assunto per via orale in forma di capsula. Nel contesto di questo studio, il riluzolo è incluso per confrontare o combinare il suo effetto con quello di NB-4746, permettendo ai ricercatori di capire meglio la sicurezza e l’interazione dei due trattamenti nei pazienti con ALS.

Che cosa si sa già del trattamento

  • NB-4746

    È una capsula da assumere per via orale, studiata come farmaco sperimentale per la SLA. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvata per l’uso generale. Viene sviluppata per proteggere i neuroni riducendo l’eccessiva eccitazione chimica nel cervello. È classificata come agente neuroprotettivo investigativo.

  • Riluzolo

    È una capsula da assumere per via orale, già approvata e utilizzata nella pratica clinica per la SLA. È indicato per rallentare la progressione della malattia nei pazienti con ALS. Agisce diminuendo il rilascio di glutammato, un neurotrasmettitore che può danneggiare le cellule nervose se presente in eccesso. È classificato come modulatore del glutammato e bloccante dei canali sodici.

  • Placebo capsule for NB 4746

    Sono capsule da assumere per via orale contenenti sostanze inattive, usate come controllo nello studio. Non hanno alcun effetto terapeutico e servono a confrontare i risultati del farmaco vero. Non sono un farmaco approvato né hanno indicazioni terapeutiche. Sono considerate sostanze inerti per scopi di ricerca.

Malattie studiate

Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) - L'Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) è una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori, le cellule responsabili del controllo dei muscoli volontari. Con il tempo, questi neuroni si deteriorano, causando debolezza muscolare progressiva. I sintomi iniziano spesso con difficoltà a muovere una mano o un piede e possono estendersi a braccia, gambe e muscoli della respirazione. La perdita di forza si diffonde gradualmente, rendendo più difficile camminare, parlare e deglutire. La malattia avanza in modo diverso da persona a persona, ma la compromissione muscolare tende a peggiorare nel corso degli anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-523939-18-00Codice del protocolloNB-4746-201Partecipanti previsti80 persone

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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