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Studio sull'efficacia e sicurezza del dazucorilant nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda l'Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i nervi nel cervello e nel midollo spinale, causando debolezza muscolare e difficoltà nel movimento. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato dazucorilant, noto anche con il codice CORT113176. Questo farmaco viene somministrato in forma di capsule e sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare i suoi effetti sui pazienti con SLA.

Lo scopo principale dello studio è capire se il dazucorilant può aiutare a migliorare la funzionalità nei pazienti con SLA e se è sicuro da usare. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di tempo stabilito, e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la forza muscolare e altre funzioni corporee, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per durare fino al 2027 e coinvolgerà diversi centri di ricerca. I risultati aiuteranno a determinare se il dazucorilant può essere un trattamento efficace per le persone affette da SLA, contribuendo a migliorare la loro qualità di vita. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Il paziente deve avere almeno 18 anni e soddisfare i criteri di inclusione, come avere una diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) secondo i criteri di Gold Coast.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco sperimentale dazucorilant o un placebo in forma di capsule molli.

    Il farmaco viene assunto per via orale. La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del dazucorilant nel migliorare la funzionalità del paziente, misurata attraverso il punteggio totale della scala di valutazione funzionale della SLA (ALSFRS-R) dalla baseline alla settimana 24.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del dazucorilant viene monitorata attraverso l'incidenza di eventi avversi (AEs), eventi avversi gravi (SAEs), eventi avversi correlati al trattamento e decessi dovuti a eventi avversi.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni secondarie

    Le valutazioni secondarie includono il cambiamento nella forza muscolare, la capacità vitale lenta percentuale, la qualità della vita (EQ-5D-5L), il tempo fino alla morte o al supporto respiratorio per più di 22 ore al giorno per 7 giorni, e l'analisi combinata di funzione e sopravvivenza (CAFS).

  6. Passaggio 6

    Analisi farmacocinetica

    Un sottogruppo di pazienti partecipa a uno studio farmacocinetico per valutare la concentrazione del dazucorilant nel plasma alla settimana 3.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 marzo 2027, con valutazioni finali dell'efficacia e della sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), secondo i criteri di Gold Coast.
  • Pazienti con SLA sporadica o familiare con un rischio di progressione della SLA caratterizzato da un punteggio del profilo di rischio ENCALS compreso tra -6 e -3.
  • È consentito l'uso di terapie approvate dalle autorità regolatorie per il trattamento della SLA. Se si assumono farmaci come riluzolo, edaravone e/o sodio fenilbutirrato e taurursodiolo, è necessario aver mantenuto una dose stabile di riluzolo per almeno 30 giorni, edaravone per almeno 60 giorni e/o sodio fenilbutirrato e taurursodiolo per almeno 30 giorni prima dello screening.
  • Essere in grado, dal punto di vista medico, di sottoporsi alle procedure dello studio e di rispettare il calendario delle visite al momento dell'ingresso nello studio, come determinato dall'Investigatore.
  • Essere in grado di comprendere lo scopo e i rischi dello studio; essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento, i test di laboratorio e altre valutazioni e procedure dello studio.
  • Fornire il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio.
  • I pazienti maschi e le pazienti femmine in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo di contraccezione specificato dal protocollo dallo screening e durante lo studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Dazucorilant: Questo farmaco è studiato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L'obiettivo principale è valutare l'efficacia e la sicurezza di dazucorilant nei pazienti affetti da questa malattia. Dazucorilant potrebbe aiutare a rallentare la progressione dei sintomi della SLA e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Dazucorilant – Dazucorilant è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza ed efficacia in pazienti affetti da SLA. Dazucorilant agisce a livello molecolare modulando i recettori del cortisolo, riducendo potenzialmente l'infiammazione e lo stress ossidativo associati alla malattia. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dei recettori del cortisolo.

Malattie studiate

Sclerosi Laterale Amiotrofica – La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. Questi neuroni sono responsabili del controllo dei muscoli volontari, e la loro degenerazione porta a una progressiva debolezza muscolare. I sintomi iniziali possono includere difficoltà nel camminare, debolezza nelle mani o nei piedi, e problemi di parola o deglutizione. Con il progredire della malattia, i muscoli continuano a indebolirsi e a perdere massa, portando a una crescente difficoltà nei movimenti e nella respirazione. La SLA non colpisce le capacità cognitive, ma può influenzare la capacità di comunicare a causa della debolezza muscolare. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente porta a una significativa perdita di autonomia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514082-19-00Codice del protocolloCORT113176-652Partecipanti previsti279 personePromotoreCorcept Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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