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Studio sull’efficacia e sicurezza del dazucorilant nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca riguarda l’Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i nervi nel cervello e nel midollo spinale, causando debolezza muscolare e difficoltà nel movimento. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato dazucorilant, noto anche con il codice CORT113176. Questo farmaco viene somministrato in forma di capsule e sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare i suoi effetti sui pazienti con SLA.

Lo scopo principale dello studio è capire se il dazucorilant può aiutare a migliorare la funzionalità nei pazienti con SLA e se è sicuro da usare. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di tempo stabilito, e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la forza muscolare e altre funzioni corporee, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per durare fino al 2027 e coinvolgerà diversi centri di ricerca. I risultati aiuteranno a determinare se il dazucorilant può essere un trattamento efficace per le persone affette da SLA, contribuendo a migliorare la loro qualità di vita. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

Il paziente deve avere almeno 18 anni e soddisfare i criteri di inclusione, come avere una diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) secondo i criteri di Gold Coast.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il farmaco sperimentale dazucorilant o un placebo in forma di capsule molli.

Il farmaco viene assunto per via orale. La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

3 valutazione dell'efficacia

L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del dazucorilant nel migliorare la funzionalità del paziente, misurata attraverso il punteggio totale della scala di valutazione funzionale della SLA (ALSFRS-R) dalla baseline alla settimana 24.

4 valutazione della sicurezza

La sicurezza del dazucorilant viene monitorata attraverso l’incidenza di eventi avversi (AEs), eventi avversi gravi (SAEs), eventi avversi correlati al trattamento e decessi dovuti a eventi avversi.

5 valutazioni secondarie

Le valutazioni secondarie includono il cambiamento nella forza muscolare, la capacità vitale lenta percentuale, la qualità della vita (EQ-5D-5L), il tempo fino alla morte o al supporto respiratorio per più di 22 ore al giorno per 7 giorni, e l’analisi combinata di funzione e sopravvivenza (CAFS).

6 analisi farmacocinetica

Un sottogruppo di pazienti partecipa a uno studio farmacocinetico per valutare la concentrazione del dazucorilant nel plasma alla settimana 3.

7 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 marzo 2027, con valutazioni finali dell’efficacia e della sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), secondo i criteri di Gold Coast.
  • Pazienti con SLA sporadica o familiare con un rischio di progressione della SLA caratterizzato da un punteggio del profilo di rischio ENCALS compreso tra -6 e -3.
  • È consentito l’uso di terapie approvate dalle autorità regolatorie per il trattamento della SLA. Se si assumono farmaci come riluzolo, edaravone e/o sodio fenilbutirrato e taurursodiolo, è necessario aver mantenuto una dose stabile di riluzolo per almeno 30 giorni, edaravone per almeno 60 giorni e/o sodio fenilbutirrato e taurursodiolo per almeno 30 giorni prima dello screening.
  • Essere in grado, dal punto di vista medico, di sottoporsi alle procedure dello studio e di rispettare il calendario delle visite al momento dell’ingresso nello studio, come determinato dall’Investigatore.
  • Essere in grado di comprendere lo scopo e i rischi dello studio; essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento, i test di laboratorio e altre valutazioni e procedure dello studio.
  • Fornire il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio.
  • I pazienti maschi e le pazienti femmine in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo di contraccezione specificato dal protocollo dallo screening e durante lo studio fino a 28 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Hospital Universitario Regional De Malaga Malaga Spagna
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Francia
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Uewsdnttfxntqftzieqok Jspi Kos Jena Germania
Krvsvkqx ruwsts dgy Iyoc dzq Ty Mmzdgjvb Atn Monaco di Baviera Germania
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
13.03.2023
Francia Francia
Non reclutando
16.03.2023
Germania Germania
Non reclutando
19.06.2023
Irlanda Irlanda
Non reclutando
28.09.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
15.11.2022
Polonia Polonia
Non reclutando
27.01.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
16.05.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Dazucorilant: Questo farmaco è studiato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza di dazucorilant nei pazienti affetti da questa malattia. Dazucorilant potrebbe aiutare a rallentare la progressione dei sintomi della SLA e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Malattie in studio:

Sclerosi Laterale Amiotrofica – La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. Questi neuroni sono responsabili del controllo dei muscoli volontari, e la loro degenerazione porta a una progressiva debolezza muscolare. I sintomi iniziali possono includere difficoltà nel camminare, debolezza nelle mani o nei piedi, e problemi di parola o deglutizione. Con il progredire della malattia, i muscoli continuano a indebolirsi e a perdere massa, portando a una crescente difficoltà nei movimenti e nella respirazione. La SLA non colpisce le capacità cognitive, ma può influenzare la capacità di comunicare a causa della debolezza muscolare. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente porta a una significativa perdita di autonomia.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 14:35

ID della sperimentazione:
2024-514082-19-00
Codice del protocollo:
CORT113176-652
NCT ID:
NCT05407324
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio del cromoglicato di sodio per via inalatoria come trattamento aggiuntivo in pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) da lieve a moderata

    In arruolamento

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    Farmaci in studio:
    Germania Repubblica Ceca Polonia Spagna

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    Farmaci in studio:
    Danimarca