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Studio sulla sicurezza e gli effetti di LTX-002 somministrato nel canale spinale in pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la sclerosi laterale amiotrofica, una malattia che colpisce i nervi che controllano i movimenti volontari dei muscoli. Lo studio valuterà un nuovo farmaco chiamato LTX-002, che è un oligonucleotide antisenso, ovvero una sostanza che agisce a livello del materiale genetico delle cellule. Durante lo studio alcuni partecipanti riceveranno LTX-002 mentre altri riceveranno un placebo. Il farmaco verrà somministrato attraverso iniezioni nello spazio intratecale, cioè direttamente nel canale spinale dove scorre il liquido che circonda il midollo spinale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di LTX-002 quando viene somministrato a persone adulte con sclerosi laterale amiotrofica. Lo studio seguirà un disegno a dosi crescenti multiple, il che significa che diversi gruppi di partecipanti riceveranno dosi diverse del farmaco per capire quale quantità può essere somministrata in modo sicuro. Si tratta del primo studio condotto sull'uomo con questo farmaco.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno tre dosi del farmaco o del placebo nel corso di alcune settimane. I medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti attraverso esami del sangue, analisi delle urine, elettrocardiogrammi, misurazione dei segni vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca, ed esami fisici e neurologici. Verranno inoltre prelevati campioni di sangue e di liquido cerebrospinale per misurare i livelli del farmaco nell'organismo. Lo studio osserverà i partecipanti per diversi mesi dopo la somministrazione dell'ultima dose per valutare eventuali effetti del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale e conferma idoneità

    Prima di iniziare il trattamento, sarà verificato che siano soddisfatti tutti i criteri necessari per la partecipazione allo studio.

    Sarà confermata la diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica (una malattia che colpisce i nervi che controllano i muscoli volontari) secondo criteri specifici.

    Sarà verificato che i sintomi siano iniziati meno di 36 mesi prima dell'inizio dello studio.

    Sarà misurata la capacità vitale lenta (la quantità massima di aria che può essere espirata dopo un respiro profondo), che deve essere almeno il 50% del valore previsto per età, sesso e altezza.

    Saranno eseguiti esami del sangue per verificare i parametri di coagulazione (la capacità del sangue di formare coaguli), inclusi conta piastrinica e tempi di coagulazione, che devono rientrare nei valori normali.

    Sarà verificato che l'indice di massa corporea (un valore che indica il rapporto tra peso e altezza) sia compreso tra 18 e 40.

    Se sta assumendo riluzolo, edaravone o fenilbutirrato di sodio + taurursodiol, sarà confermato che la dose sia stabile da almeno 30 giorni e che tale dose verrà mantenuta fino alla fine dello studio.

  2. Passaggio 2

    Giorno 1 - Prima somministrazione del farmaco

    Riceverà la prima dose di LTX-002 o placebo (una soluzione senza principio attivo).

    Il farmaco sarà somministrato tramite iniezione intratecale, cioè un'iniezione nello spazio che circonda il midollo spinale nel canale spinale.

    La dose specifica dipenderà dal gruppo di trattamento assegnato.

    Saranno effettuati controlli dei parametri vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria, temperatura corporea).

    Sarà eseguito un elettrocardiogramma per monitorare l'attività elettrica del cuore.

    Saranno effettuati esami di laboratorio su sangue e urine.

    Sarà eseguito un esame fisico e neurologico completo.

  3. Passaggio 3

    Periodo di monitoraggio tra le dosi

    Dopo la prima somministrazione, sarà osservato per verificare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Saranno monitorati eventuali eventi avversi (qualsiasi problema di salute o sintomo che si verifica durante lo studio).

    Saranno prelevati campioni di sangue per misurare i livelli del farmaco nel plasma.

    Saranno prelevati campioni di liquido cerebrospinale (il fluido che circonda il cervello e il midollo spinale) per misurare i livelli di LTX-002.

  4. Passaggio 4

    Seconda somministrazione del farmaco

    Riceverà la seconda dose di LTX-002 o placebo tramite iniezione intratecale.

    La dose sarà della stessa quantità della prima somministrazione.

    Saranno ripetuti i controlli dei parametri vitali.

    Sarà eseguito un elettrocardiogramma.

    Saranno effettuati esami di laboratorio su sangue e urine.

    Sarà eseguito un esame fisico e neurologico.

  5. Passaggio 5

    Periodo di monitoraggio tra la seconda e la terza dose

    Continuerà il monitoraggio della sicurezza e della tollerabilità del trattamento.

    Saranno registrati eventuali eventi avversi.

    Saranno prelevati campioni di sangue per le analisi farmacocinetiche (lo studio di come il farmaco viene assorbito, distribuito ed eliminato dall'organismo).

    Saranno prelevati campioni di liquido cerebrospinale per misurare i livelli del farmaco.

  6. Passaggio 6

    Terza e ultima somministrazione del farmaco

    Riceverà la terza e ultima dose di LTX-002 o placebo tramite iniezione intratecale.

    La dose sarà della stessa quantità delle somministrazioni precedenti.

    Saranno eseguiti i controlli dei parametri vitali.

    Sarà eseguito un elettrocardiogramma.

    Saranno effettuati esami di laboratorio su sangue e urine.

    Sarà eseguito un esame fisico e neurologico.

    Saranno prelevati campioni di sangue per le analisi farmacocinetiche dell'ultima dose.

  7. Passaggio 7

    Periodo di follow-up fino al Giorno 169

    Dopo l'ultima somministrazione, continuerà il periodo di osservazione fino al Giorno 169 (la visita finale dello studio).

    Saranno effettuate visite di controllo regolari per monitorare la sicurezza.

    Saranno registrati tutti gli eventi avversi che si verificano durante questo periodo.

    Saranno eseguiti controlli periodici dei parametri vitali, elettrocardiogrammi ed esami di laboratorio.

    Saranno effettuati esami fisici e neurologici.

    Se sta assumendo riluzolo, edaravone o fenilbutirrato di sodio + taurursodiol, dovrà mantenere la stessa dose stabile fino alla fine dello studio.

  8. Passaggio 8

    Visita finale - Giorno 169

    Sarà effettuata l'ultima visita dello studio al Giorno 169.

    Saranno eseguiti tutti gli esami finali di sicurezza, inclusi parametri vitali, elettrocardiogramma ed esami di laboratorio.

    Sarà eseguito un esame fisico e neurologico finale.

    Saranno registrati tutti gli eventi avversi fino alla conclusione dello studio.

    Sarà completata la valutazione finale della sicurezza e della tollerabilità del trattamento ricevuto.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 75 anni al momento del consenso
  • Le partecipanti donne che possono avere figli e i partecipanti uomini con partner donne che possono avere figli devono essere disposti a utilizzare due metodi efficaci di contraccezione (cioè metodi per evitare una gravidanza), di cui almeno uno altamente efficace, dal primo giorno dello studio fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di SLA (sclerosi laterale amiotrofica) secondo i criteri Gold Coast, che sono delle linee guida mediche specifiche per diagnosticare questa malattia
  • I primi sintomi della SLA devono essere comparsi meno di 36 mesi (cioè meno di 3 anni) prima della visita di selezione
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il proprio consenso informato, cioè deve essere capace di comprendere le informazioni sullo studio e decidere liberamente di partecipare. Deve saper leggere e scrivere nella lingua locale e firmare il modulo di consenso. Se non può firmare fisicamente ma comprende e vuole partecipare, un testimone imparziale può firmare al suo posto
  • Il partecipante deve avere una capacità vitale lenta (SVC) uguale o superiore al 50% del valore previsto in base al sesso, all'età e all'altezza, misurata da seduti. La capacità vitale lenta è un test che misura la quantità massima di aria che si può espirare lentamente dopo aver inspirato profondamente
  • Se il partecipante sta assumendo riluzolo, edaravone o fenilbutirrato di sodio con taurursodiol (farmaci usati per trattare la SLA), deve assumere una dose stabile da almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio e si prevede che continui con la stessa dose fino alla visita finale (giorno 169)
  • Il partecipante deve essere medicalmente in grado di sottoporsi alle procedure dello studio e di rispettare il programma delle visite, secondo il giudizio del medico responsabile dello studio
  • I valori di selezione dei parametri di coagulazione (cioè gli esami che misurano la capacità del sangue di coagulare) devono essere nei limiti normali. Questi includono il conteggio delle piastrine (cellule che aiutano il sangue a coagulare), il rapporto internazionale normalizzato, il tempo di protrombina e il tempo di tromboplastina parziale attivata
  • L'indice di massa corporea (BMI) deve essere compreso tra 18 e 40 kg/m². L'indice di massa corporea è un valore che si calcola dividendo il peso in chilogrammi per l'altezza in metri al quadrato e indica se il peso è appropriato rispetto all'altezza

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati accurati della ricerca.
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Farmaci in studio

  • LTX-002

    è un farmaco sperimentale che viene somministrato direttamente nel liquido spinale attraverso una procedura chiamata iniezione intratecale. Questo medicinale è studiato per le persone adulte con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Si tratta di un nuovo trattamento che viene testato per la prima volta negli esseri umani per valutare se è sicuro e ben tollerato dai pazienti con questa malattia.

  • Placebo

    è una sostanza inattiva che non contiene alcun principio medicinale. Viene somministrato ad alcuni partecipanti allo studio nello stesso modo del farmaco sperimentale, attraverso iniezione intratecale. Il placebo viene utilizzato come termine di confronto per capire meglio gli effetti del farmaco vero e proprio.

Che cosa si sa già del trattamento

LTX-002 – Si tratta di un farmaco sperimentale somministrato per via intratecale (attraverso iniezione nello spazio che circonda il midollo spinale) attualmente in fase di studio clinico iniziale per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori. Il meccanismo d'azione specifico e la classificazione farmacologica non sono ancora completamente definiti nella letteratura medica, poiché il farmaco è nelle prime fasi di sperimentazione sull'uomo. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del medicinale nei pazienti adulti affetti da SLA, con l'obiettivo di determinare se possa rappresentare una nuova opzione terapeutica per questa condizione attualmente difficile da trattare.

Malattie studiate

Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) – La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia neurologica progressiva che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale responsabili del controllo dei movimenti muscolari volontari. Con il progredire della malattia, i neuroni motori si deteriorano gradualmente e muoiono, causando la perdita della capacità di controllare i muscoli. I sintomi iniziali possono includere debolezza muscolare, crampi e rigidità, che spesso compaiono prima in una mano, un piede o un braccio. Nel tempo, la malattia si diffonde ad altre parti del corpo, compromettendo la capacità di camminare, parlare, masticare e deglutire. La progressione varia da persona a persona, ma generalmente la debolezza muscolare peggiora in modo continuo. Le funzioni cognitive e sensoriali di solito rimangono intatte durante il decorso della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2025-522039-33-00Codice del protocolloLTX-002-101Partecipanti previsti58 personePromotoreLeal Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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