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Studio sull'efficacia e la sicurezza di usnoflast in pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Sclerosi Laterale Amiotrofica, nota anche come ALS, una malattia rara che colpisce i movimenti del corpo. Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato usnoflast, somministrato tramite capsule per uso orale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco usnoflast o un placebo. Il confronto servirà a capire come il farmaco agisce sulla progressione della malattia e sulla sopravvivenza. Verranno monitorati diversi aspetti, come la capacità respiratoria e i livelli di una specifica proteina nel sangue e nel liquido cerebrospinale, ovvero il liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco inizia con l'uso di capsule di usnoflast o di un placebo, ovvero una sostanza priva di principio attivo che ha la stessa forma e lo stesso colore del farmaco in esame.

    Il trattamento viene somministrato per via orale.

  2. Passaggio 2

    Periodo di osservazione e monitoraggio

    Durante le 36 settimane di studio, vengono effettuati monitoraggi per valutare l'efficacia del farmaco sulla progressione della SLA (sclerosi laterale amiotrofica, una malattia che colpisce i neuroni motori).

    Vengono eseguiti controlli per misurare la capacità respiratoria, tramite la SVC (capacità vitale forzata), e i livelli della proteina NfL nel sangue e nel liquido cerebrospinale (il liquido che circonda il cervello e il midollo spinale).

    Vengono somministrati questionari per valutare lo stato di salute e le funzioni quotidiane attraverso scale specifiche come la ALSFRS-R e la alsaq-40.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni farmacocinetiche

    In determinati momenti, ovvero alla settimana 16 e alla settimana 36, vengono effettuati prelievi per studiare la farmacocinetica, ovvero il modo in cui l'organismo assorbe e distribuisce il farmaco nel plasma e nel liquido cerebrospinale.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Uomini o donne con un'età pari o superiore a 18 anni al momento della valutazione iniziale.
  • Avere una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i neuroni motori, classificata come probabile o certa secondo i criteri medici internazionali.
  • Il tempo trascorso dalla comparsa del primo sintomo della malattia deve essere di 24 mesi o meno.
  • Un punteggio di ALSFRS-R pari o superiore a 35; questo punteggio è una scala utilizzata dai medici per misurare la funzione fisica e la capacità di svolgere le attività quotidiane.
  • Una capacità di volume respiratorio (SVC) pari o superiore al 60% rispetto a quella attesa per la propria età e corporatura; questo parametro misura la capacità dei polmoni di espandersi e contrarsi.
  • Capacità di deglutire, ovvero essere in grado di mandare giù le capsule medicinali.
  • Non assumere farmaci specifici come il riluzolo, il sodium phenylbutyrate, il taurursodiolo o il tofersen, oppure assumerli con un dosaggio stabile da almeno 4 settimane.
  • Non assumere il farmaco edaravone, oppure aver completato almeno un ciclo di trattamento con questo farmaco prima della valutazione iniziale e continuare con lo stesso dosaggio durante lo studio.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato, ovvero la firma di un documento in cui si dichiara di aver compreso i dettagli dello studio, e rispettare le procedure previste dal medico ricercatore.

Chi non può partecipare allo studio?

24 criteri

  • Presenza di malattie mentali non stabili, problemi di memoria o di pensiero, demenza o abuso di sostanze che potrebbero impedire di dare un consenso informato, ovvero la capacità di comprendere e accettare liberamente la partecipazione allo studio.
  • Infezione da herpes zoster (comunemente noto come fuoco di Sant'Antonio) attiva nei 2 mesi precedenti la visita di controllo.
  • Qualsiasi condizione medica che abbia causato tentativi o comportamenti di suicidio nei 6 mesi precedenti e che, secondo il medico, possa interferire con lo studio o rappresentare un rischio.
  • Storia di malattie gravi o instabili del cuore, dei polmoni, tumori, del fegato o dei reni, o altre malattie importanti oltre alla SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica) che impediscano una partecipazione sicura.
  • Allergia o sensibilità nota verso il farmaco in esame o verso i suoi eccipienti, ovvero le sostanze che servono a formulare il medicinale.
  • Assunzione di farmaci che influenzano gli enzimi del fegato (come CYP1A2 o CYP2B6), responsabili della trasformazione dei medicinali nell'organismo, entro 7 giorni o un periodo specifico prima dell'inizio dello studio.
  • Uso di steroidi, colchicina o farmaci che inibiscono l'interleuchina-1 (una sostanza che regola l'infiammazione) nei giorni precedenti l'inizio del trattamento.
  • Uso di altri farmaci in fase di sperimentazione entro le 4 settimane precedenti.
  • Uso di prodotti che possono alterare il modo in cui il corpo assorbe o elimina i farmaci, come l'Erba di San Giovanni, nelle 4 settimane precedenti o durante lo studio.
  • Ricezione di una nutrizione parenterale (nutrizione fornita direttamente nelle vene) o di una dieta a base di soli elementi nutritivi liquidi.
  • Ricezione di una trasfusione di sangue nei 3 mesi precedenti la visita.
  • Qualsiasi altra condizione clinica o valore degli esami del sangue che il medico ritenga possa impedire la partecipazione.
  • Presenza di HIV, epatiti B o C, malattie delle coronarie o problemi intestinali attivi che potrebbero interferire con l'assorbimento del farmaco.
  • Impossibilità o incapacità di tollerare il prelievo venoso (il prelievo di sangue tramite un ago in una vena).
  • Essere dipendenti del medico che conduce lo studio o dei membri della sua famiglia.
  • Qualsiasi altra condizione non elencata che, secondo il medico, possa compromettere la sicurezza o la validità dello studio.
  • Per le donne: essere in stato di gravidanza, allattare, avere intenzione di rimanere incinta o non voler utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per un mese dopo. Lo stesso vale per gli uomini che non vogliano usare contraccettivi.
  • Ricezione di un vaccino vivo nei 14 giorni precedenti o intenzione di riceverne uno durante lo studio.
  • Aver ricevuto in passato una terapia genica o con cellule staminali per la SLA.
  • Valori degli esami del sangue fuori norma, specificamente: livelli di ALT o AST (enzimi del fegato) molto elevati, livelli di bilirubina elevati o una riduzione della filtrazione renale (la capacità dei reni di pulire il sangue).
  • Per chi partecipa al prelievo di liquido cerebrospinale (liquido che circonda il cervello): presenza di problemi alla colonna vertebrale, disturbi della coagulazione, infezioni nel punto di prelievo o uso di farmaci anticoagulanti (che fluidificano il sangue).
  • Storia di epilessia nei 6 mesi precedenti.
  • Interventi chirurgici avvenuti negli ultimi 3 mesi o interventi importanti programmati nei prossimi 3 mesi.
  • Malattie gravi come polmonite o sepsi (infezione generalizzata del sangue) nelle 4 settimane precedenti, oppure infezioni che hanno richiesto il ricovero o l'uso di antibiotici, antivirali o antifungini per via venosa.
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Farmaci in studio

Usnoflast è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsule, studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento di adulti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).

Che cosa si sa già del trattamento

Usnoflast - Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsula ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). È classificato come un farmaco orfano, ovvero una sostanza destinata alla cura di malattie rare, e mira a rallentare la progressione della malattia agendo su specifici processi cellulari del sistema nervoso. Il suo meccanismo d'azione si concentra sulla protezione delle cellule nervose per preservarne la funzionalità motoria.

Malattie studiate

Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) - Questa malattia colpisce le cellule nervose responsabili del controllo dei movimenti volontari. Con il progredire della condizione, i nervi che inviano segnali ai muscoli si indeboliscono e si deteriorano. Ciò causa una perdita graduale della capacità di muovere i muscoli, parlare o deglutire. La malattia influisce progressivamente sulla coordinazione e sulla forza fisica del corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-522580-15-00Codice del protocolloUSNO.24.002Partecipanti previsti244 personePromotoreZydus Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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