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Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità di VTx-002 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Sclerosi Laterale Amiotrofica, una malattia che colpisce i movimenti del corpo. Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di VTx-002, un nuovo farmaco sperimentale somministrato tramite una soluzione per iniezione direttamente nello spazio tra lo sterno e le costole. Per preparare il farmaco viene utilizzato il fosfato di sodio diidrato come diluente.

Durante il percorso dello studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del farmaco per osservarne gli effetti. Verranno monitorati eventuali effetti collaterali e la capacità del corpo di tollerare il trattamento. La valutazione avverrà attraverso esami come la risonanza magnetica (un metodo per ottenere immagini dettagliate dell'interno del corpo) e controlli della funzionalità respiratoria.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione del farmaco

    Viene effettuata una singola somministrazione di vtx-002, che si presenta come una soluzione per iniezione.

    Il farmaco viene somministrato tramite via intracisternale, un metodo di iniezione che avviene nello spazio che circonda il cervello e il midollo spinale.

    Per la preparazione del farmaco viene utilizzato un diluente contenente fosfato di sodio diidrato.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco vengono monitorate attraverso l'analisi di vari parametri.

    Vengono eseguiti esami per controllare i valori di laboratorio e vengono effettuate risonanze magnetiche, ovvero esami radiologici per osservare l'interno del corpo.

    Viene utilizzata una scala specifica per valutare la neuropatia periferica, ovvero eventuali danni ai nervi situati nelle braccia o nelle gambe, indotta dal trattamento.

    Vengono eseguiti controlli per valutare la risposta cellulare al farmaco e vengono monitorati i sintomi legati allo stato di salute mentale tramite una scala di valutazione specifica.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia e della funzione

    La funzionalità fisica viene monitorata attraverso una scala di valutazione funzionale specifica per la malattia di amyotrophic lateral sclerosis (ALS) a intervalli di 6 e 12 mesi.

    Vengono misurati i cambiamenti nella capacità vitale lenta, che indica la quantità di aria che i polmoni possono espellere, sempre a 6 e 12 mesi.

    Viene monitorato il tempo necessario per l'eventuale necessità di ventilazione assistita o il tempo di sopravvivenza nel periodo di 12 mesi.

    Viene analizzata la risposta del sistema immunitario contro il virus adeno-associato (AAV), ovvero il vettore utilizzato per trasportare il farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età di almeno 18 anni.
  • Deve avere una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i motoneuroni, ovvero le cellule nervose che controllano i movimenti muscolari.
  • La diagnosi di SLA deve essere confermata secondo i criteri di El Escorial, che sono regole mediche specifiche utilizzate per classificare la malattia in base ai sintomi clinici e ai risultati dei test.
  • Devono essere esclusi i casi di SLA causati da mutazioni genetiche specifiche chiamate FUS e SOD1, tramite test genetici.
  • I primi segni di debolezza muscolare (come difficoltà a muovere gli arti, a parlare o a deglutire, o fiato corto) devono essere comparsi da non più di 18 mesi.
  • La funzione polmonare, misurata attraverso la capacità vitale forzata (la quantità massima di aria che si può espellere dai polmoni), deve essere pari o superiore all'80% del valore previsto per l'età e l'altezza del paziente.
  • Il punteggio TRICALS, un sistema utilizzato per valutare il rischio e la progressione della malattia, deve essere compreso tra -2 e -6.
  • Il paziente deve avere un assistente o un rappresentante legale affidabile che possa aiutarlo durante lo studio e che sia in grado di prendere decisioni per lui nel caso in cui la malattia peggiori.
  • È possibile assumere i farmaci riluzolo o edavarone, a patto che il trattamento sia stabile da almeno 4 settimane per il riluzolo o per un intero ciclo di cura per l'edavarone.
  • Le donne in età fertile e gli uomini con partner in età fertile devono utilizzare metodi di contraccezione molto efficaci (con un tasso di fallimento inferiore all'1%) prima, durante e per 90 giorni dopo la fine dello studio.
  • Le donne che non sono in età fertile devono essere state sottoposte a interventi chirurgici per l'infertilità (come la rimozione dell'utero o delle ovaie) o essere in menopausa, ovvero la fase della vita in cui non avvengono più mestruazioni da almeno 2 anni.
  • Le donne non devono essere in stato di gravidanza o in fase di allattamento, e devono avere un test di gravidanza con esito negativo.
  • Le donne devono impegnarsi a non donare ovociti (cellule uovo) durante lo studio e per il periodo di follow-up.
  • Gli uomini devono impegnarsi a non donare sperma per tutta la durata dello studio e per 90 giorni dopo la fine dello stesso.
  • I partecipanti devono aver ricevuto i vaccini contro lo pneumococco (un tipo di batterio che causa polmonite) e contro il Fuoco di Sant'Antonio (un'infezione causata dallo stesso virus della varicella) negli ultimi 10 anni, oppure accettare di riceverli durante lo studio.
  • Il partecipante deve essere aggiornato con gli screening oncologici (esami di controllo per la prevenzione del tumore) appropriati per la sua età e sesso.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il proprio consenso informato scritto e impegnarsi a rispettare tutte le procedure dello studio, incluse le visite previste.

Chi non può partecipare allo studio?

27 criteri

  • Presenza di altre malattie importanti del sistema nervoso centrale (il cervello e il midollo spinale) o del sistema nervoso periferico (i nervi che collegano il cervello al resto del corpo) che potrebbero causare i sintomi della malattia o rendere difficili i risultati della ricerca.
  • Risultati degli esami del sangue o di laboratorio considerati anomali o pericolosi dal medico.
  • Aver ricevuto in passato terapie basate su geni o cellule.
  • Assunzione di vaccini vivi nelle 4 settimane precedenti l'inizio dello studio (sono invece permessi i vaccini contro lo pneumococco e l'herpes zoster).
  • Stato di gravidanza o allattamento.
  • Uso di farmaci anticoagulanti (medicine che fluidificano il sangue per prevenire coaguli, come l'eparina o il warfarin) nelle 2 settimane precedenti le procedure di puntura lombare o iniezione nel canale spinale.
  • Impossibilità o forte fastidio a sottoporsi a esami di diagnostica per immagini come la Risonanza Magnetica (MRI), l'Angio-Risonanza (MRA) o la TAC, specialmente se si soffre di claustrofobia (paura degli spazi chiusi) o se si è allergici ai mezzi di contrasto (sostanze usate per rendere più visibili gli organi durante gli esami).
  • Controindicazioni all'uso dell'anestesia generale o della sedazione profonda (tecniche per far dormire il paziente durante le procedure mediche).
  • Risultato positivo ai test per l'uso di sostanze stupefacenti non prescritte, a meno che non vi sia una giustificazione medica accettata dal medico.
  • Condizioni di salute generali che rendono il paziente troppo debole o fragile per partecipare in sicurezza.
  • Conoscenza o sospetta allergia ai componenti del farmaco sperimentale in studio.
  • Problemi rilevati tramite Risonanza Magnetica alla colonna vertebrale o al cervello, come tracce di vecchi emorragie (sanguinamenti) o infarti cerebrali (danni causati da mancanza di sangue al cervello).
  • Presenza di una tracheostomia (un foro nella gola per respirare) o di un tubo per l'alimentazione.
  • Assunzione di altri farmaci sperimentali, dispositivi medici o cellule staminali negli ultimi 30 giorni.
  • Presenza di dispositivi impiantati come stimolatori cerebrali, shunt (tubicini per drenare i liquidi dal cervello) o altri cateteri.
  • Intolleranza o controindicazioni all'uso di corticosteroidi (farmaci anti-infiammatori potenti), specialmente in caso di diabete o pressione alta non controllati.
  • Malattie recenti che potrebbero interferire con lo studio, tra cui: problemi al fegato, malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca il corpo), diabete non controllato, o problemi cardiaci gravi come l'angina (dolore al petto) o l'infarto.
  • Ipertensione (pressione sanguigna troppo alta) non controllata.
  • Storia di cancro negli ultimi 5 anni (salvo alcuni tipi specifici e trattati).
  • Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 2 anni.
  • Diagnosi di malattie psichiatriche che potrebbero impedire di seguire correttamente lo studio o che comportano un rischio di autolesionismo.
  • Problemi che rendono pericolosa la puntura lombare (una procedura che prevede l'inserimento di un ago nella parte bassa della schiena per prelevare liquido spinale), come problemi di coagulazione o pressione intracranica elevata.
  • Storia di ictus o attacchi ischemici transitori (brevi interruzioni del flusso di sangue al cervello) nell'ultimo anno.
  • Storia di crisi epilettiche o svenimenti inspiegabili negli ultimi 10 anni.
  • Infezioni gravi in corso, come la polmonite o la meningite (infezione delle membrane che rivestono il cervello).
  • Anomalie significative nei test di laboratorio, come livelli anomali di bilirubina (sostanza legata alla funzione del fegato), creatinina (indicatore della funzione renale), o bassi livelli di globuli bianchi, linfociti o piastrine (cellule del sangue fondamentali per le difese e la coagulazione).
  • Presenza di infezioni da Epatite B, Epatite C o HIV.
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Farmaci in studio

VTx-002 è un nuovo farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione per studiare la sua sicurezza e come viene tollerato dall'organismo in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica.

Che cosa si sa già del trattamento

  • VTx-002

    Questo farmaco sperimentale si presenta come una soluzione iniettabile che viene somministrata direttamente nello spazio tra lo sterno e le costole. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica, una malattia degenerativa del sistema nervoso. Agisce a livello molecolare per tentare di proteggere o riparare le cellule nervose colpite dalla patologia, rientrando nella categoria delle nuove terapie biologiche in fase di sviluppo.

  • Fosfato di sodio diidrato

    Questo prodotto viene utilizzato come diluente in una soluzione iniettabile da somministrare nello spazio tra lo sterno e le costole. È una sostanza già ampiamente nota e utilizzata in medicina per regolare l'equilibrio chimico dei liquidi corporei. La sua funzione principale in questo contesto è quella di preparare il farmaco principale rendendolo pronto per l'uso, agendo come un componente di supporto per mantenere la stabilità della miscela.

Malattie studiate

Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) - Questa malattia colpisce i motoneuroni, ovvero le cellule nervose che controllano i muscoli volontari. Con il passare del tempo, queste cellule perdono gradualmente la loro funzionalità. La condizione porta a un indebolimento progressivo della forza muscolare. Questo processo può influenzare la capacità di muoversi e di coordinare i movimenti del corpo. La degenerazione coinvolge i percorsi nervosi che collegano il cervello ai muscoli.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2025-522697-37-00Codice del protocolloVTx-002-01-001Partecipanti previsti38 personePromotoreVectorY Therapeutics B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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