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Studio con ulixertinib, tovorafenib e vinblastina per bambini con glioma di basso grado pediatrico in progressione, recidiva o resistente al trattamento

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca si concentra sul trattamento del glioma pediatrico di basso grado, un tipo di tumore del cervello che colpisce i bambini e che in questo caso è in fase progressiva, recidivante o resistente ai trattamenti precedenti. Lo studio ha lo scopo di individuare regimi terapeutici promettenti utilizzando singoli farmaci o combinazioni di essi. I medicinali oggetto dell'indagine sono vinblastina solfato, somministrata tramite iniezione endovenosa (direttamente nella vena), ulixertinib e tovorafenib, somministrati sotto forma di compresse per via orale.

Lo studio segue un modello chiamato "umbrella trial", un approccio che permette di testare diversi trattamenti contemporaneamente per vedere quale sia il più efficace. Durante il percorso, viene applicato un concetto di aumento graduale della dose per ogni singolo paziente, al fine di trovare la quantità di farmaco migliore che sia allo stesso tempo sicura e capace di agire contro la malattia. I partecipanti riceveranno i trattamenti e verranno monitorati nel tempo per valutare la risposta del tumore e la tollerabilità dei farmaci stessi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'inizio della partecipazione prevede la somministrazione di regimi terapeutici che possono includere un singolo farmaco o una combinazione di farmaci.

    I farmaci utilizzati possono essere vinblastina solfato, somministrata tramite iniezione in vena (intravenosa), oppure ulixertinib e tovorafenib, somministrati sotto forma di compresse per via orale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione della risposta

    Viene effettuata una valutazione ogni 8 settimane per misurare l'efficacia del trattamento sulla malattia.

    La valutazione della risposta terapeutica avviene attraverso una revisione centrale basata su criteri specifici per il glioma pediatrico di basso grado (pLGG), ovvero un tipo di tumore cerebrale.

    Il periodo di osservazione per determinare la migliore risposta al trattamento può arrivare fino a un massimo di 12 cicli.

  3. Passaggio 3

    Gestione del dosaggio

    Il dosaggio dei farmaci viene regolato individualmente per trovare la dose ottimale, bilanciando la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Questo processo di aumento graduale del dosaggio viene monitorato per identificare eventuali effetti collaterali significativi durante l'uso delle combinazioni terapeutiche.

Chi può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Il paziente deve avere un'età compresa tra i 6 e i 21 anni al momento della firma del consenso.
  • Deve essere affetto da un glioma pediatrico di basso grado (un tipo di tumore che cresce lentamente nel cervello) che è progredito, tornato dopo un trattamento o che non risponde alle terapie attuali.
  • La diagnosi deve essere confermata tramite un esame dei tessuti (istopatologia) e deve essere classificata come grado 1 o 2 secondo le linee guida internazionali.
  • Deve essere presente una specifica alterazione genetica (come la fusione KIAA1549::BRAF o la mutazione BRAF V600E) che attiva il percorso RAF nelle cellule.
  • Il tumore deve essere misurabile tramite esami radiologici seguendo criteri standardizzati (RAPNO-LGG).
  • Il paziente deve aver già ricevuto almeno un primo o un secondo tipo di terapia, come la chemioterapia (farmaci per uccidere le cellule tumorali), la radioterapia (uso di raggi per colpire il tumore) o la terapia mirata (farmaci che colpiscono specifici bersagli molecolari).
  • Se il paziente assume steroidi (farmaci per ridurre l'infiammazione o i sintomi del tumore), la dose deve essere stabile da almeno 14 giorni.
  • Il paziente deve avere una aspettativa di vita superiore a 3 mesi e uno stato di salute generale sufficiente, valutato tramite scale mediche specifiche (Lansky o Karnofsky) che misurano l'autonomia nella vita quotidiana.
  • Deve essere in grado di deglutire e trattenere i farmaci assunti per via orale (per bocca).
  • I valori del sangue (emocromo) devono essere adeguati, con un numero sufficiente di granulociti (cellule che combattono le infezioni), piastrine (cellule che aiutano la coagulazione) ed emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno).
  • La funzione degli organi (fegato e reni) deve essere normale, misurata attraverso esami della biochimica del sangue come la bilirubina, gli enzimi del fegato (AST e ALT) e la creatinina (che indica il funzionamento dei reni).
  • L'esame del cuore, chiamato ECG (elettrocardiogramma), deve mostrare un intervallo chiamato QTc entro i limiti di normalità.
  • La superficie corporea (BSA, ovvero la grandezza del corpo calcolata in base a altezza e peso) deve essere di almeno 0,9 metri quadrati.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare.
  • Le donne sessualmente attive devono utilizzare due metodi di contraccezione (di cui uno deve essere un metodo di barriera, come il preservativo) durante lo studio e per 180 giorni dopo la fine della terapia.
  • Gli uomini sessualmente attivi con partner in età fertile devono usare un preservativo insieme a un altro metodo contraccettivo efficace per almeno 120 giorni dopo la fine della terapia.
  • Il paziente o i suoi rappresentanti legali devono essere in grado di comprendere la natura e le conseguenze dello studio clinico.
  • È necessario fornire il consenso informato scritto, che autorizza anche l'uso dei dati e dei campioni di sangue o tumore per la ricerca.
  • Il paziente deve essere in grado di completare tutte le valutazioni dello studio, inclusi i questionari elettronici sui propri sintomi.
  • Non devono esserci condizioni psicologiche, familiari o sociali che impediscano di seguire correttamente il protocollo (le regole dello studio) e il calendario delle visite.
  • In caso di recente intervento chirurgico al tumore, deve essere eseguita una risonanza magnetica (MRI) entro 72 ore dall'operazione.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Presenza di gliomi di alto grado o tumori con potenziale maligno non noto, inclusi quelli con specifiche alterazioni genetiche come la mutazione dell'istone H3, la mutazione IDH 1/2 o la delezione CDKN2A/B.
  • Assunzione di farmaci che influenzano gli enzimi del fegato (chiamati citocromo P450, come CYP2C8, 3A4, 1A2 o 2D6) o farmaci che interagiscono con la proteina BCRP, nei 14 giorni precedenti l'inizio della terapia.
  • Uso di rimedi erboristici tradizionali, poiché potrebbero causare interazioni impreviste con il farmaco in studio.
  • Storia di ipersensibilità, ovvero una reazione allergica, al farmaco sperimentale, a farmaci con struttura chimica simile o a componenti del medicinale (come il benzamide).
  • Stato di gravidanza o allattamento.
  • Pazienti che si trovano in una struttura per ordine legale o ufficiale.
  • Pazienti che hanno una dipendenza economica dallo sponsor, dallo sperimentatore o dal centro che conduce lo studio.
  • Partecipazione ad altri studi clinici attualmente in corso.
  • Partecipazione precedente a questo specifico studio clinico.
  • Diagnosi di NF-1 (una condizione genetica che influenza la crescita delle cellule nei nervi).
  • Presenza di tumori o metastasi (cellule tumorali che si sono diffuse) nel sistema nervoso centrale che causano instabilità neurologica, come ad esempio le convulsioni.
  • Impossibilità di assumere farmaci per via orale a causa di nausea e vomito significativi, problemi di malassorbimento (difficoltà dell'intestino ad assorbire i nutrienti) o interventi chirurgici all'intestino tenue che impedirebbero l'assorbimento del farmaco.
  • Presenza di malattie cardiache gravi o non controllate.
  • Aver ricevuto terapie antitumorali (come chemioterapia o immunoterapia) nelle due settimane precedenti o entro un tempo stabilito in base alla durata del farmaco nel corpo.
  • Aver effettuato radioterapia nelle 12 settimane precedenti l'assunzione del farmaco dello studio.
  • Essere stati precedentemente trattati con il farmaco ulixertinib.
  • Aver subito un intervento chirurgico importante non legato al tumore nei 21 giorni precedenti, o la necessità di un intervento importante durante lo studio.
  • Necessità di attendere almeno 48 ore dopo procedure come la gastrostomia (inserimento di un tubo per l'alimentazione), la shunt ventricolo-peritoneale (un tubicino per drenare i liquidi nel cervello), la biopsia del tumore o l'inserimento di dispositivi per l'accesso venoso centrale.
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Farmaci in studio

  • Vinblastina

    è un farmaco che viene somministrato tramite un'iniezione in vena e viene utilizzato come tipo di chemioterapia per combattere le cellule tumorali.

  • Ulixertinib

    è un farmaco assunto per via orale sotto forma di compressa, studiato per il suo ruolo nel trattamento del tumore.

  • Tovorafenib

    è un farmaco che si assume prendendo una compressa per bocca, utilizzato per intervenire contro la crescita delle cellule tumorali.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Vinblastine sulfate

    Questo farmaco viene somministrato tramite una soluzione iniettabile direttamente in vena. È un agente chemioterapico già utilizzato in medicina per trattare diversi tipi di tumori, agendo bloccando la capacità delle cellule malate di dividersi e moltiplicarsi. Fa parte della classe degli alcaloidi della vinca e la sua funzione principale è quella di interrompere il processo di crescita delle cellule tumorali a livello microscopico.

  • Ulixertinib

    Questo farmaco si assume per via orale sotto forma di compressa ed è attualmente oggetto di studio nelle ricerche mediche. Appartiene alla categoria degli inibitori delle chinasi, sostanze progettate per bloccare specifici segnali molecolari che permettono alle cellule del tumore di crescere e sopravvivere. Agendo come un interruttore che spegne questi segnali, il farmaco mira a fermare la progressione della malattia.

  • Tovorafenib

    Questo medicinale viene assunto per via orale sotto forma di compressa ed è un farmaco in fase di approfondimento scientifico. È classificato come un inibitore enzimatico mirato, capace di agire bloccando precisi meccanismi molecolari che alimentano la crescita dei tumori cerebrali. Il suo obiettivo è quello di interrompere il percorso di comunicazione cellulare che permette alle cellule malate di svilupparsi in modo incontrollato.

Malattie studiate

Glioma di basso grado pediatrico - Questa condizione consiste in un tumore che colpisce il sistema nervoso dei bambini. Si tratta di una crescita cellulare che si sviluppa in modo generalmente lento rispetto ad altri tipi di neoplasie. La malattia può progredire nel tempo, manifestando fasi di crescita o cambiamenti nella sua attività. Può presentarsi in forme che si ripresentano dopo un periodo di remissione o che non rispondono ai trattamenti standard. La progressione dipende dalle caratteristiche specifiche della massa tumorale nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-516896-34-00Codice del protocolloKiTZ-EPILOGUE-2024Partecipanti previsti56 personePromotoreUniversitaetsklinikum Heidelberg AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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