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Studio sull'uso di larotrectinib nei bambini con glioma ad alto grado di nuova diagnosi con fusione NTRK

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento di bambini con un tipo di tumore cerebrale chiamato glioma ad alto grado, che include anche una forma specifica nota come glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG). Questi tumori sono stati recentemente diagnosticati e presentano una particolare alterazione genetica chiamata fusione NTRK. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco larotrectinib in questi giovani pazienti.

Il larotrectinib è un farmaco somministrato per via orale, disponibile sia come soluzione che in capsule rigide. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il larotrectinib da solo per due cicli iniziali. Successivamente, il farmaco sarà combinato con altri trattamenti chemioterapici, tra cui Ciclofosfamide monoidrato, Metotrexato, Carboplatino, Vincristina solfato ed etoposide fosfato, somministrati per via endovenosa. Lo studio valuterà anche la sicurezza del larotrectinib dopo la radioterapia mirata.

Il corso dello studio prevede un monitoraggio attento della risposta al trattamento e degli eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per valutare l'efficacia del trattamento nel controllo della malattia e la tollerabilità del farmaco in combinazione con la chemioterapia. L'obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i bambini affetti da questi tumori cerebrali complessi e difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di larotrectinib sotto forma di soluzione orale. Questo farmaco viene assunto per via orale, tramite sonda nasogastrica o gastrostomia endoscopica percutanea, a seconda delle necessità del paziente.

    La durata e la frequenza della somministrazione di larotrectinib sono stabilite dal protocollo del trial e monitorate dal personale medico.

  2. Passaggio 2

    Ciclo di chemioterapia

    Dopo i primi cicli di larotrectinib, il trattamento prosegue con la chemioterapia. I farmaci utilizzati includono ciclofosfamide monoidrato, metotrexato, carboplatino, vincristina solfato e etoposide fosfato.

    Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa. La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo del trial.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta al trattamento

    Dopo due cicli di monoterapia con larotrectinib, viene valutata la risposta al trattamento. Questa valutazione include il controllo della malattia, che può essere una risposta completa, una risposta parziale o una malattia stabile.

    La valutazione viene effettuata attraverso esami clinici e diagnostici, come la risonanza magnetica, per determinare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Trattamento post-radioterapia

    Dopo la radioterapia focale, il trattamento con larotrectinib può continuare per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco in combinazione con la chemioterapia.

    Il monitoraggio degli effetti collaterali e della risposta al trattamento continua per tutta la durata del trial.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante tutto il trial, viene effettuato un monitoraggio costante per identificare eventuali effetti collaterali legati al trattamento. Questi effetti sono valutati secondo criteri standardizzati.

    Il personale medico è responsabile della gestione degli effetti collaterali e dell'adattamento del trattamento, se necessario, per garantire la sicurezza del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • I pazienti devono avere un'età pari o inferiore a 21 anni al momento dell'iscrizione allo studio.
  • Devono avere una funzione neurologica adeguata. I pazienti con disturbi convulsivi possono partecipare se assumono farmaci anticonvulsivanti e sono ben controllati.
  • Tutti i pazienti e/o i loro genitori o rappresentanti legali devono firmare un consenso informato scritto. Quando appropriato, verrà ottenuto anche il consenso del paziente secondo le linee guida istituzionali.
  • I pazienti devono avere una diagnosi di glioma ad alto grado (HGG) di nuova diagnosi, incluso il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), con alterazione di fusione NTRK documentata in un laboratorio certificato.
  • I pazienti con DIPG o HGG disseminato sono idonei solo se devono ricevere solo chemioterapia, senza radioterapia craniospinale. Se si sospetta una malattia disseminata, deve essere eseguita una risonanza magnetica della colonna vertebrale.
  • I pazienti devono avere un livello di prestazione adeguato: Karnofsky ≥ 50% per pazienti di età superiore a 16 anni e Lansky ≥ 50% per pazienti di età pari o inferiore a 16 anni. I pazienti che non possono camminare a causa di paralisi, ma che possono muoversi in sedia a rotelle, saranno considerati ambulatoriali per la valutazione del punteggio di prestazione.
  • I pazienti non devono aver ricevuto alcuna chemioterapia anti-cancro precedente. L'uso precedente di corticosteroidi è consentito.
  • Devono avere una funzione del midollo osseo adeguata, con un conteggio assoluto dei neutrofili ≥ 1000/mm³ e un conteggio delle piastrine ≥ 100.000/μL senza trasfusioni per almeno 7 giorni prima dell'iscrizione. L'emoglobina deve essere superiore a 8 g/dL, con possibilità di ricevere trasfusioni.
  • Devono avere una funzione renale adeguata, con creatinina sierica entro i limiti normali o clearance della creatinina ≥ 70 ml/min/1,73 m².
  • Devono avere una funzione epatica adeguata, con bilirubina totale ≤ 2,5 volte il limite superiore normale e AST/ALT ≤ 2,5 volte il limite superiore normale.
  • Devono avere una funzione polmonare adeguata, con ossimetria del polso > 94% in aria ambiente se c'è indicazione clinica (ad esempio, difficoltà respiratoria a riposo).

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'altra malattia grave che potrebbe influenzare la sua capacità di partecipare allo studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha una condizione medica che rende pericoloso per lui ricevere il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Larotrectinib è un farmaco utilizzato per trattare i bambini con un tipo specifico di tumore cerebrale chiamato glioma ad alto grado, che presenta una fusione del gene NTRK. Questo farmaco agisce bloccando l'attività di alcune proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. Nel contesto dello studio clinico, larotrectinib viene somministrato da solo per valutare la sua efficacia nel controllare la malattia nei bambini appena diagnosticati. Inoltre, viene studiata la sua sicurezza e fattibilità quando viene somministrato insieme alla chemioterapia e dopo la radioterapia mirata.

Che cosa si sa già del trattamento

Larotrectinib – Larotrectinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento di tumori con fusione del gene NTRK, come il glioma ad alto grado di nuova diagnosi nei bambini. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia e sicurezza in combinazione con la chemioterapia e dopo la radioterapia focale. Larotrectinib agisce bloccando l'attività delle proteine TRK, che sono coinvolte nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori delle tirosin-chinasi.

Malattie studiate

  • Glioma ad alto grado di nuova diagnosi (HGG)

    È un tipo di tumore cerebrale aggressivo che si sviluppa dalle cellule gliali, che supportano e proteggono i neuroni nel cervello. Questi tumori crescono rapidamente e possono diffondersi facilmente nel tessuto cerebrale circostante. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, problemi di vista e difficoltà cognitive. La progressione della malattia può variare, ma tende a essere rapida a causa della natura aggressiva del tumore. La diagnosi precoce è cruciale per gestire i sintomi e rallentare la crescita del tumore.

  • Glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG)

    È un tipo specifico di glioma ad alto grado che si forma nel ponte del tronco encefalico, una parte del cervello che controlla funzioni vitali come la respirazione e il battito cardiaco. Questo tumore è particolarmente difficile da trattare a causa della sua posizione e della sua diffusione nel tessuto cerebrale. I sintomi possono includere difficoltà nel movimento, problemi di equilibrio, e cambiamenti nella vista e nell'udito. La malattia progredisce rapidamente, influenzando le funzioni neurologiche essenziali. La diagnosi è spesso basata su sintomi clinici e imaging cerebrale.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-508953-16-00Codice del protocolloCONNECT1903Partecipanti previsti15 personePromotoreNationwide Childrens Hospital

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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