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Studio su trametinib e Vinblastina in pazienti pediatrici e giovani adulti con glioma di basso grado di tipo 1 con gene BRAF wild-type

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su un tipo di tumore cerebrale chiamato glioma di basso grado, che può colpire bambini e giovani adulti. Questo tipo di tumore è caratterizzato da una crescita lenta e può presentarsi in diverse aree del cervello. In particolare, lo studio si rivolge a pazienti con un gene BRAF di tipo selvatico, il che significa che non presenta una mutazione specifica spesso associata a tumori più aggressivi.

Il trattamento sperimentale in questo studio prevede l'uso di un farmaco chiamato trametinib, noto anche come Mekinist, che viene somministrato per via orale ogni giorno. Trametinib è un inibitore MEK, un tipo di farmaco che agisce bloccando una via di segnalazione cellulare che può contribuire alla crescita del tumore. Questo trattamento viene confrontato con un altro farmaco chiamato Vinblastina, somministrato per via endovenosa una volta alla settimana. La Vinblastina è un tipo di chemioterapia utilizzata per trattare vari tipi di cancro.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con trametinib possa essere più efficace rispetto alla Vinblastina nel migliorare la sopravvivenza libera da progressione del tumore, che è il tempo durante il quale il tumore non peggiora. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di 18 mesi, suddiviso in cicli di 4 settimane ciascuno. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta del tumore al trattamento e per registrare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con questo tipo di tumore cerebrale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di vinblastina solfato o trametinib, a seconda del gruppo di studio assegnato.

    La vinblastina viene somministrata tramite infusione endovenosa una volta alla settimana.

    Il trametinib viene assunto per via orale ogni giorno.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento si estende per un totale di 18 cicli, ciascuno della durata di 4 settimane, per un totale di 72 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta del tumore e gli eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami radiologici e test di laboratorio per verificare la funzionalità degli organi e la presenza di effetti avversi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta del tumore viene valutata a 24 e 72 settimane utilizzando criteri internazionali riconosciuti.

    I risultati classificano i pazienti in base alla risposta del tumore.

  5. Passaggio 5

    Fine del trattamento

    Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali a lungo termine.

  6. Passaggio 6

    Follow-up

    Dopo la conclusione del trattamento, i pazienti sono seguiti per un periodo di tre anni per monitorare la sopravvivenza e la progressione della malattia.

    Vengono utilizzati questionari specifici per valutare la qualità della vita durante e dopo il trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Età: da 1 mese a 25 anni.
  • Posizioni del tumore ammesse: sopra il tentorio (parte del cervello), vie ottiche, linea mediana e colonna vertebrale.
  • Valutazione di salute generale: punteggio Karnofsky o Lansky pari o superiore al 50%. Questi punteggi misurano la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Condizioni per il trattamento post-chirurgico: sintomi visivi o neurologici gravi alla diagnosi, peggioramento clinico di questi sintomi o progressione del tumore visibile tramite esami radiologici. La progressione radiologica è definita come un aumento della parte solida del tumore di oltre il 25% rispetto all'imaging MRI iniziale in un periodo di almeno 3 mesi o la comparsa di nuove lesioni metastatiche.
  • Neonati sotto un anno di età con tumore chiasmatico e/o ipotalamico saranno trattati immediatamente dopo l'intervento chirurgico, indipendentemente dall'evoluzione neurologica e/o visiva.
  • Le donne in età fertile devono essere disposte a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante tutto il trattamento e fino a 6 mesi dopo l'ultima dose dei farmaci dello studio. Inoltre, devono avere un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell'inizio dei farmaci dello studio. I ragazzi con potenziale riproduttivo devono essere disposti a usare il preservativo e considerare la contraccezione per le partner in età fertile durante il trattamento e fino a 4 mesi dopo l'ultima somministrazione dei farmaci dello studio.
  • I pazienti devono avere una funzione del midollo osseo adeguata, definita come: conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) pari o superiore a 1500/µL; piastrine pari o superiori a 100.000/µL e emoglobina pari o superiore a 9,0 g/dl.
  • I pazienti devono avere una funzione epatica adeguata entro 7 giorni prima dello screening: bilirubina (somma di non coniugata e coniugata) pari o inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma per età, ALT e AST pari o inferiori a 2,5 volte il limite superiore della norma, fosfatasi alcalina pari o inferiore a 4 volte il limite superiore della norma, INR/PTT inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • I pazienti devono avere una funzione renale adeguata entro 7 giorni prima dello screening: creatinina sierica inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma per età e una clearance della creatinina superiore a 60 ml/min per 1,73 m².
  • Funzione cardiaca definita come un intervallo QT corretto (QTcF) inferiore a 480 millisecondi, frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) pari o superiore al limite inferiore della norma tramite ecocardiogramma (ECHO).
  • Controllo adeguato della pressione sanguigna (uguale o inferiore al 95° percentile per età, altezza e genere del paziente).
  • Consenso informato scritto firmato prima della partecipazione allo studio dai rappresentanti legali e dal paziente se il paziente può comprendere l'impatto dello studio clinico e dare il consenso. Per i pazienti sopra i 18 anni, verrà ottenuto il loro consenso informato scritto.
  • I pazienti devono essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e le procedure dello studio.
  • I tutori (nel caso di pazienti sotto i 18 anni) o il paziente se sopra i 18 anni devono essere affiliati o beneficiari del sistema di assicurazione sanitaria.
  • Il paziente può essere sotto tutela o curatela (per il paziente sotto tutela legale, l'autorizzazione è data dal rappresentante legale del paziente sotto tutela. Per il paziente sotto curatela, il consenso sarà ottenuto dall'adulto assistito dal suo curatore legale).
  • Diagnosi istologica confermata di glioma di grado 1/tumori misti glio-neuronali o xanthoastrocytoma pleomorfo (PXA) confermata da un esperto locale e dalla revisione centrale della patologia.
  • Determinazione di una mutazione negativa BRAFv600 tramite immunoistochimica e/o metodi molecolari.
  • Determinazione sistematica dello stato di duplicazione 7q34 o fusione KIAA1549-BRAF.
  • Tumori della linea mediana senza mutazioni istone H3 confermate.
  • Glioma diffuso senza mutazione IDH1.
  • Raccolta di tessuti tumorali freschi congelati e/o campioni inclusi in paraffina per ulteriori test sui biomarcatori molecolari.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti con un tipo di tumore chiamato glioma di grado 1 o tumori glio-neuronali misti o pleomorphic xanthoastrocytoma (PXA).
  • Non possono partecipare i pazienti con una condizione genetica chiamata NF1 (neurofibromatosi di tipo 1).
  • Non possono partecipare i pazienti con un gene BRAF che non è di tipo selvatico, cioè che ha subito mutazioni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute o sociali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Trametinib

    Questo farmaco è un inibitore MEK, somministrato per via orale ogni giorno. È utilizzato nel trial per trattare pazienti pediatrici e giovani adulti con un glioma a basso grado di nuova diagnosi, caratterizzato da un gene BRAF di tipo selvatico. L'obiettivo è migliorare il trattamento standard attuale, aspettandosi che trametinib sia superiore nel prolungare la sopravvivenza libera da progressione della malattia.

  • Vinblastina

    Questo è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa una volta alla settimana. È utilizzato come terapia standard nel trial per confrontare la sua efficacia con quella di trametinib nel trattamento di pazienti con glioma a basso grado. Vinblastina agisce interferendo con la crescita delle cellule tumorali.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Trametinib

    Trametinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento di alcuni tipi di tumori cerebrali a basso grado nei pazienti pediatrici e giovani adulti. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per confrontare la sua efficacia rispetto alla chemioterapia standard. È indicato per il trattamento di gliomi di basso grado con gene BRAF di tipo selvatico. Il meccanismo d'azione di trametinib coinvolge l'inibizione della proteina MEK, che è parte di una via di segnalazione cellulare che promuove la crescita tumorale. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi.

  • Vinblastina

    La vinblastina è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso il glioma a basso grado. Nella sperimentazione clinica attuale, viene confrontata con trametinib per valutarne l'efficacia nei pazienti con tumori cerebrali pediatrici. La vinblastina agisce legandosi alla tubulina, inibendo la formazione del fuso mitotico e bloccando la divisione cellulare. È classificata come un agente antineoplastico appartenente alla classe degli alcaloidi della vinca.

Malattie studiate

  • Glioma di grado 1

    È un tipo di tumore cerebrale a crescita lenta che si sviluppa dalle cellule gliali, che supportano e proteggono i neuroni nel cervello. Questi tumori sono generalmente benigni e possono rimanere stabili per molti anni. Tuttavia, in alcuni casi, possono crescere e causare sintomi come mal di testa, convulsioni o problemi neurologici a seconda della loro posizione nel cervello. La progressione è solitamente lenta, ma può variare da persona a persona.

  • Tumori glio-neuronali misti

    Sono tumori cerebrali rari che contengono una combinazione di cellule gliali e neuronali. Questi tumori possono manifestarsi con sintomi neurologici come convulsioni o difficoltà cognitive, a seconda della loro posizione. La crescita è generalmente lenta, ma può variare. La loro natura mista rende la diagnosi e la gestione clinica più complesse rispetto ai tumori puramente gliali o neuronali.

  • Xantoastrocitoma pleomorfo (XAP)

    È un raro tipo di tumore cerebrale che si presenta principalmente nei giovani adulti. Si sviluppa dalle cellule gliali e ha un aspetto caratteristico al microscopio, con cellule di forma irregolare. Il PXA è generalmente a crescita lenta e spesso benigno, ma in alcuni casi può diventare più aggressivo. I sintomi possono includere convulsioni e segni di pressione intracranica aumentata.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508531-30-00Codice del protocollo7830Partecipanti previsti134 personePromotoreLes Hopitaux Universitaires De Strasbourg

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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