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Studio comparativo della risposta del transtiretina sierica a tafamidis e acoramidis in pazienti con cardiomiopatia amiloidica da transtiretina (ATTR‑CM)

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La condizione studiata è la Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, una malattia rara in cui una proteina anomala si accumula nel muscolo cardiaco e può causare difficoltà respiratorie e affaticamento. I farmaci testati sono tafamidis e acoramidis, entrambi somministrati per via orale sotto forma di capsule o compresse.

L’obiettivo principale è confrontare, nello stesso individuo, come varia il livello di serum TTR nel sangue durante il trattamento con ciascuno dei due farmaci. Lo studio utilizza un disegno “crossover”, cioè ogni partecipante assume prima un farmaco per circa quattro settimane, poi, dopo una breve pausa, passa all’altro farmaco per lo stesso periodo, permettendo un confronto diretto tra i due trattamenti.

Durante ogni fase di trattamento vengono effettuati prelievi di sangue all’inizio (giorno 0) e alla fine della quarta settimana (giorno 28) per misurare la quantità della proteina nel sangue. Dopo il completamento delle due fasi, i dati raccolti vengono confrontati per valutare le differenze tra i due farmaci.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di inizio studio

    Viene effettuata una valutazione iniziale che comprende la raccolta di informazioni cliniche e un prelievo di sangue per misurare il livello di transtiretina (TTR) prima di iniziare qualsiasi trattamento.

    Vengono spiegate le modalità di assunzione dei farmaci e il calendario delle visite successive.

  2. Passaggio 2

    Inizio del primo periodo di trattamento

    Si prende il farmaco assegnato per i primi 28 giorni.

    Se il farmaco è tafamidis, si assume una capsula morbida da 61 mg al giorno.

    Se il farmaco è acoramidis, si assumono quattro compresse filmate da 356 mg ciascuna, per un totale di 1424 mg al giorno.

    L’assunzione avviene alla stessa ora ogni giorno, preferibilmente con un bicchiere d’acqua.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio quotidiano durante il primo periodo

    Si continua a prendere il farmaco secondo le indicazioni per tutta la durata dei 28 giorni.

    Si osservano eventuali cambiamenti nella salute e si annotano eventuali sintomi nuovi o insoliti.

  4. Passaggio 4

    Visita di controllo al giorno 28

    Viene effettuato un nuovo prelievo di sangue per valutare il cambiamento del livello di transtiretina (TTR) rispetto al valore di base.

    Viene verificata la tollerabilità del farmaco e si registra l’eventuale comparsa di effetti indesiderati.

  5. Passaggio 5

    Transizione al secondo periodo di trattamento

    Dopo la visita di controllo, si interrompe il primo farmaco e si inizia l’assunzione dell’altro farmaco per i successivi 28 giorni.

    La dose e la frequenza sono identiche a quelle descritte per il primo periodo.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio quotidiano durante il secondo periodo

    Si continua a prendere il nuovo farmaco ogni giorno alla stessa ora, come indicato.

    Si osservano eventuali variazioni della salute e si annotano sintomi nuovi o insoliti.

  7. Passaggio 7

    Visita finale al giorno 56

    Viene effettuato un ultimo prelievo di sangue per misurare il livello di transtiretina (TTR) al termine del secondo periodo di trattamento.

    I risultati dei due periodi vengono confrontati per valutare la differenza di risposta tra tafamidis e acoramidis.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Tutti i dati raccolti vengono chiusi e archiviati secondo le procedure dello studio.

    Non è prevista alcuna terapia aggiuntiva legata allo studio dopo l’ultima visita.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età compresa tra 18 e 99 anni.
  • Diagnosi confermata di ATTR‑CM (cardiomiopatia amiloidica da transtiretina), una malattia rara del cuore.
  • Funzione renale adeguata, con eGFR ≥30 mL/min/1.73 m² (indice che misura quanto bene funzionano i reni).
  • Livelli di NT‑proBNP nel sangue superiori a 300 pg/mL e non superiori a 7000 pg/mL (un esame che indica lo stress del cuore).
  • Stato clinico stabile al momento dell’arruolamento (nessun recente peggioramento acuto del cuore o infezione).
  • Non aver mai ricevuto terapie mirate alla TTR (nessun tafamidis, acoramidis, diflunisal, doxycycline + TUDCA, patisiran, vutrisiran, inotersen, eplontersen o altri farmaci simili).
  • Donne in età fertile: test di gravidanza negativo e utilizzo di un metodo contraccettivo molto efficace.
  • Capacità e volontà di partecipare alle visite, fare prelievi di sangue ripetuti e accettare una breve interruzione del trattamento durante il periodo di wash‑out.
  • Fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Ospedalizzazione per insufficienza cardiaca (HF) o per cardiomiopatia amiloidica da transtiretina (ATTR-CM) nei tre mesi prima dello screening.
  • Instabilità clinica che renderebbe pericoloso interrompere temporaneamente la terapia specifica per ATTR, secondo il giudizio del medico.
  • Infezione in corso o riacutizzazione infiammatoria al momento dello screening (una nuova infezione o un peggioramento di una condizione infiammatoria).
  • Trapianto di cuore o di fegato già effettuato, oppure programmato entro i prossimi 12 mesi (intervento chirurgico per sostituire l'organo).
  • VAD (dispositivo di assistenza ventricolare, un apparecchio che aiuta il cuore a pompare) già presente o pianificato.
  • Gravidanza attuale o pianificata.
  • Expectativa di vita inferiore a un anno (probabile sopravvivenza inferiore a 12 mesi).
  • Insufficienza cardiaca dovuta principalmente a malattia coronarica (problemi di circolazione del sangue al cuore).
  • Diagnosi confermata di amiloidosi di tipo AL (una diversa forma di deposito di proteine nel corpo).
  • Dialisi (trattamento per insufficienza renale) o rapporto albumina/creatinina nelle urine (UACR) superiore a 300 mg/g al momento dello screening.
  • Chirurgia importante eseguita entro gli ultimi 90 giorni (operazione grande recente).
  • Malattia epatica significativa, con enzimi epatici (ALT o AST) almeno tre volte il valore normale (ULN) o bilirubina almeno tre volte il valore normale.
  • Uso di farmaci per ATTR non consentiti dallo studio (medicamenti che trattano la stessa malattia ma non sono permessi).
  • Reazione allergica nota (ipersensibilità) a uno dei farmaci in studio (IMP) o agli eccipienti (sostanze inattive presenti nel medicinale).
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Farmaci in studio

  • Acoramidis

    è un farmaco sotto forma di compressa rivestita che viene ingerito per via gastrointestinale. Nel contesto di questo studio viene testato per capire se riesce ad aumentare i livelli di una proteina nel sangue chiamata transtiretina (TTR). L’aumento di TTR potrebbe aiutare a stabilizzare le fibre proteiche coinvolte nella cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR‑CM). Il principio attivo si lega alla transtiretina e la mantiene in una forma più stabile, riducendo la formazione di depositi dannosi nel cuore.

  • Tafamidis

    è un farmaco disponibile come capsula morbida, anch’esso assunto per via orale. È già utilizzato per il trattamento della ATTR‑CM e agisce stabilizzando la transtiretina, impedendo che si aggregi e formi amiloide. In questo studio il tafamidis serve come riferimento per confrontare, nello stesso paziente, quanto aumentano i livelli di transtiretina nel sangue rispetto all’acoramidis durante due periodi di trattamento di 28 giorni ciascuno.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Acoramidis

    è una compressa rivestita da 356 mg da assumere per via orale con acqua; attualmente è un farmaco sperimentale in studi clinici per la cardiomiopatia amiloidica da transtiretina (ATTR‑CM). Viene valutato principalmente per trattare questa malattia rara in cui la proteina transtiretina forma depositi amiloidi nel cuore. Il suo meccanismo consiste nel legare la transtiretina e stabilizzarne il tetramero, impedendo la rottura e la formazione di fibre amiloidi. È classificato come stabilizzatore della transtiretina.

  • Tafamidis

    è una capsula morbida da 61 mg da ingerire per via orale con acqua; è già approvato per l’uso nella cardiomiopatia amiloidica da transtiretina (ATTR‑CM). È indicato per pazienti con questa forma di amyloidosi cardiaca, sia ereditaria che senile. Il farmaco si lega al sito di legame della transtiretina, stabilizzando il tetramero e riducendo la formazione di depositi amiloidi nel cuore. È classificato come stabilizzatore selettivo della transtiretina.

Malattie studiate

Cardiomiopatia amiloidica da transtiretina (ATTR-CM) - È una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula sotto forma di depositi amiloidi nel muscolo cardiaco. Questi depositi rendono il cuore più rigido e ne ostacolano la capacità di contrarsi e rilassarsi normalmente. Con il tempo, la funzione di pompa del cuore diminuisce, causando affaticamento e difficoltà respiratorie durante l’attività. La malattia può progredire lentamente o più rapidamente a seconda della quantità di amiloide accumulata. I sintomi tendono a peggiorare gradualmente, portando a una ridotta tolleranza allo sforzo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2026-526526-41-01Partecipanti previsti10 personePromotoreMedical University Of Vienna

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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