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Studio sull'acoramidis in pazienti adulti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina precedentemente trattati con tafamidis

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore e ne compromette il funzionamento. La malattia può essere causata da una variante genetica oppure può svilupparsi senza una causa ereditaria. Lo studio coinvolge persone che attualmente assumono un medicinale chiamato tafamidis e che passeranno a un nuovo medicinale chiamato acoramidis, noto anche con il nome in codice BAY 3684938 o BEYONTTRA. L'acoramidis viene assunto per bocca sotto forma di compresse rivestite.

Lo scopo dello studio è valutare come cambiano i livelli nel sangue della proteina transtiretina quando le persone con questa malattia cardiaca passano dal tafamidis all'acoramidis. Durante lo studio, che dura circa sei mesi, verranno effettuati prelievi di sangue in diversi momenti per misurare i livelli della proteina transtiretina e di altre sostanze nel sangue che aiutano a capire come funziona il cuore e altri organi. Verranno inoltre eseguiti esami per controllare la funzione del cuore, come l'ecocardiografia, che è un esame che utilizza gli ultrasuoni per vedere come lavora il cuore.

I partecipanti continueranno a prendere le compresse di acoramidis ogni giorno per tutta la durata dello studio. Oltre agli esami del sangue e del cuore, verrà misurata la distanza che le persone riescono a camminare in sei minuti e verranno poste domande sulla qualità della vita e sui sintomi. Lo studio raccoglierà anche informazioni su eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento con il nuovo medicinale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con acoramidis

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà effettuata una valutazione iniziale (visita 1) che include la misurazione del livello di transtiretina nel sangue. La transtiretina è una proteina presente nel sangue che viene monitorata durante lo studio.

    Verranno inoltre misurati diversi marcatori nel sangue, tra cui NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP e RBP4, che sono sostanze che aiutano a valutare la funzione del cuore e lo stato di salute generale.

    Sarà eseguita un'ecocardiografia, un esame che utilizza ultrasuoni per visualizzare il cuore e valutarne la struttura e la funzione.

    Verrà effettuato un test del cammino di 6 minuti, durante il quale sarà richiesto di camminare per sei minuti per valutare la capacità fisica.

    Saranno misurati alcuni parametri relativi ai reni e alla tiroide, inclusi eGFR (una misura della funzione renale), creatinina, cistatina C, UACR (rapporto tra albumina e creatinina nelle urine) e TSH (ormone tiroideo).

    Sarà richiesto di compilare due questionari sulla qualità di vita: il KCCQ-OS e l'EQ-5D-5L, che valutano il benessere e la capacità di svolgere attività quotidiane.

    A questo punto verrà interrotto il trattamento precedente con tafamidis e iniziato il trattamento con acoramidis alla dose di 356 mg, da assumere per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

  2. Passaggio 2

    Controllo dopo 1 settimana

    Dopo 1 settimana dall'inizio del trattamento con acoramidis, sarà necessario effettuare una visita di controllo.

    Durante questa visita verrà misurato il livello di transtiretina nel sangue per monitorare la risposta al nuovo trattamento.

  3. Passaggio 3

    Controllo dopo 2 settimane

    Dopo 2 settimane dall'inizio del trattamento, sarà necessario effettuare un'altra visita di controllo.

    Anche in questa occasione verrà misurato il livello di transtiretina nel sangue.

  4. Passaggio 4

    Controllo dopo 3 settimane

    Dopo 3 settimane dall'inizio del trattamento, sarà prevista un'ulteriore visita di controllo.

    Verrà nuovamente misurato il livello di transtiretina nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Controllo dopo 4 settimane

    Dopo 4 settimane (1 mese) dall'inizio del trattamento, sarà necessario effettuare una visita di controllo.

    Durante questa visita verrà misurato il livello di transtiretina nel sangue.

  6. Passaggio 6

    Controllo dopo 3 mesi

    Dopo 3 mesi dall'inizio del trattamento con acoramidis, sarà prevista una visita di controllo.

    Verrà misurato il livello di transtiretina nel sangue per continuare il monitoraggio della risposta al trattamento.

  7. Passaggio 7

    Valutazione finale dopo 6 mesi

    Dopo 6 mesi dall'inizio del trattamento, sarà effettuata la valutazione finale dello studio.

    Verrà misurato il livello di transtiretina nel sangue e confrontato con il valore iniziale per valutare i cambiamenti avvenuti durante il trattamento.

    Saranno nuovamente misurati i marcatori nel sangue (NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP, RBP4) per valutare eventuali cambiamenti rispetto all'inizio dello studio.

    Sarà eseguita un'ecocardiografia per valutare eventuali modifiche nella struttura e funzione del cuore.

    Verrà ripetuto il test del cammino di 6 minuti per valutare eventuali cambiamenti nella capacità fisica.

    Saranno nuovamente misurati i parametri relativi ai reni e alla tiroide (eGFR, creatinina, cistatina C, UACR, TSH).

    Sarà richiesto di compilare nuovamente i questionari sulla qualità di vita (KCCQ-OS e EQ-5D-5L) per valutare eventuali cambiamenti nel benessere.

    Durante tutto il periodo dello studio, verranno registrati eventuali eventi avversi, ovvero qualsiasi problema di salute o effetto indesiderato che potrebbe verificarsi.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 90 anni al momento della firma del consenso informato (documento che autorizza la partecipazione allo studio).
  • Deve avere una diagnosi di ATTR-CM (cardiomiopatia amiloidosica da transtiretina, una malattia del cuore causata dall'accumulo di una proteina chiamata transtiretina) confermata da esami specifici come SPECT (una tecnica di imaging che permette di vedere il cuore), SPECT/CT (combinazione di due tecniche di imaging) o biopsia (prelievo di un piccolo campione di tessuto) eseguiti nei 24 mesi precedenti.
  • Deve essere attualmente in trattamento con tafamidis (un farmaco utilizzato per questa malattia) e averlo assunto per almeno 3 mesi prima dell'inizio dello studio, seguendo regolarmente la terapia prescritta.
  • Deve avere una classe NYHA (scala che misura la gravità dei sintomi cardiaci durante le attività quotidiane) uguale o inferiore a II, il che significa sintomi lievi o assenti durante le normali attività.
  • Deve avere un eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata, un valore che indica quanto bene funzionano i reni) uguale o superiore a 30 mL/min/1,73m2.
  • Deve avere un livello di NT-proBNP (una sostanza nel sangue che indica lo stress del cuore) superiore a 300 e uguale o inferiore a 7000 pg/mL.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Le informazioni specifiche sui criteri di esclusione (motivi per cui un paziente non può partecipare) non sono disponibili nei dati forniti per questo studio clinico.
  • Per conoscere tutti i motivi per cui potrebbe non essere possibile partecipare a questa ricerca, è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
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Farmaci in studio

  • Acoramidis

    è un medicinale utilizzato in questo studio per trattare pazienti adulti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. Questa è una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore. Il medicinale viene somministrato a pazienti che in precedenza erano in trattamento con un altro farmaco chiamato tafamidis. Lo scopo è valutare come acoramidis influisce sui livelli di questa proteina nel sangue.

  • Tafamidis

    è un medicinale che i pazienti stavano assumendo prima di iniziare questo studio. È anch'esso utilizzato per trattare l'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. I pazienti nello studio passeranno da questo medicinale ad acoramidis per permettere ai ricercatori di confrontare gli effetti dei due trattamenti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Acoramidis

    Si tratta di un farmaco somministrato per via orale utilizzato nel trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia rara in cui proteine anomale si accumulano nel muscolo cardiaco causandone il malfunzionamento. Il meccanismo d'azione consiste nello stabilizzare la proteina transtiretina nel sangue, impedendole di scomporsi in frammenti più piccoli che formano depositi dannosi nel cuore. Acoramidis appartiene alla classe farmacologica degli stabilizzatori della transtiretina ed è attualmente in fase di studio clinico avanzato (Fase 4) per valutare la sua efficacia nei pazienti che passano da un altro farmaco simile chiamato tafamidis.

  • Tafamidis

    È un medicinale assunto per bocca sotto forma di capsule, utilizzato per rallentare la progressione della cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una condizione in cui depositi di proteine danneggiano il cuore. Funziona legandosi alla proteina transtiretina e stabilizzandola, prevenendo così la sua frammentazione e l'accumulo di depositi tossici nel tessuto cardiaco. Tafamidis è uno stabilizzatore della transtiretina già approvato e utilizzato nella pratica clinica per il trattamento di questa patologia cardiaca rara.

Malattie studiate

Cardiomiopatia amiloide da transtiretina – È una malattia del cuore causata dall'accumulo di una proteina anomala chiamata transtiretina. Questa proteina si deposita nel muscolo cardiaco sotto forma di fibrille amiloidi, rendendolo più rigido e meno capace di pompare il sangue in modo efficace. Con il progredire della malattia, il cuore diventa sempre più ispessito e perde gradualmente la sua capacità di funzionare normalmente. I pazienti possono sviluppare sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La malattia può essere ereditaria, causata da una mutazione genetica, oppure può manifestarsi con l'avanzare dell'età senza una causa genetica specifica. Il decorso della malattia è progressivo e porta a un peggioramento graduale della funzione cardiaca.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-521831-35-00Codice del protocollo23026Partecipanti previsti50 personePromotoreBayer Consumer Care AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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