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Studio clinico con RVU120 ed everolimus per bambini con medulloblastoma ricorrente o in progressione

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda il trattamento del medulloblastoma, un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel cervelletto, in pazienti pediatrici con forme che sono ricorse o che sono progredite. Nello specifico, lo studio si concentra sui sottogruppi denominati Gruppo 3 o Gruppo 4. Lo scopo della ricerca è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una combinazione di farmaci per determinare il dosaggio più appropriato per l'uso clinico.

I farmaci utilizzati nello studio sono il RVU120, un inibitore di CDK8, e l'everolimus. Il RVU120 viene somministrato sotto forma di capsule, mentre l'everolimus viene assunto tramite compresse. La ricerca prevede l'osservazione di come il corpo reagisce a questi medicinali, sia quando vengono somministrati singolarmente, sia quando vengono dati insieme.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci per via orale. Verrà monitorata la frequenza e la natura di eventuali effetti collaterali per capire quanto sia sicuro l'uso di queste sostanze. Verranno inoltre analizzati i livelli dei farmaci nel sangue per comprendere come vengono assorbiti e smaltiti dall'organismo nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione allo studio

    La partecipazione allo studio inizia con la somministrazione di farmaci per il trattamento del medulloblastoma, un tipo di tumore cerebrale, che si è ripresentato o è progredito.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con SEL120 monoidrocloruro

    Viene somministrato il farmaco SEL120 monoidrocloruro sotto forma di capsule per uso orale.

    Il dosaggio può essere di 118 mg/m2 (milligrammi per metro quadrato di superficie corporea) oppure di 180 mg/m2, a seconda delle indicazioni mediche.

  3. Passaggio 3

    Trattamento combinato con everolimus

    Il trattamento può prevedere l'aggiunta di everolimus, somministrato per via orale sotto forma di compresse (marchi commerciali possibili: Votubia o Certican).

    Il dosaggio di everolimus è di 5 mg/m2.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante l'assunzione dei farmaci, vengono monitorati gli eventi avversi, ovvero effetti indesiderati, e la tossicità, ovvero l'entità dei danni potenziali che i farmaci possono causare all'organismo.

    L'obiettivo è determinare la dose massima tollerata, che rappresenta la quantità massima di farmaco che il corpo può ricevere senza causare effetti collaterali eccessivi.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Avere una diagnosi di medulloblastoma (un tipo di tumore che nasce nel cervello) di grado 3 o 4, che sia tornato dopo le cure standard o che stia peggiorando.
  • Il tipo specifico di tumore deve essere confermato tramite un test di metilazione (un esame speciale che analizza il DNA per identificare con precisione la malattia) eseguito in un laboratorio certificato.
  • Avere un'età compresa tra i 3 anni e i 18 anni al momento dell'iscrizione.
  • Essere in grado di deglutire (ingoiare) capsule o compresse.
  • Avere una superficie corporea (la misura della pelle che copre il corpo) compresa tra 0,4 e 2,5 metri quadrati.
  • I pazienti con malattia metastatica (quando il tumore si è diffuso in altre parti del corpo) possono partecipare a tutte le fasi dello studio.
  • Essere guariti dagli effetti tossici (effetti collaterali dannosi) causati dai trattamenti precedenti, come chemioterapia, immunoterapia o radioterapia, e che tali effetti siano di grado 1 (ovvero lievi e non gravi).
  • Avere una funzione adeguata degli organi e del midollo osseo (la parte interna delle ossa che produce il sangue).
  • Avere uno stato neurologico (la salute del sistema nervoso e del cervello) adeguato.
  • Avere un buon livello di performance, misurato attraverso scale specifiche (Karnofsky per i più grandi di 16 anni o Lansky per i più piccoli) che valutano la capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane.
  • Per chi è in età fertile, essere disposti a utilizzare metodi di contraccezione (prevenzione della gravidanza) durante tutto il periodo dello studio.
  • Il paziente o i genitori/tutori devono essere in grado di comprendere lo studio e devono firmare il consenso informato (un documento che spiega tutti i dettagli della ricerca e viene firmato per accettare di partecipare).

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Le pazienti che sono in stato di gravidanza o che stanno allattando non possono partecipare; le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue con esito negativo prima di iniziare.
  • Presenza di altre malattie gravi che non riguardano il tumore, come infezioni importanti o problemi significativi al cuore, ai polmoni, al fegato o ad altri organi, che potrebbero rendere difficile sopportare la cura o aumentare il rischio di tossicità (ovvero effetti collaterali dannosi causati dal farmaco).
  • Stare seguendo altre terapie mediche contemporaneamente a quella prevista dallo studio.
  • Aver subito un intervento chirurgico importante, compresa la biopsia (un prelievo di un piccolo pezzetto di tessuto per esaminarlo), nelle due settimane precedenti l'inizio dello studio.
  • Presenza di problemi di malassorbimento, ovvero una condizione in cui il corpo non riesce ad assorbire correttamente i nutrienti o i farmaci, o aver subito interventi chirurgici allo stomaco o all'intestino che impedirebbero al farmaco di funzionare correttamente.
  • Aver già ricevuto in passato trattamenti con farmaci che agiscono come inibitori di CDK8 o inibitori di mTOR (come ad esempio everolimus, sirolimus o temsirolimus).
  • Impossibilità, secondo il parere del medico, di tornare per le visite di controllo necessarie o di seguire correttamente il piano di somministrazione dei farmaci e le altre regole dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • SEL120

    è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsule, studiato per il suo ruolo di inibitore di una specifica proteina (CDK8) che può favorire la crescita delle cellule tumorali.

  • Everolimus

    è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse, utilizzato per bloccare i segnali che permettono alle cellule del tumore di crescere e moltiplicarsi.

Che cosa si sa già del trattamento

  • SEL120 monohydrochloride

    Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsula ed è attualmente in fase di studio sperimentale. È classificato come un inibitore della proteina CDK8 e agisce bloccando specifici processi molecolari che permettono alle cellule tumorali di crescere e moltiplicarsi. Il suo utilizzo principale è oggetto di indagine per il trattamento di forme ricorrenti o progressive di medulloblastoma nei bambini.

  • Everolimus

    Questo medicinale viene assunto per via orale tramite compresse ed è un farmaco già noto e utilizzato in diverse terapie mediche. Appartiene alla classe degli inibitori di mTOR e funziona bloccando un segnale fondamentale all'interno delle cellule che guida la loro crescita e sopravvivenza. Viene impiegato principalmente per contrastare la proliferazione di cellule anomale in vari tipi di tumori.

Malattie studiate

Medulloblastoma - Questa malattia è un tipo di tumore che si sviluppa nel cervelletto, una parte del cervello responsabile del coordinamento dei movimenti. Si manifesta solitamente nei bambini e può crescere in modo rapido. La patologia può ripresentarsi o continuare a progredire dopo un primo episodio. In alcuni casi, la malattia può coinvolgere diversi sottogruppi molecolari che ne influenzano il comportamento. La sua progressione avviene attraverso la crescita di cellule anomale all'interno del sistema nervoso centrale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2025-524031-39-00Codice del protocolloMEDWAYPartecipanti previsti48 personePromotoreInstytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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