Vorasidenib è un farmaco sperimentale che viene studiato come terapia di mantenimento per i pazienti con un tipo specifico di tumore cerebrale chiamato astrocitoma. Questo medicinale viene somministrato dopo che il paziente ha completato il trattamento iniziale standard che combina chemioterapia e radioterapia. L’obiettivo è rallentare la crescita del tumore e ritardare il suo peggioramento.

Il placebo è una sostanza che non contiene alcun principio attivo medicinale. Viene utilizzato in questo studio per confrontare gli effetti del vorasidenib. Alcuni pazienti riceveranno il placebo invece del farmaco vero, in modo che i ricercatori possano valutare se il vorasidenib è veramente efficace nel trattamento della malattia.

IDH-mutant grade 2 astrocytoma – Si tratta di un tumore cerebrale che colpisce le cellule chiamate astrociti, che fanno parte del tessuto di supporto del cervello. Questo tipo di tumore presenta una mutazione in un gene chiamato IDH ed è classificato come grado 2, il che significa che cresce relativamente lentamente. Le cellule tumorali si dividono in modo anomalo ma mantengono ancora alcune caratteristiche delle cellule normali. Con il tempo, il tumore può aumentare di dimensioni e causare sintomi come mal di testa, crisi epilettiche o problemi neurologici. Questa malattia può progredire verso forme più aggressive se non viene trattata.

IDH-mutant grade 3 astrocytoma – È un tumore cerebrale che origina dagli astrociti e presenta una mutazione nel gene IDH, ma è classificato come grado 3, quindi più aggressivo rispetto al grado 2. Questo tumore cresce più rapidamente e le sue cellule mostrano maggiori anomalie rispetto alle cellule normali. Man mano che si sviluppa, può infiltrarsi nel tessuto cerebrale circostante causando danni progressivi. I pazienti possono manifestare sintomi neurologici come convulsioni, deficit motori, problemi di memoria o cambiamenti della personalità. La progressione della malattia è generalmente più rapida rispetto agli astrocitomi di grado inferiore.