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Studio su Axitinib ed Etoposide per Bambini e Giovani con Medulloblastoma o Ependimoma Refrattari o Recidivanti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori cerebrali, l'ependimoma e il medulloblastoma, che possono essere difficili da trattare quando ritornano o non rispondono alle terapie standard. Questi tumori colpiscono principalmente i bambini e i giovani adulti. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di una combinazione di due farmaci: axitinib (conosciuto anche come Inlyta) e etoposide, somministrato in forma orale. Axitinib è un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che aiutano i tumori a crescere, mentre etoposide è un farmaco che impedisce alle cellule tumorali di dividersi.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose più alta di axitinib che può essere somministrata in sicurezza insieme a una dose fissa di etoposide. Nella seconda fase, si valuta quanto bene questa combinazione di farmaci riesce a fermare la crescita dei tumori nei partecipanti. I partecipanti allo studio riceveranno i farmaci per via orale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono i loro tumori al trattamento.

Lo studio mira a migliorare il tempo in cui i tumori non progrediscono, noto come sopravvivenza libera da progressione. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro risposta al trattamento e la loro sopravvivenza complessiva. Questo studio è importante per trovare nuove opzioni di trattamento per i bambini e i giovani adulti con questi tipi di tumori cerebrali difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di axitinib e etoposide per via orale. Axitinib è disponibile in compresse rivestite da 1 mg e 3 mg, mentre etoposide è disponibile in capsule da 50 mg.

    La dose di axitinib verrà determinata durante la prima fase dello studio, mentre la dose di etoposide sarà fissa e somministrata in modo metronomico, cioè a intervalli regolari e frequenti.

  2. Passaggio 2

    Fase di escalation

    Durante questa fase, l'obiettivo è determinare la dose massima tollerata (MTD) di axitinib in combinazione con etoposide.

    La tollerabilità della dose sarà valutata su cicli di 28 giorni, monitorando eventuali tossicità limitanti la dose (DLT).

  3. Passaggio 3

    Fase di estensione

    In questa fase, l'efficacia di axitinib alla dose determinata nella fase di escalation sarà valutata in combinazione con etoposide.

    L'obiettivo principale è stimare la sopravvivenza libera da progressione (PFS), cioè il tempo in cui la malattia non peggiora.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta del tumore al trattamento sarà valutata utilizzando i criteri RAPNO, che sono standard per misurare la risposta nei tumori cerebrali.

    Le immagini saranno esaminate centralmente per valutare la risposta e la progressione del tumore.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Gli eventi avversi saranno monitorati e classificati secondo la gravità durante ogni ciclo di 28 giorni e per tutta la durata del trattamento.

    Tutti gli eventi avversi che si verificano durante il trattamento o nei 28 giorni successivi alla fine del trattamento saranno riportati.

  6. Passaggio 6

    Sopravvivenza complessiva

    La sopravvivenza complessiva sarà calcolata come il tempo dall'inizio del trattamento fino alla morte per qualsiasi causa.

    La sopravvivenza dei pazienti ancora in vita all'ultimo follow-up sarà censurata alla data dell'ultima visita.

Chi può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Diagnosi confermata di ependimoma o medulloblastoma.
  • Capacità di assumere trattamenti per via orale.
  • Funzione degli organi adeguata:
    • Criteri ematologici:
      • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1000/mm³ (senza supporto).
      • Conta delle piastrine ≥ 100.000/mm³ (senza supporto).
      • Emoglobina ≥ 8,0 g/dL (è consentita la trasfusione).
      • Funzione cardiaca:
        • Frazione di accorciamento (SF) > 29% e frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 50% all'inizio, determinata tramite ecocardiografia (obbligatoria solo per i pazienti che hanno ricevuto terapia cardiotossica).
        • Funzione renale ed epatica:
          • Creatinina sierica < 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per età.
          • Bilirubina totale < 1,5 volte ULN.
          • Alanina aminotransferasi (ALT)/Aspartato aminotransferasi (AST) < 2,5 volte ULN.
          • Capacità di rispettare i controlli programmati e gestire la tossicità.
          • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell'inizio del trattamento.
          • I pazienti sessualmente attivi devono accettare di usare un'adeguata contraccezione durante il trattamento e per 6 mesi dopo la fine del trattamento.
          • Capacità di deglutire comodamente le capsule.
          • Consenso informato scritto dai genitori/rappresentante legale, dal paziente e assenso appropriato all'età prima di qualsiasi procedura di screening specifica per lo studio.
          • Paziente affiliato a un regime di sicurezza sociale o beneficiario dello stesso secondo i requisiti locali.
          • Classificazione del metiloma effettuata o materiale disponibile per l'analisi del metiloma.
          • Malattia confermata come progressiva o refrattaria nonostante la terapia standard, o per la quale non esiste una terapia standard efficace.
          • Soggetti maschi e femmine di età compresa tra > 4 e ≤ 25 anni al momento dell'inclusione.
          • Peso > 20 kg.
          • Lesione target valutabile secondo RAPNO.
          • Stato di performance: punteggio di performance di Karnofsky (per pazienti >12 anni) o punteggio di gioco di Lansky (per pazienti ≤12 anni) ≥ 70%. I pazienti che non possono camminare a causa di paralisi o disabilità neurologica stabile, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati ambulatoriali ai fini della valutazione del punteggio di performance.
          • Aspettativa di vita ≥ 3 mesi.
          • Nessuna allergia nota a nessuno dei composti nel trattamento sperimentale.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di ependimoma o medulloblastoma. Questi sono tipi di tumori cerebrali.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di assumere i farmaci previsti dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che non hanno un tutore legale che possa farlo per loro.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Axitinib

    Axitinib è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. In questo studio, viene somministrato ai bambini e ai giovani adulti con medulloblastoma o ependimoma che non rispondono più ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. L'obiettivo è determinare la dose massima tollerata quando viene combinato con un altro farmaco, etoposide, e valutare la sua efficacia nel prolungare il tempo senza progressione della malattia.

  • Etoposide

    Etoposide è un farmaco chemioterapico usato per trattare vari tipi di cancro. In questo studio, viene somministrato in una forma orale e a dosaggio fisso, in combinazione con axitinib, per trattare bambini e giovani adulti con medulloblastoma o ependimoma che non rispondono più ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. L'obiettivo è vedere se questa combinazione può aiutare a controllare la crescita del tumore.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Axitinib

    Axitinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento di tumori come l'ependimoma e il medulloblastoma nei bambini e nei giovani adulti. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza in combinazione con etoposide metronomico orale. Axitinib agisce inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita dei vasi sanguigni tumorali, rallentando così la progressione del tumore. È classificato come inibitore della tirosina chinasi.

  • Etoposide

    Etoposide è un farmaco che viene somministrato per via orale e viene utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso l'ependimoma e il medulloblastoma. Nella sperimentazione clinica, viene utilizzato in combinazione con axitinib per migliorare l'efficacia del trattamento. Etoposide agisce interferendo con l'enzima topoisomerasi II, che è essenziale per la divisione cellulare, portando alla morte delle cellule tumorali. È classificato come agente chemioterapico.

Malattie studiate

  • Ependimoma

    È un tipo di tumore che si forma nel cervello o nel midollo spinale. Origina dalle cellule ependimali che rivestono i ventricoli cerebrali e il canale centrale del midollo spinale. Può manifestarsi a qualsiasi età, ma è più comune nei bambini e nei giovani adulti. I sintomi variano a seconda della posizione del tumore e possono includere mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e debolezza. La crescita del tumore può essere lenta o rapida, influenzando il sistema nervoso centrale. La progressione dipende dalla localizzazione e dalle caratteristiche specifiche del tumore.

  • Medulloblastoma

    È un tumore maligno che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l'equilibrio e la coordinazione. È il tumore cerebrale maligno più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti. I sintomi possono includere mal di testa, vomito, problemi di equilibrio e cambiamenti nel comportamento. Il tumore tende a crescere rapidamente e può diffondersi ad altre parti del cervello e del midollo spinale. La progressione del medulloblastoma può variare, ma spesso richiede un trattamento tempestivo per controllare la crescita e la diffusione.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-509585-38-00Codice del protocolloMEPENDAXPartecipanti previsti40 personePromotoreCentre Hospitalier Regional De Marseille

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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