Studio su Axitinib ed Etoposide per Bambini e Giovani con Medulloblastoma o Ependimoma Refrattari o Recidivanti

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Sponsor

  • Centre Hospitalier Regional De Marseille

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori cerebrali, l’ependimoma e il medulloblastoma, che possono essere difficili da trattare quando ritornano o non rispondono alle terapie standard. Questi tumori colpiscono principalmente i bambini e i giovani adulti. Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di due farmaci: axitinib (conosciuto anche come Inlyta) e etoposide, somministrato in forma orale. Axitinib รจ un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che aiutano i tumori a crescere, mentre etoposide รจ un farmaco che impedisce alle cellule tumorali di dividersi.

Lo studio รจ diviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose piรน alta di axitinib che puรฒ essere somministrata in sicurezza insieme a una dose fissa di etoposide. Nella seconda fase, si valuta quanto bene questa combinazione di farmaci riesce a fermare la crescita dei tumori nei partecipanti. I partecipanti allo studio riceveranno i farmaci per via orale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono i loro tumori al trattamento.

Lo studio mira a migliorare il tempo in cui i tumori non progrediscono, noto come sopravvivenza libera da progressione. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro risposta al trattamento e la loro sopravvivenza complessiva. Questo studio รจ importante per trovare nuove opzioni di trattamento per i bambini e i giovani adulti con questi tipi di tumori cerebrali difficili da trattare.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di axitinib e etoposide per via orale. Axitinib รจ disponibile in compresse rivestite da 1 mg e 3 mg, mentre etoposide รจ disponibile in capsule da 50 mg.

La dose di axitinib verrร  determinata durante la prima fase dello studio, mentre la dose di etoposide sarร  fissa e somministrata in modo metronomico, cioรจ a intervalli regolari e frequenti.

2fase di escalation

Durante questa fase, l’obiettivo รจ determinare la dose massima tollerata (MTD) di axitinib in combinazione con etoposide.

La tollerabilitร  della dose sarร  valutata su cicli di 28 giorni, monitorando eventuali tossicitร  limitanti la dose (DLT).

3fase di estensione

In questa fase, l’efficacia di axitinib alla dose determinata nella fase di escalation sarร  valutata in combinazione con etoposide.

L’obiettivo principale รจ stimare la sopravvivenza libera da progressione (PFS), cioรจ il tempo in cui la malattia non peggiora.

4valutazione della risposta

La risposta del tumore al trattamento sarร  valutata utilizzando i criteri RAPNO, che sono standard per misurare la risposta nei tumori cerebrali.

Le immagini saranno esaminate centralmente per valutare la risposta e la progressione del tumore.

5monitoraggio degli eventi avversi

Gli eventi avversi saranno monitorati e classificati secondo la gravitร  durante ogni ciclo di 28 giorni e per tutta la durata del trattamento.

Tutti gli eventi avversi che si verificano durante il trattamento o nei 28 giorni successivi alla fine del trattamento saranno riportati.

6sopravvivenza complessiva

La sopravvivenza complessiva sarร  calcolata come il tempo dall’inizio del trattamento fino alla morte per qualsiasi causa.

La sopravvivenza dei pazienti ancora in vita all’ultimo follow-up sarร  censurata alla data dell’ultima visita.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Diagnosi confermata di ependimoma o medulloblastoma.
  • Capacitร  di assumere trattamenti per via orale.
  • Funzione degli organi adeguata:
    • Criteri ematologici:
      • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) โ‰ฅ 1000/mmยณ (senza supporto).
      • Conta delle piastrine โ‰ฅ 100.000/mmยณ (senza supporto).
      • Emoglobina โ‰ฅ 8,0 g/dL (รจ consentita la trasfusione).
    • Funzione cardiaca:
      • Frazione di accorciamento (SF) > 29% e frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) โ‰ฅ 50% all’inizio, determinata tramite ecocardiografia (obbligatoria solo per i pazienti che hanno ricevuto terapia cardiotossica).
    • Funzione renale ed epatica:
      • Creatinina sierica < 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per etร .
      • Bilirubina totale < 1,5 volte ULN.
      • Alanina aminotransferasi (ALT)/Aspartato aminotransferasi (AST) < 2,5 volte ULN.
  • Capacitร  di rispettare i controlli programmati e gestire la tossicitร .
  • Le donne in etร  fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell’inizio del trattamento.
  • I pazienti sessualmente attivi devono accettare di usare un’adeguata contraccezione durante il trattamento e per 6 mesi dopo la fine del trattamento.
  • Capacitร  di deglutire comodamente le capsule.
  • Consenso informato scritto dai genitori/rappresentante legale, dal paziente e assenso appropriato all’etร  prima di qualsiasi procedura di screening specifica per lo studio.
  • Paziente affiliato a un regime di sicurezza sociale o beneficiario dello stesso secondo i requisiti locali.
  • Classificazione del metiloma effettuata o materiale disponibile per l’analisi del metiloma.
  • Malattia confermata come progressiva o refrattaria nonostante la terapia standard, o per la quale non esiste una terapia standard efficace.
  • Soggetti maschi e femmine di etร  compresa tra > 4 e โ‰ค 25 anni al momento dell’inclusione.
  • Peso > 20 kg.
  • Lesione target valutabile secondo RAPNO.
  • Stato di performance: punteggio di performance di Karnofsky (per pazienti >12 anni) o punteggio di gioco di Lansky (per pazienti โ‰ค12 anni) โ‰ฅ 70%. I pazienti che non possono camminare a causa di paralisi o disabilitร  neurologica stabile, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati ambulatoriali ai fini della valutazione del punteggio di performance.
  • Aspettativa di vita โ‰ฅ 3 mesi.
  • Nessuna allergia nota a nessuno dei composti nel trattamento sperimentale.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di ependimoma o medulloblastoma. Questi sono tipi di tumori cerebrali.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di assumere i farmaci previsti dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che non hanno un tutore legale che possa farlo per loro.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Ipeakhsa Cnvdk Parigi Francia
Cbhvdo Hgtwiufqmbr Rqevddvt Dl Mhkrhqufr Marsiglia Francia
Crpn Df Nxueu Vandoeuvre-lรจs-Nancy Francia
Cwzdut Hovtloactyk Upykwxaipmxaz Dxfmfbtznllxah Angers Francia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
20.11.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Axitinib: Axitinib รจ un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. In questo studio, viene somministrato ai bambini e ai giovani adulti con medulloblastoma o ependimoma che non rispondono piรน ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. L’obiettivo รจ determinare la dose massima tollerata quando viene combinato con un altro farmaco, etoposide, e valutare la sua efficacia nel prolungare il tempo senza progressione della malattia.

Etoposide: Etoposide รจ un farmaco chemioterapico usato per trattare vari tipi di cancro. In questo studio, viene somministrato in una forma orale e a dosaggio fisso, in combinazione con axitinib, per trattare bambini e giovani adulti con medulloblastoma o ependimoma che non rispondono piรน ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. L’obiettivo รจ vedere se questa combinazione puรฒ aiutare a controllare la crescita del tumore.

Malattie investigate:

Ependimoma โ€“ รˆ un tipo di tumore che si forma nel cervello o nel midollo spinale. Origina dalle cellule ependimali che rivestono i ventricoli cerebrali e il canale centrale del midollo spinale. Puรฒ manifestarsi a qualsiasi etร , ma รจ piรน comune nei bambini e nei giovani adulti. I sintomi variano a seconda della posizione del tumore e possono includere mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e debolezza. La crescita del tumore puรฒ essere lenta o rapida, influenzando il sistema nervoso centrale. La progressione dipende dalla localizzazione e dalle caratteristiche specifiche del tumore.

Medulloblastoma โ€“ รˆ un tumore maligno che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l’equilibrio e la coordinazione. รˆ il tumore cerebrale maligno piรน comune nei bambini, ma puรฒ verificarsi anche negli adulti. I sintomi possono includere mal di testa, vomito, problemi di equilibrio e cambiamenti nel comportamento. Il tumore tende a crescere rapidamente e puรฒ diffondersi ad altre parti del cervello e del midollo spinale. La progressione del medulloblastoma puรฒ variare, ma spesso richiede un trattamento tempestivo per controllare la crescita e la diffusione.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 20:07

Trial ID:
2023-509585-38-00
Numero di protocollo
MEPENDAX
NCT ID:
NCT06485908
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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    Italia