Studio su Axitinib ed Etoposide per Bambini e Giovani con Medulloblastoma o Ependimoma Refrattari o Recidivanti

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori cerebrali, l’ependimoma e il medulloblastoma, che possono essere difficili da trattare quando ritornano o non rispondono alle terapie standard. Questi tumori colpiscono principalmente i bambini e i giovani adulti. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di due farmaci: axitinib (conosciuto anche come Inlyta) e etoposide, somministrato in forma orale. Axitinib è un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che aiutano i tumori a crescere, mentre etoposide è un farmaco che impedisce alle cellule tumorali di dividersi.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose più alta di axitinib che può essere somministrata in sicurezza insieme a una dose fissa di etoposide. Nella seconda fase, si valuta quanto bene questa combinazione di farmaci riesce a fermare la crescita dei tumori nei partecipanti. I partecipanti allo studio riceveranno i farmaci per via orale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono i loro tumori al trattamento.

Lo studio mira a migliorare il tempo in cui i tumori non progrediscono, noto come sopravvivenza libera da progressione. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro risposta al trattamento e la loro sopravvivenza complessiva. Questo studio è importante per trovare nuove opzioni di trattamento per i bambini e i giovani adulti con questi tipi di tumori cerebrali difficili da trattare.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di axitinib e etoposide per via orale. Axitinib è disponibile in compresse rivestite da 1 mg e 3 mg, mentre etoposide è disponibile in capsule da 50 mg.

La dose di axitinib verrà determinata durante la prima fase dello studio, mentre la dose di etoposide sarà fissa e somministrata in modo metronomico, cioè a intervalli regolari e frequenti.

2 fase di escalation

Durante questa fase, l’obiettivo è determinare la dose massima tollerata (MTD) di axitinib in combinazione con etoposide.

La tollerabilità della dose sarà valutata su cicli di 28 giorni, monitorando eventuali tossicità limitanti la dose (DLT).

3 fase di estensione

In questa fase, l’efficacia di axitinib alla dose determinata nella fase di escalation sarà valutata in combinazione con etoposide.

L’obiettivo principale è stimare la sopravvivenza libera da progressione (PFS), cioè il tempo in cui la malattia non peggiora.

4 valutazione della risposta

La risposta del tumore al trattamento sarà valutata utilizzando i criteri RAPNO, che sono standard per misurare la risposta nei tumori cerebrali.

Le immagini saranno esaminate centralmente per valutare la risposta e la progressione del tumore.

5 monitoraggio degli eventi avversi

Gli eventi avversi saranno monitorati e classificati secondo la gravità durante ogni ciclo di 28 giorni e per tutta la durata del trattamento.

Tutti gli eventi avversi che si verificano durante il trattamento o nei 28 giorni successivi alla fine del trattamento saranno riportati.

6 sopravvivenza complessiva

La sopravvivenza complessiva sarà calcolata come il tempo dall’inizio del trattamento fino alla morte per qualsiasi causa.

La sopravvivenza dei pazienti ancora in vita all’ultimo follow-up sarà censurata alla data dell’ultima visita.

Chi può partecipare allo studio?

  • Diagnosi confermata di ependimoma o medulloblastoma.
  • Capacità di assumere trattamenti per via orale.
  • Funzione degli organi adeguata:
    • Criteri ematologici:
      • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1000/mm³ (senza supporto).
      • Conta delle piastrine ≥ 100.000/mm³ (senza supporto).
      • Emoglobina ≥ 8,0 g/dL (è consentita la trasfusione).
    • Funzione cardiaca:
      • Frazione di accorciamento (SF) > 29% e frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 50% all’inizio, determinata tramite ecocardiografia (obbligatoria solo per i pazienti che hanno ricevuto terapia cardiotossica).
    • Funzione renale ed epatica:
      • Creatinina sierica < 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per età.
      • Bilirubina totale < 1,5 volte ULN.
      • Alanina aminotransferasi (ALT)/Aspartato aminotransferasi (AST) < 2,5 volte ULN.
  • Capacità di rispettare i controlli programmati e gestire la tossicità.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell’inizio del trattamento.
  • I pazienti sessualmente attivi devono accettare di usare un’adeguata contraccezione durante il trattamento e per 6 mesi dopo la fine del trattamento.
  • Capacità di deglutire comodamente le capsule.
  • Consenso informato scritto dai genitori/rappresentante legale, dal paziente e assenso appropriato all’età prima di qualsiasi procedura di screening specifica per lo studio.
  • Paziente affiliato a un regime di sicurezza sociale o beneficiario dello stesso secondo i requisiti locali.
  • Classificazione del metiloma effettuata o materiale disponibile per l’analisi del metiloma.
  • Malattia confermata come progressiva o refrattaria nonostante la terapia standard, o per la quale non esiste una terapia standard efficace.
  • Soggetti maschi e femmine di età compresa tra > 4 e ≤ 25 anni al momento dell’inclusione.
  • Peso > 20 kg.
  • Lesione target valutabile secondo RAPNO.
  • Stato di performance: punteggio di performance di Karnofsky (per pazienti >12 anni) o punteggio di gioco di Lansky (per pazienti ≤12 anni) ≥ 70%. I pazienti che non possono camminare a causa di paralisi o disabilità neurologica stabile, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati ambulatoriali ai fini della valutazione del punteggio di performance.
  • Aspettativa di vita ≥ 3 mesi.
  • Nessuna allergia nota a nessuno dei composti nel trattamento sperimentale.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di ependimoma o medulloblastoma. Questi sono tipi di tumori cerebrali.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di assumere i farmaci previsti dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che non hanno un tutore legale che possa farlo per loro.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg Strasburgo Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia

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Ctmasw Hdmghzyjszd Uborowjveafdg Dfkhunhjgnwgge Angers Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
20.11.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Axitinib: Axitinib è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. In questo studio, viene somministrato ai bambini e ai giovani adulti con medulloblastoma o ependimoma che non rispondono più ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. L’obiettivo è determinare la dose massima tollerata quando viene combinato con un altro farmaco, etoposide, e valutare la sua efficacia nel prolungare il tempo senza progressione della malattia.

Etoposide: Etoposide è un farmaco chemioterapico usato per trattare vari tipi di cancro. In questo studio, viene somministrato in una forma orale e a dosaggio fisso, in combinazione con axitinib, per trattare bambini e giovani adulti con medulloblastoma o ependimoma che non rispondono più ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. L’obiettivo è vedere se questa combinazione può aiutare a controllare la crescita del tumore.

Ependimoma – È un tipo di tumore che si forma nel cervello o nel midollo spinale. Origina dalle cellule ependimali che rivestono i ventricoli cerebrali e il canale centrale del midollo spinale. Può manifestarsi a qualsiasi età, ma è più comune nei bambini e nei giovani adulti. I sintomi variano a seconda della posizione del tumore e possono includere mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e debolezza. La crescita del tumore può essere lenta o rapida, influenzando il sistema nervoso centrale. La progressione dipende dalla localizzazione e dalle caratteristiche specifiche del tumore.

Medulloblastoma – È un tumore maligno che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l’equilibrio e la coordinazione. È il tumore cerebrale maligno più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti. I sintomi possono includere mal di testa, vomito, problemi di equilibrio e cambiamenti nel comportamento. Il tumore tende a crescere rapidamente e può diffondersi ad altre parti del cervello e del midollo spinale. La progressione del medulloblastoma può variare, ma spesso richiede un trattamento tempestivo per controllare la crescita e la diffusione.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 06:30

ID della sperimentazione:
2023-509585-38-00
Codice del protocollo:
MEPENDAX
NCT ID:
NCT06485908
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia di AloCelyvir in bambini, adolescenti e giovani adulti con glioma pontino intrinseco diffuso o medulloblastoma.

    Arruolamento concluso

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    Spagna