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Studio aperto su pazienti con CIDP: confronto tra immunoglobulina umana normale subcutanea e endovenosa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Chronic Inflammatory Demyelinating Polyradiculoneuropathy, una condizione rara in cui il sistema immunitario danneggia le guaine di protezione dei nervi, provocando debolezza e formicolio. I farmaci investigati sono Xembify, una soluzione di immunoglobulin da somministrare subcutaneous (cioè sotto la pelle), e Gamunex-C, una soluzione di immunoglobulin da somministrare intravenous (cioè in una vena). Lo scopo dello studio è valutare se la dose settimanale di Xembify produce nel corpo livelli di IgG comparabili a quelli ottenuti con la dose di Gamunex-C somministrata ogni tre settimane.

I partecipanti ricevono in modo aperto (senza mascheramento) le iniezioni di Xembify una volta alla settimana oppure le infusioni di Gamunex-C ogni tre settimane, per un periodo di circa 39 settimane. Durante questo periodo vengono controllati eventuali effetti indesiderati e vengono effettuati prelievi di sangue per capire come il corpo assorbe e utilizza il farmaco. I termini più complessi sono spiegati in modo semplice: “subcutaneous” indica l’iniezione sotto la pelle, “intravenous” l’iniezione in una vena, “immunoglobulin” sono proteine del sangue che aiutano a difendersi dalle infezioni, e “IgG” è una delle principali immunoglobuline presenti nel nostro organismo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Una volta accettato di partecipare, si firma il consenso informato e si riceve la prima dose del farmaco assegnato.

    Vengono registrati i dati di base, come peso corporeo e storia clinica, per calcolare il dosaggio corretto.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco (fase IV o SC)

    Se viene assegnato Gamunex‑c, si riceve un'infusione endovenosa di 1000 mg/kg (1 g/kg) ogni 3 settimane.

    Se viene assegnato Xembify, si riceve un'iniezione sottocutanea di 456 mg/kg (0,456 g/kg) una volta a settimana.

    La somministrazione continua per tutta la durata dello studio, fino a un massimo di 39 settimane.

  3. Passaggio 3

    Visite di monitoraggio

    Vengono programmati controlli regolari per valutare la sicurezza e la risposta al trattamento.

    Per il gruppo Gamunex‑c, le visite avvengono tipicamente ogni 3 settimane, subito prima della prossima infusione.

    Per il gruppo Xembify, le visite avvengono ogni settimana, prima dell’iniezione, per raccogliere campioni di sangue e registrare eventuali effetti avversi.

  4. Passaggio 4

    Continuazione della terapia per 39 settimane

    Il trattamento prosegue secondo il calendario indicato (settimanale per Xembify, ogni 3 settimane per Gamunex‑c) per un periodo totale di 39 settimane.

    Durante questo periodo vengono mantenuti i controlli di sicurezza e le valutazioni di laboratorio.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale e chiusura dello studio

    Al termine delle 39 settimane viene effettuata una visita finale per raccogliere tutti i dati finali, inclusi i risultati di laboratorio e le osservazioni sulla tollerabilità.

    Vengono chiuse le registrazioni dello studio e i dati vengono analizzati per valutare l’efficacia e la sicurezza dei due farmaci.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età pari o superiore a 18 anni al momento dello screening.
  • Capacità di firmare un consenso informato scritto, cioè un documento che spiega lo studio e al quale il paziente acconsente.
  • Avere una forma tipica di CIDP (polineuropatia demielinizzante cronica infiammatoria) o una sua variante, secondo i criteri stabiliti nel 2021 dall'European Academy of Neurology/Peripheral Nerve Society.
  • Peso corporeo non superiore a 90 kg e necessità di una dose di IGIV (immunoglobuline somministrate per via endovenosa) equivalente a 0,3‑1,0 g/kg ogni 3 settimane, compresa tra 20 g e 90 g per dose.
  • Essere clinicamente stabile con IGIV, cioè non aver cambiato il trattamento della CIDP né avuto una ricaduta che richiedesse nuovo trattamento negli ultimi 12 settimane prima dello screening e fino alla randomizzazione.
  • Essere disposti e in grado di seguire il protocollo di trattamento e le visite di valutazione per tutta la durata dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Se hai una polyneuropatia di altra causa (ad esempio neuropatia motoria multifocale, neuropatia ereditaria, neuropatia legata al diabete, neuropatia causata da farmaci o tossine, ecc.). Polyneuropatia: danno a più nervi periferici.
  • Se presenti problemi gravi ai reni, come proteinuria significativa (perdita di proteine nelle urine ≥ 3+ o > 1 g/24 h), sindrome nefrosica, insufficienza renale acuta, sei in dialisi o i test mostrano valori molto alti di azoto ureico nel sangue (BUN) o di creatinina. Proteinuria: presenza di proteine nelle urine; BUN e creatinina sono indicatori della funzione renale.
  • Se i tuoi esami del fegato mostrano livelli di AST o ALT superiori a 2,5 volte il valore normale. AST e ALT sono enzimi che indicano lo stato di salute del fegato.
  • Se il tuo livello di emoglobina è inferiore a 10 g/dL, indicatore di anemia.
  • Se stai assumendo farmaci anticoagulanti (ad esempio warfarin, rivaroxaban, apixaban, fondaparinux) che rendono l’iniezione di IGSC sconsigliata.
  • Se hai una sindrome da iperviscosità, una condizione in cui il sangue è troppo denso.
  • Se sei affetto da HIV, epatite B cronica o epatite C cronica.
  • Se hai partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni o entro il periodo di eliminazione (5 emivite) del farmaco sperimentale.
  • Se soffri di una delle seguenti condizioni gravi che potrebbero interferire con lo studio: cancro attivo o trapianto di midollo/osso; insufficienza cardiaca grave (classe NYHA III/IV), cardiomiopatia, aritmie importanti, malattia coronarica instabile, ipertensione severa; malattia renale cronica in stadio IV o V; deficit immunitario secondario (leucemia linfatica cronica, linfoma, mieloma multiplo, neutropenia grave, HIV); disturbi della coagulazione; gravi malattie della pelle nei punti di iniezione; abuso di alcol, droghe o farmaci; o altre condizioni in cui la terapia con IGSC è controindicata.
  • Se hai una storia di evento trombotico (trombosi venosa profonda, stato ipercoagulabile, infarto miocardico, embolia polmonare o ictus tromboembolico).
  • Se sei noto per avere reazioni allergiche o gravi avversità a prodotti del sangue, compresa intolleranza a IVIG (immunoglobulina endovenosa), emolisi, meningite aseptica, mal di testa grave, ipersensibilità o reazioni cutanee estese.
  • Se hai avuto una ricaduta di CIDP che ha richiesto un cambiamento di trattamento entro 12 settimane prima dello screening o tra lo screening e la randomizzazione.
  • Se hai usato recentemente alcuni farmaci immunosoppressori: alemtuzumab o rituximab entro 12 mesi; ciclofosfamide, interferone, inibitori del TNF‑α, fingolimod o inibitori del recettore FcRn entro 6 mesi; plasma exchange o inibitori del complemento entro 3 mesi; cambiamenti a metotrexato, azatioprina o micofenolato entro 3 mesi; o se assumi corticosteroidi ≥ 20 mg/die di prednisone (o equivalente). Dosi più basse di corticosteroidi sono ammesse se stabili da almeno 3 mesi.
  • Se la dose di immunoglobulina endovenosa (IGIV) di cui hai bisogno è al di fuori del range previsto: superiore a 1,0 g/kg ogni 3 settimane, inferiore a 0,3 g/kg ogni 3 settimane, superiore a 90 g ogni 3 settimane o inferiore a 20 g ogni 3 settimane.
  • Se sei deficiente di IgA e possiedi anticorpi contro l’IgA.
  • Se sei una donna in età fertile che è incinta, allatta, ha un test di gravidanza positivo o non è disposta a utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace (pillola, cerotto, anello, iniezione, impianto, IUD, preservativo con spermicida, sterilizzazione maschile o astinenza totale) per tutta la durata dello studio.
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Farmaci in studio

  • Gamunex® 10%

    è una preparazione di immunoglobuline umane normali somministrata per via endovenosa. Viene iniettata direttamente nel sangue da un infermiere o da un medico. In questo studio è usata come trattamento di riferimento, cioè il “comparator”, per confrontare i risultati con un altro prodotto. Le immunoglobuline aiutano il sistema immunitario a funzionare meglio e a ridurre i sintomi della neuropatia infiammatoria cronica (CIDP).

  • Xembify

    è una soluzione di immunoglobuline umane normali somministrata per iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle. Viene data una volta alla settimana. Nel trial è il prodotto “test”, cioè quello che si sta valutando per vedere se funziona altrettanto bene o meglio rispetto a Gamunex® 10%. Anche Xembify fornisce al corpo le immunoglobuline necessarie per supportare il sistema immunitario e migliorare i sintomi della CIDP.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Gamunex® 10%, 100 mg/ml, solution for infusion

    È somministrato per via endovenosa con infusione, tipicamente 1 g/kg ogni tre settimane. È un prodotto già approvato e ampiamente usato nella pratica clinica. Viene impiegato per trattare la CIDP e altre carenze immunitarie, fornendo immunoglobuline normali che aiutano a regolare il sistema immunitario. È classificato come immunoglobulina umana normale per somministrazione endovenosa.

  • Xembify 200 mg/ml roztok pro subkutánní injekci

    Viene iniettato sottocutaneamente, di solito 0,456 g/kg una volta alla settimana. È una formulazione più recente, già autorizzata per l’uso clinico. È indicato per la CIDP e condizioni simili, fornendo immunoglobuline umane normali che supportano il corretto funzionamento del sistema immunitario. È classificato come immunoglobulina umana normale per somministrazione extravascolare.

Malattie studiate

Poliradiculoneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) - È una malattia autoimmune che colpisce i nervi periferici, provocando infiammazione e perdita della mielina, lo strato protettivo dei nervi. La perdita di mielina rallenta la trasmissione degli impulsi elettrici, causando debolezza muscolare e intorpidimento. I sintomi compaiono gradualmente e possono peggiorare nel tempo se la malattia è attiva. La debolezza inizia spesso nelle gambe e può estendersi alle braccia. Alcune persone sperimentano fluttuazioni, con periodi di peggioramento seguiti da stabilizzazione. La condizione tende a persistere per mesi o anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-522165-30-00Codice del protocolloGC2402Partecipanti previsti40 personePromotoreGrifols Therapeutics LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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