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Studio sull'efficacia e la sicurezza di empasiprubart negli adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la polinevrite demielinizzante infiammatoria cronica, una malattia che colpisce i nervi periferici del corpo causando debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. La malattia può presentarsi in diverse forme, inclusa la forma tipica oppure varianti che interessano principalmente i muscoli, più nervi in zone diverse del corpo, una zona specifica o le parti distali degli arti. Lo studio valuterà l'uso di empasiprubart, un farmaco somministrato tramite infusione in vena, confrontandolo con placebo.

Lo scopo dello studio è dimostrare se empasiprubart sia efficace nel migliorare la capacità funzionale delle persone con questa malattia. Durante lo studio i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo che può durare fino a 120 giorni per ogni ciclo di trattamento. Lo studio è diviso in due parti: la parte A dura 24 settimane e la parte B può estendersi fino a 96 settimane. I medici valuteranno diversi aspetti della malattia misurando i cambiamenti nella capacità di svolgere attività quotidiane, nella forza muscolare, nella presa delle mani e in altri parametri che indicano come la malattia influenza la vita dei partecipanti.

Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni sulla sicurezza del trattamento, controllando eventuali effetti indesiderati, i parametri di laboratorio, l'elettrocardiogramma e i segni vitali. Verranno anche misurate le concentrazioni del farmaco nel sangue e la presenza di anticorpi che il corpo potrebbe sviluppare contro il farmaco. Lo studio valuterà inoltre come i partecipanti percepiscono il loro stato di salute generale, il livello di affaticamento e il dolore attraverso questionari specifici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale dello studio

    Lo studio è suddiviso in due parti principali: Parte A (della durata di 24 settimane) e Parte B (che si estende fino a 96 settimane complessive).

    Verrà assegnato in modo casuale a ricevere il farmaco sperimentale empasiprubart oppure un placebo (una sostanza senza principio attivo).

    Né il paziente né il personale sanitario sapranno quale trattamento viene somministrato durante lo studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una flebo inserita in una vena.

    Il farmaco ARGX-117 (empasiprubart) o il placebo corrispondente vengono somministrati sotto forma di soluzione per infusione.

    Le infusioni vengono effettuate a intervalli regolari secondo il programma stabilito dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni durante le prime 24 settimane (Parte A)

    Alla settimana 24, verrà valutata la capacità funzionale attraverso la scala aINCAT, che misura la capacità di svolgere attività quotidiane con braccia e gambe.

    Verranno effettuate valutazioni regolari della forza muscolare utilizzando la scala MRC-SS, che misura la forza di diversi gruppi muscolari.

    Verrà misurata la forza di presa della mano dominante e di entrambe le mani utilizzando uno strumento apposito.

    Verrà valutata la capacità di svolgere attività quotidiane attraverso il punteggio I-RODS.

    Verrà effettuato il test TUG (Timed Up and Go), che misura il tempo necessario per alzarsi da una sedia, camminare e tornare a sedersi.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della qualità di vita e dei sintomi

    Durante tutto lo studio verranno compilati questionari sulla qualità di vita utilizzando la scala EQ-5D-5L.

    Verrà valutata la fatica attraverso la scala RT-FSS.

    Verrà valutato il dolore attraverso il questionario BPI-SF (Brief Pain Inventory - Short Form).

    Verrà chiesto di valutare personalmente la gravità della condizione (PGI-S) e i cambiamenti percepiti (PGI-C) nel corso del tempo.

  5. Passaggio 5

    Controlli di sicurezza

    Durante tutto lo studio verranno monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi.

    Verranno effettuati regolarmente esami del sangue per controllare i parametri di laboratorio e misurare i livelli di C2 (una proteina del sistema immunitario) e le concentrazioni del farmaco nel sangue.

    Verranno controllati la presenza di anticorpi contro il farmaco empasiprubart.

    Verranno monitorati i segni vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca, temperatura).

    Verrà effettuato l'elettrocardiogramma (ECG) per controllare l'attività elettrica del cuore.

  6. Passaggio 6

    Fase di estensione (Parte B)

    Dopo le prime 24 settimane, lo studio continua fino a un massimo di 96 settimane totali.

    Durante questa fase proseguono le valutazioni della forza muscolare, della capacità funzionale e della qualità di vita.

    Continuano i controlli di sicurezza e il monitoraggio degli effetti del trattamento nel tempo.

  7. Passaggio 7

    Valutazioni nel tempo

    Durante tutto lo studio verranno ripetute le misurazioni per valutare i cambiamenti rispetto all'inizio dello studio.

    Verrà registrato il tempo necessario per osservare un miglioramento o un peggioramento della capacità funzionale.

    Tutte le misurazioni vengono effettuate a intervalli prestabiliti per monitorare l'andamento della condizione.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il paziente deve soddisfare i criteri per la CIDP (polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, una malattia dei nervi che causa debolezza e perdita di sensibilità) secondo le linee guida della Task Force EAN/PNS, seconda revisione del 2021.
  • Il paziente deve avere la forma tipica di CIDP oppure una delle seguenti varianti: CIDP motoria (inclusa la CIDP a predominanza motoria, che colpisce principalmente il movimento), CIDP multifocale (nota anche come sindrome di Lewis-Sumner, che colpisce più aree del corpo), CIDP focale (che colpisce un'area specifica), o CIDP distale (che colpisce le parti più lontane del corpo come mani e piedi).
  • Il paziente deve avere una disabilità residua (limitazioni persistenti nelle attività quotidiane) e una malattia attiva (sintomi presenti).
  • Il paziente non deve aver ricevuto trattamenti precedenti per la CIDP; oppure deve aver interrotto il trattamento per la CIDP; oppure sta attualmente ricevendo un trattamento per la CIDP che può includere corticosteroidi (farmaci che riducono l'infiammazione) somministrati a impulsi o per via orale, immunoglobuline (proteine che aiutano il sistema immunitario), PLEX (plasmaferesi, una procedura che filtra il sangue), o inibitori di FcRn (farmaci che modificano il sistema immunitario).

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono specificati criteri di esclusione principali per questo studio clinico nei documenti forniti. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
  • Per conoscere tutti i motivi specifici per cui non si può partecipare a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio clinico.
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Farmaci in studio

Empasiprubart è un medicinale sperimentale somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) che viene studiato per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica. In questo studio, il medicinale viene confrontato con un placebo per verificare se può migliorare la capacità funzionale dei pazienti adulti affetti da questa malattia. L'obiettivo è valutare quanto sia efficace e sicuro questo trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Empasiprubart – È un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa (IV), attualmente in fase di studio clinico di Fase 3 per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). Questa sostanza agisce sul sistema immunitario per ridurre l'infiammazione che danneggia i nervi periferici, aiutando a migliorare la capacità funzionale dei pazienti affetti da questa malattia neurologica. Il meccanismo d'azione prevede il blocco di specifiche proteine del sistema immunitario che causano la perdita della guaina mielinica che protegge i nervi, permettendo così un recupero della funzione nervosa. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori che regolano la risposta immunitaria anomala responsabile del danno nervoso.

Malattie studiate

Poliradicolonevrite infiammatoria demielinizzante cronica (CIDP) – È una malattia rara del sistema nervoso periferico che colpisce i nervi al di fuori del cervello e del midollo spinale. La malattia causa un'infiammazione prolungata che danneggia il rivestimento protettivo dei nervi, chiamato guaina mielinica. Questo danno porta a un progressivo indebolimento muscolare e a una perdita di sensibilità, che di solito colpisce braccia e gambe in modo simmetrico. I sintomi si sviluppano gradualmente nel corso di almeno otto settimane, distinguendola da forme più acute di malattie nervose. Le persone affette possono avere difficoltà a camminare, afferrare oggetti e svolgere attività quotidiane a causa della debolezza muscolare. La malattia ha un decorso cronico con possibili periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-520805-10-00Codice del protocolloARGX-117-2402Partecipanti previsti186 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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