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Studio sull'efficacia e sicurezza di empasiprubart rispetto a immunoglobuline umane normali in adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la polinevrite demielinizzante infiammatoria cronica, una malattia che colpisce i nervi periferici del corpo causando debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. La malattia può presentarsi in diverse forme, tra cui quella tipica, quella che colpisce principalmente i muscoli, quella che interessa più aree del corpo in modo non uniforme, quella localizzata in una zona specifica e quella che colpisce le parti più distanti degli arti. Nello studio verranno utilizzati due trattamenti: empasiprubart, un nuovo farmaco sperimentale noto anche come ARGX-117, e le immunoglobuline umane normali per uso endovenoso, un trattamento già utilizzato per questa malattia. Entrambi i farmaci vengono somministrati attraverso una flebo in vena. Alcuni partecipanti riceveranno invece placebo al posto di uno dei due trattamenti attivi.

Lo scopo dello studio è verificare se empasiprubart sia efficace quanto le immunoglobuline nel migliorare la capacità funzionale dei pazienti, cioè la loro abilità di svolgere le attività quotidiane. Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti della malattia, come la forza muscolare misurata attraverso la presa della mano, la capacità di camminare e alzarsi da una sedia, e la disabilità generale attraverso scale di valutazione specifiche. Verranno inoltre raccolte informazioni sulla qualità di vita dei partecipanti, sulla loro stanchezza, sul dolore eventualmente presente e sulla capacità di svolgere attività lavorative e domestiche.

Lo studio prevede che i partecipanti ricevano il trattamento per un periodo massimo di centoventi giorni, durante i quali verranno effettuate diverse visite mediche per monitorare l'andamento della malattia e la sicurezza dei farmaci utilizzati. Verranno eseguiti esami del sangue per verificare la presenza di anticorpi contro il farmaco sperimentale e per misurare i livelli di alcune sostanze nel sangue che sono importanti per capire come funziona il trattamento. Durante tutto lo studio verranno controllati attentamente eventuali effetti indesiderati, i risultati degli esami di laboratorio, l'elettrocardiogramma e i parametri vitali come pressione e frequenza cardiaca.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento in studio

    Al momento dell'ingresso nello studio, sarà assegnato in modo casuale a uno dei seguenti gruppi di trattamento: empasiprubart somministrato per via endovenosa oppure immunoglobuline umane normali (IVIg) somministrate per via endovenosa.

    Il trattamento sarà somministrato attraverso infusione endovenosa, cioè tramite una flebo inserita in una vena.

    Lo studio è condotto in doppio cieco, il che significa che né lei né il personale sanitario saprete quale trattamento sta ricevendo durante lo studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni della funzionalità fisica

    Durante lo studio, saranno effettuate regolari valutazioni della sua capacità funzionale utilizzando diverse misurazioni.

    Sarà valutata la sua abilità funzionale attraverso scale specifiche che misurano la capacità di svolgere attività quotidiane.

    Saranno misurati la forza muscolare e la forza di presa della mano dominante e di entrambe le mani.

    Sarà valutata la sua capacità di movimento attraverso test specifici che misurano il tempo necessario per alzarsi e camminare.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni alla settimana 24

    Alla settimana 24, saranno effettuate valutazioni complete per misurare i cambiamenti rispetto all'inizio dello studio.

    Sarà verificato se è presente una riduzione di almeno 1 punto nel punteggio che misura la disabilità complessiva rispetto al valore iniziale.

    Saranno valutati i cambiamenti nella forza muscolare, nella forza di presa e nella capacità di movimento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo durante lo studio

    Durante tutto lo studio, saranno monitorate nel tempo le variazioni della sua funzionalità fisica e della forza muscolare.

    Sarà monitorata la forza di presa giornaliera di entrambe le mani attraverso misurazioni regolari.

    Saranno registrati eventuali cambiamenti nella sua capacità di svolgere attività quotidiane.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità di vita

    Durante lo studio, sarà chiesto di completare questionari sulla sua qualità di vita e sul suo stato di salute generale.

    Saranno valutati aspetti come la fatica, il dolore e la capacità di svolgere attività lavorative e domestiche.

    Sarà chiesto di fornire valutazioni sulla sua impressione globale riguardo al suo stato di salute.

  6. Passaggio 6

    Controlli di sicurezza e prelievi di sangue

    Durante tutto lo studio, saranno effettuati regolari controlli di sicurezza per monitorare la sua salute.

    Saranno eseguiti prelievi di sangue per analizzare i parametri di laboratorio e misurare i livelli del farmaco nel sangue.

    Saranno controllati eventuali effetti collaterali, parametri vitali ed elettrocardiogramma.

    Sarà verificata la presenza di eventuali anticorpi sviluppati contro il farmaco in studio.

  7. Passaggio 7

    Durata complessiva dello studio

    Lo studio prevede un periodo di trattamento e osservazione che si estende fino alla settimana 24 come punto di valutazione principale.

    Il monitoraggio continuerà oltre questo periodo per valutare gli effetti nel tempo.

    Lo studio è previsto concludersi nel maggio 2030.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente deve soddisfare i criteri per la CIDP (polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica), una malattia che colpisce i nervi periferici, secondo le linee guida specifiche del 2021
  • Il paziente deve avere la forma tipica di CIDP oppure una delle seguenti varianti: CIDP motoria (che colpisce principalmente i nervi che controllano i movimenti), CIDP multifocale (nota anche come sindrome di Lewis-Sumner, che colpisce più zone del corpo), CIDP focale (che colpisce una zona specifica) o CIDP distale (che colpisce le parti più lontane del corpo come mani e piedi)
  • Il paziente deve aver risposto positivamente in passato al trattamento con IVIg (immunoglobuline somministrate per via endovenosa, cioè proteine che aiutano il sistema immunitario) negli ultimi 5 anni
  • Il paziente deve essere attualmente in trattamento con IVIg secondo un regime di mantenimento ottimale standard, con una dose minima settimanale di almeno 0,125 grammi per chilogrammo di peso corporeo
  • Il paziente deve presentare disabilità residua (limitazioni nelle capacità funzionali che persistono nonostante il trattamento) e malattia attiva (segni che la malattia è ancora presente)
  • Possono partecipare sia pazienti di sesso maschile che di sesso femminile
  • Possono partecipare pazienti adulti e anziani

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono specificati criteri di esclusione principali per questo studio clinico nei dati forniti.
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Farmaci in studio

  • Empasiprubart

    è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa che viene studiato per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica. Questo medicinale agisce sul sistema immunitario per aiutare a migliorare la capacità funzionale dei pazienti affetti da questa condizione neurologica.

  • Immunoglobulin

    (immunoglobuline per via endovenosa) è un trattamento che contiene anticorpi naturali derivati dal sangue di donatori sani. Viene somministrato attraverso una vena e viene utilizzato per modulare il sistema immunitario nei pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, aiutando a ridurre l'infiammazione dei nervi.

Che cosa si sa già del trattamento

Empasiprubart – È un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) che si trova attualmente in fase di studio clinico avanzato (Fase 3) per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), una malattia che danneggia i nervi periferici causando debolezza muscolare e perdita di sensibilità. Il meccanismo d'azione di empasiprubart si basa sulla modulazione del sistema immunitario a livello molecolare, interferendo con i processi che causano l'infiammazione e il danneggiamento della guaina mielinica che protegge i nervi. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori e viene studiato come alternativa alle immunoglobuline endovenose (IVIg) tradizionalmente usate per questa condizione, con l'obiettivo di migliorare la capacità funzionale dei pazienti affetti da questa malattia neurologica.

Malattie studiate

Poliradicolonevrite infiammatoria demielinizzante cronica (CIDP) – È una malattia rara che colpisce i nervi periferici del corpo. La malattia causa un'infiammazione cronica che danneggia la guaina mielinica, il rivestimento protettivo dei nervi. Questo danno porta a un progressivo indebolimento muscolare e a una perdita di sensibilità, specialmente nelle braccia e nelle gambe. I sintomi si sviluppano gradualmente nel corso di almeno otto settimane. Le persone affette possono avere difficoltà a camminare, ad afferrare oggetti e a svolgere attività quotidiane. La malattia ha un decorso variabile, con periodi di peggioramento alternati a fasi di stabilità o miglioramento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-520097-36-00Codice del protocolloARGX-117-2401Partecipanti previsti218 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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