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Sicurezza ed efficacia del collirio a base di sodio fenilbutirrato nei bambini con miopia pediatrica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio valuta la miopia pediatrica, cioè la difficoltà a vedere bene da lontano nei bambini, e analizza un collirio sperimentale chiamato T10430, a base di sodium phenylbutyrate, confrontandolo con un placebo. Lo scopo dello studio è verificare la sicurezza del collirio negli occhi e capire se può aiutare a controllare il peggioramento della miopia nel tempo.

Durante lo studio, il collirio viene instillato negli occhi in più momenti nel corso dei mesi. Nel tempo vengono osservati eventuali problemi agli occhi e al resto del corpo, insieme a segni come arrossamento, fastidio, lacrimazione, secchezza, pressione dell’occhio e cambiamenti della vista. Vengono anche controllate alcune caratteristiche dell’occhio, come la lunghezza del bulbo oculare, lo spessore della cornea, cioè la parte trasparente davanti all’occhio, e altre misure utili a seguire l’andamento della miopia.

Lo studio dura circa un anno per ciascun partecipante, con controlli programmati durante il trattamento e anche dopo l’inizio della terapia. In questo modo viene osservato se il collirio è ben tollerato e come cambiano nel tempo i segni della miopia pediatrica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dal momento dell'ingresso nello studio, il bambino o la bambina inizia a usare T10430 sotto forma di collirio in contenitore monodose. Il principio attivo indicato è sodium phenylbutyrate, cioè fenilbutirrato di sodio.

    Il trattamento prevede anche un placebo, cioè un collirio senza principio attivo, indicato come soluzione oftalmica senza conservanti. Le informazioni disponibili non riportano la dose esatta, la frequenza di somministrazione o la durata di ciascuna somministrazione.

  2. Passaggio 2

    Controlli dopo l'inizio del trattamento

    Dopo l'inizio dello studio, il bambino o la bambina effettua controlli programmati per valutare la sicurezza degli occhi e la possibile comparsa di effetti indesiderati. Questi effetti indesiderati sono chiamati eventi avversi, cioè problemi di salute osservati durante il trattamento.

    Durante i controlli vengono valutati anche i sintomi oculari, la tolleranza del collirio e la soddisfazione per l'uso del contenitore monodose. Alcune valutazioni vengono fatte anche con telefonate previste dallo studio.

  3. Passaggio 3

    Controllo a 1 mese

    A 1 mese dall'inizio del trattamento vengono eseguite valutazioni della vista da lontano e da vicino, della superficie dell'occhio e della pressione dell'occhio.

    In questa visita vengono anche misurati lo spessore della cornea, la qualità della lacrimazione e la presenza di segni di irritazione o di alterazioni della superficie oculare.

    Viene controllata anche la quantità di cellule della cornea, cioè lo strato trasparente davanti all'occhio, per verificare eventuali cambiamenti rispetto all'inizio dello studio.

  4. Passaggio 4

    Controllo a 6 mesi

    A 6 mesi dall'inizio del trattamento vengono ripetute le valutazioni oculari principali per confrontare i risultati con quelli iniziali.

    Vengono misurati la lunghezza dell'occhio, cioè la distanza interna dell'occhio, e il difetto di refrazione, cioè quanto l'occhio mette a fuoco male le immagini.

    Vengono inoltre valutati la vista, la pressione dell'occhio, la superficie oculare, la cornea e la quantità di cellule della cornea.

  5. Passaggio 5

    Controllo a 12 mesi

    A 12 mesi dall'inizio del trattamento vengono ripetute le stesse valutazioni per confrontare i risultati con quelli raccolti all'inizio dello studio, a 1 mese e a 6 mesi.

    Vengono controllati la lunghezza dell'occhio, il difetto di refrazione, la vista da lontano e da vicino, la pressione dell'occhio, la cornea e la superficie dell'occhio.

    Vengono anche raccolte informazioni sulla tolleranza del trattamento e sui sintomi oculari durante la giornata.

  6. Passaggio 6

    Fine del periodo di studio

    Il periodo di studio termina dopo l'ultima valutazione prevista, entro la finestra temporale complessiva indicata dallo studio, che va dal 1 luglio 2026 al 1 novembre 2027.

    Le informazioni disponibili non riportano altre fasi dopo l'ultima visita prevista.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Avere un consenso informato firmato e datato. Questo significa che il modulo di partecipazione allo studio deve essere stato letto e accettato, con firma e data.
  • Essere un bambino o una bambina di età pari o superiore a 6 anni e inferiore a 12 anni.
  • Avere, in ciascun occhio, un difetto visivo chiamato equivalente sferico della refrazione compreso tra -1,00 diottrie e -6,00 diottrie. In modo semplice, questo indica il grado di miopia misurato con un esame dell’occhio fatto dopo aver dilatato la pupilla con gocce.
  • Avere, in ciascun occhio, una pressione oculare inferiore a 21 mmHg. La pressione oculare è la pressione interna dell’occhio.
  • Avere una vista da lontano di almeno 0,1 LogMAR o migliore in ciascun occhio. Questo corrisponde a una vista pari o migliore di 20/25 nella scala Snellen, cioè una buona capacità di vedere oggetti lontani.

Chi non può partecipare allo studio?

22 criteri

  • Intolleranza nota alle gocce oculari, cioè se il bambino non tollera le gocce negli occhi.
  • Miopia non assiale o miopia secondaria, cioè miopia dovuta a un’altra causa e non alla forma normale dell’occhio.
  • Anatomia oculare refrattiva anomala, cioè una forma dell’occhio non normale che altera la visione, come cheratocono, cheratoglobo, lenticono o sferofachia.
  • Allergia o forte sospetto di allergia a uno dei componenti del trattamento in studio T10430 o ai prodotti usati durante gli esami, come fluoresceina o agente cicloplegico (gocce che bloccano temporaneamente la messa a fuoco dell’occhio).
  • Malattia generale importante o in corso, come una malattia del tessuto connettivo o un’allergia importante, se può interferire con lo studio o rendere meno sicuro partecipare, secondo il giudizio del medico dello studio.
  • Gravidanza nelle partecipanti dopo l’inizio delle mestruazioni, confermata da un test di gravidanza positivo.
  • Se il ragazzo o la ragazza è sessualmente attivo/a e non accetta di usare metodi di prevenzione durante lo studio.
  • Impossibilità di capire le procedure dello studio o di dare un consenso informato, cioè l’autorizzazione a partecipare dopo aver ricevuto le spiegazioni.
  • Scarsa collaborazione del partecipante o del tutore legale, per esempio se non vuole venire alle visite, rispondere alle telefonate o compilare il diario richiesto.
  • Partecipazione contemporanea a un altro studio clinico.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle 4 settimane precedenti, oppure entro un periodo più lungo se il prodotto usato in quello studio resta nel corpo per più tempo.
  • Astigmatismo superiore a 1,50 diottrie, cioè una curvatura irregolare dell’occhio che può rendere la vista sfocata.
  • Aver già avuto una assegnazione casuale in questo stesso studio, cioè essere già stato/a scelto/a prima.
  • Essere un familiare del personale del centro di studio o dell’azienda che organizza lo studio.
  • Aver usato, usare ora o dover usare in futuro un trattamento non permesso nello studio, oppure modificare un trattamento in modo non consentito.
  • Anisometropia pari o superiore a 1,50 diottrie, cioè una differenza importante di gradazione tra i due occhi.
  • Amblyopia attuale o passata, cioè “occhio pigro”, oppure strabismo evidente, compreso lo strabismo che compare solo a volte.
  • Glaucoma attuale o passato.
  • Danno importante o grave alla cornea, cioè alla parte trasparente davanti all’occhio.
  • Presenza di un problema nella parte anteriore dell’occhio, per esempio malformazione dell’iride o cataratta (opacità del cristallino).
  • Presenza di una malattia nella parte posteriore dell’occhio o della retina, come una distrofia (malattia che altera il funzionamento del tessuto).
  • Storia di una malattia o sindrome che aumenta il rischio di miopia grave, come sindrome di Marfan, sindrome di Stickler o retinopatia della prematurità (problema della retina nei nati prematuri).
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I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Sodium phenylbutyrate: collirio in soluzione monodose usato per applicazione oculare. Nel trial viene studiato come trattamento sperimentale per capire se è sicuro per gli occhi dei bambini e se può aiutare a controllare la progressione della miopia. Il suo ruolo è quello di essere il medicinale attivo che viene testato, non un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

Sodium phenylbutyrate - Si tratta di gocce oculari in soluzione monodose, applicate direttamente nell’occhio; in questo studio il medicinale viene usato per uso locale, mentre il confronto avviene con un collirio senza principio attivo. Nella medicina e nella letteratura scientifica, il sodium phenylbutyrate è un principio attivo noto e studiato, usato soprattutto in altri ambiti terapeutici, ma qui è valutato per la salute dell’occhio e per il possibile controllo della miopia nei bambini. Appartiene alla classe dei composti ammonio-leganti e, a livello molecolare, aiuta a ridurre alcune sostanze azotate nel corpo e può influenzare processi cellulari legati all’infiammazione e alla risposta dei tessuti; tuttavia, nel contesto di questo studio, il suo effetto principale è essere testato come collirio per verificarne sicurezza e possibile utilità clinica.

Malattie studiate

Miopia pediatrica - La paediatric myopia è una condizione in cui il bambino vede male da lontano perché l’immagine si forma davanti alla retina invece che su di essa. Di solito tende a peggiorare durante la crescita, con un aumento graduale del difetto visivo e, in alcuni casi, con un allungamento del bulbo oculare. Questo cambiamento può rendere sempre più difficoltosa la visione a distanza nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2025-521563-13-01Codice del protocolloLT10430-201Partecipanti previsti206 personePromotoreLaboratoires Thea

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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