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Studio di sicurezza a lungo termine di cellule T allogeniche con recettore chimerico anti‑CD19 (TRAC e CD52 disruttiti) in pazienti con leucemia linfoblastica avanzata

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio osserva pazienti affetti da advanced lymphoid leukemia che hanno già ricevuto il trattamento sperimentale UCART19. Il farmaco è costituito da allogeneic T cells modificate per esprimere un chimeric antigen receptor capace di riconoscere la proteina CD19 presente sulla superficie delle cellule tumorali; le cellule vengono somministrate per via endovenosa.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento. Dopo l’ultima infusione, i partecipanti sono seguiti per un periodo prolungato con visite regolari in cui vengono controllati eventuali effetti indesiderati, la comparsa di nuovi sintomi e, nei bambini, la crescita e lo sviluppo puberale. Vengono effettuati esami del sangue e, se necessario, prelievi dal midollo per monitorare la presenza della terapia nel corpo.

Durante il follow‑up vengono registrati il numero, la durata e l’esito di tutti gli eventi avversi, nonché eventuali recidive della malattia e i tempi di sopravvivenza. I dati raccolti aiutano a capire quanto sia sicuro il trattamento nel lungo periodo e a identificare eventuali problemi che potrebbero comparire dopo diversi mesi o anni.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Enrollment and baseline assessments

    After signing the consent form you become part of the study.

    The study team records your medical history, performs physical examinations, and collects blood samples and imaging studies to document the status of your advanced lymphoid leukemia.

    For paediatric participants a growth curve and puberty Assessment are also performed.

  2. Passaggio 2

    Pre‑infusion preparation

    The study pharmacy prepares the ucart19 cell product, which is a suspension of allogeneic T cells engineered to express a chimeric antigen receptor that targets CD19.

    The product is supplied in one of four concentrations (0.6, 6, 15 or 20 megacells per millilitre). the dose is expressed as cell concentration, not as a weight in milligrams.

    The chosen concentration is determined by the study protocol before the infusion day.

  3. Passaggio 3

    Intravenous infusion of ucart19

    On the scheduled day you receive the intravenous infusion of the cell suspension through a vein.

    The infusion is administered once, typically over one to two hours, and no additional doses are planned.

    During the infusion you are monitored continuously for vital signs and any immediate reactions.

  4. Passaggio 4

    Immediate post‑infusion observation

    After the infusion you remain in the Clinic for several hours to allow the staff to observe any early adverse events.

    Vital signs, laboratory tests and Symptom checklists are recorded before you are discharged.

  5. Passaggio 5

    Short‑term follow‑up visits

    You attend a follow‑up visit about one week after infusion, then at one month, and subsequently every three months during the first twelve months.

    Each visit includes physical Examination, blood tests, and Assessment of any new or ongoing adverse events.

    The study may also collect a bone‑marrow sample if it is part of your routine disease monitoring.

  6. Passaggio 6

    Long‑term safety monitoring

    After the first year you continue to be evaluated at regular intervals (typically every six months) until the planned end of the study in 2035.

    The evaluations focus on the long‑term safety of the cell therapy, recording the number, duration and Outcome of any adverse events or events of special interest.

    For Children, growth and puberty are measured at each visit.

  7. Passaggio 7

    Final study visit

    At the conclusion of the study you attend a final visit in which a Comprehensive safety Assessment is performed.

    The final report includes all data collected from the first infusion up to the last follow‑up visit.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il paziente (o il genitore/tutore legale) deve firmare un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Il paziente deve aver ricevuto il trattamento UCART19 in un precedente studio (completato o interrotto) o tramite un programma di accesso speciale chiamato “uso compassionevole”.
  • Le donne in età fertile e gli uomini che hanno una partner in età fertile devono usare un metodo contraccettivo efficace per sé e per il/la loro partner per almeno 12 mesi dopo l'ultima dose di UCART19.
  • Possono partecipare sia pazienti maschili che femminili, inclusi soggetti vulnerabili e bambini.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

S68587
S68587 è una terapia cellulare che utilizza cellule T provenienti da un donatore, modificate in laboratorio per esprimere un recettore chimerico (CAR) che riconosce la proteina CD19 presente sulla maggior parte delle cellule leucemiche linfatiche. Le cellule sono state inoltre ingegnerizzate per eliminare due geni (TRAC e CD52) al fine di ridurre il rischio di rigetto e di effetti collaterali sul sistema immunitario. Il prodotto viene somministrato per via endovenosa come sospensione per infusione. Nel contesto di questo studio, i pazienti che hanno già ricevuto questa terapia vengono seguiti a lungo termine per valutare la sicurezza.

Che cosa si sa già del trattamento

UCART19 - La forma di somministrazione è una sospensione per infusione endovenosa, somministrata come infusioni di cellule viventi. UCART19 è una terapia cellulare ancora in fase di sperimentazione e si trova nella letteratura medica come trattamento sperimentale per leucemia linfatica avanzata. Le indicazioni principali sono i tumori del sangue che esprimono il marcatore CD19, come la leucemia linfatica. Agisce perché le cellule T modificate riconoscono CD19 sui canceri e li distruggono, grazie a un recettore chimero che attiva la risposta immunitaria; è classificata come terapia genica di tipo CAR‑T.

Malattie studiate

Advanced lymphoid leukemia - La leucemia linfoide avanzata è un tipo di cancro del sangue che coinvolge i globuli bianchi chiamati linfociti. Nelle fasi iniziali, i linfociti anormali si accumulano nel midollo osseo e nel sangue. Con il tempo, la produzione di cellule sane diminuisce e i sintomi possono includere affaticamento, febbre e ingrossamento dei linfonodi. La malattia tende a progredire con un aumento del numero di cellule tumorali nel sangue e nei tessuti linfoidi. Questa evoluzione può portare a un peggioramento delle funzioni del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2026-526212-37-00Codice del protocolloCL1-68587-003Partecipanti previsti30 personePromotoreInstitut De Recherches Internationales Servier IRIS

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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