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La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare che non. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato Delandistrogene Moxeparvovec, noto anche come SRP-9001. Questo trattamento è una terapia genica, che mira…
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Lo studio riguarda lartrite idiopatica giovanile, una malattia che colpisce le articolazioni nei bambini. L’obiettivo è confrontare due strategie di trattamento per questa condizione. Una strategia, chiamata “Step-up”, prevede un aumento graduale del trattamento, mentre l’altra, “Step-down”, inizia con un intervento più aggressivo utilizzando una combinazione di farmaci convenzionali e biologici. I farmaci utilizzati nello…
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Lo studio clinico si concentra sul Carcinoma Polmonare a Piccole Cellule (SCLC), una forma aggressiva di cancro ai polmoni che spesso si ripresenta dopo il trattamento iniziale. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Ifinatamab deruxtecan, noto anche con il codice DS-7300a. Questo farmaco è un tipo di terapia chiamata anticorpo-farmaco coniugato (ADC), progettato…
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Il cancro del retto localmente avanzato è una forma di tumore che si sviluppa nella parte media o inferiore del retto. Questo studio clinico si concentra su pazienti con adenocarcinoma del retto in stadio II o III. L’obiettivo è valutare se un trattamento senza intervento chirurgico può essere efficace nel ridurre il rischio di ricaduta…
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La ricerca riguarda una malattia chiamata talassemia, che può essere di tipo alfa o beta. Questa condizione richiede frequenti trasfusioni di sangue. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato mitapivat, noto anche con il codice AG-348, in persone che dipendono dalle trasfusioni a causa della talassemia. Il mitapivat è somministrato in…
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Questo studio clinico esamina l’effetto di un farmaco chiamato idrossiclorochina in pazienti con due tipi di tumore: il carcinoma della testa e del collo e il carcinoma polmonare non a piccole cellule. In particolare, lo studio si concentra sui tumori che possono essere rimossi chirurgicamente. Nel caso del carcinoma della testa e del collo, vengono…
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