Portatore di gene della distrofia muscolare di Duchenne

Studio di fase 2 esteso su pazienti con distrofia muscolare di Duchenne idonei al salto di esoni per valutare sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 e ENTR-601-44

In arruolamento

2 1 1
Malattie in studio:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che possono beneficiare dello skipping dell’esone 45

In arruolamento

2 1 1
Farmaci in studio:
- Sodium Chloride
+1
Studio sull’efficacia e la sicurezza di ENTR-601-44 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne con possibilità di salto dell’esone 44

In arruolamento

1 1 1
Malattie in studio:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Farmaci in studio:
- Sodium Chloride
Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

In arruolamento

3 1 1
Malattie in studio:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Farmaci in studio:
- Delandistrogene Moxeparvovec
Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

Arruolamento non iniziato

3 1
Malattie in studio:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Farmaci in studio:
- Delandistrogene Moxeparvovec
Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

Arruolamento concluso

2 1 1
Farmaci in studio:
- Delandistrogene Moxeparvovec

Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che possono beneficiare dello skipping dell’esone 45

Studio sull’efficacia e la sicurezza di ENTR-601-44 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne con possibilità di salto dell’esone 44

Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

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