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Mucopolisaccaridosi I

  • Studio di terapia genica con OTL-203 per bambini con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Genetically Modified With The Lentiviral Vector Idua Lv, Encoding For The Alpha-L-Iduronidase Cdna
    • Lenograstim
    • Plerixafor
    Italia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di OTL-203 in pazienti con mucopolisaccaridosi tipo I, sindrome di Hurler (MPS-IH) rispetto al trattamento standard con trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi I
    Farmaci in studio:
    • Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Genetically Modified With The Lentiviral Vector Idua Lv, Encoding For The Alpha-L-Iduronidase Cdna
    • Laronidase
    • Plerixafor
    Italia Paesi Bassi

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