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Malattia di Fabry

  • Studio sull’uso del prednisone a basso dosaggio in pazienti con malattia di Fabry e manifestazioni cardiache in aggiunta alla terapia enzimatica sostitutiva o terapia chaperonica

    In arruolamento

    1 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Fabry
    Farmaci in studio:
    • Prednisone
    Polonia

  • Studio sulla Sicurezza ed Effetti di Pegunigalsidase Alfa nei Bambini e Adolescenti con Malattia di Fabry

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Fabry
    Farmaci in studio:
    • Pegunigalsidase Alfa
    Austria Francia Norvegia Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di migalastat in bambini dai 2 agli 11 anni con malattia di Fabry e varianti del gene GLA sensibili

    Arruolamento non iniziato

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Fabry
    Belgio Germania Spagna

  • Studio sull’effetto di venglustat sul dolore neuropatico e addominale in pazienti con malattia di Fabry di età superiore a 16 anni non trattati in precedenza

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Fabry
    Farmaci in studio:
    • Venglustat
    Austria Danimarca Finlandia Francia Germania Grecia +4

  • Studio per valutare l’effetto di venglustat rispetto alle terapie standard sulla massa ventricolare sinistra in pazienti adulti con malattia di Fabry e ipertrofia ventricolare

    Arruolamento concluso

    1 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Fabry
    Farmaci in studio:
    • AGALSIDASE ALFA
    • AGALSIDASE BETA
    • Migalastat
    Austria Cechia Danimarca Francia Germania Grecia +5

  • Studio sul Follow-up a Lungo Termine per i Pazienti con Malattia di Fabry Trattati con Isaralgagene Civaparvovec (ST-920)

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Fabry
    Farmaci in studio:
    • Isaralgagene Civaparvovec
    Germania
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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