Neoplasmi
L’Area Studi Clinici Oncoematologici dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù conduce studi su tumori ematologici e solidi nei bambini, mirati a migliorare le terapie contro leucemie e linfomi recidivi.
- Valutazione di terapie CAR‑T per leucemie acute recidive.
- Studio di inibitori di BCR‑ABL in combinazione con chemioterapia.
- Analisi dell’immunoterapia con blinatumomab nei pazienti ad alto rischio.
Queste ricerche puntano a incrementare la sopravvivenza e ridurre le recidive nei giovani pazienti oncologici.
Malattie Linfoproliferative
Sono in corso studi su linfomi precursori B e T, nonché su anaplastic large cell lymphoma, per trovare nuove opzioni terapeutiche.
- Indagine su trattamenti mirati ALK/ROS1/MET nei tumori pediatrici.
- Studio di terapie combinata con crizotinib per linfomi refrattari.
- Valutazione di strategia di consolidamento con immunoterapia per linfoma B‑cellulare.
L’obiettivo è aumentare le risposte terapeutiche e limitare gli effetti collaterali.
Malattie Cardiovascolari e Metaboliche
La ricerca include pazienti con ipercolesterolemia familiare e insufficienza renale, focalizzandosi su nuovi approcci per ridurre il danno renale e i livelli lipidici.
- Studio della sicurezza di inclisiran per ipercolesterolemia ereditaria.
- Valutazione di finerenone in combinazione con ACE‑inibitori per la proteinuria.
- Analisi di luspatercept per la β‑talassemia dipendente da trasfusioni.
Queste indagini mirano a migliorare la gestione a lungo termine delle malattie cardiovascolari nei bambini.
Malattie del Sistema Immunitario
Sono presenti studi su patologie autoimmuni severe, come la sclerodermia. Inoltre, viene analizzato il lupus eritematoso sistemico per testare terapie cellulari innovative.
- Valutazione di CAR‑T anti‑CD19 in malattie autoimmuni attive.
- Studio di terapie anti‑IL‑6 per la gestione della risposta infiammatoria.
- Indagine sull’uso di immunomodulatori combinati con terapia standard.
L’intento è ridurre l’attività della malattia e migliorare la qualità di vita dei giovani pazienti.
Malattie del Sistema Nervoso
La sede studia disturbi neurologici complessi, dal disturbo di Dravet. Viene anche valutata la sclerosi multipla recidivante‑remittente con focus su terapie di nuova generazione.
- Studio di soticlestat come terapia aggiuntiva per epilessie resistenti.
- Valutazione di ocrelizumab rispetto a fingolimod nella sclerosi multipla pediatrica.
- Ricerca su immunoterapia mirata per neuroblastoma recidivo.
L’obiettivo è controllare le crisi epilettiche e rallentare la progressione neurologica.
Malattie della Pelle e Tessuti Connettivi
Gli studi includono patologie cutanee associate a malattie autoimmuni, come la sclerodermia sistemica, per valutare nuovi approcci immunoterapici.
- Indagine su CAR‑T anti‑CD19 per coinvolgimento cutaneo nelle malattie autoimmuni.
- Studio di farmaci modulanti la risposta immunitaria per ridurre le lesioni cutanee.
- Valutazione di trattamenti combinati per migliorare la rigenerazione tissutale.
L’intento è limitare l’infiammazione e migliorare la funzione cutanea nei pazienti pediatrici.
Malattie Congenite, Ereditarie e Neonatali
La ricerca si concentra su malattie genetiche rare, come la β‑talassemia. Inoltre, vengono studiati la malattia di Gaucher e l’ipofosfatasi per esplorare terapie geniche e enzimatiche.
- Valutazione della sicurezza di luspatercept per ridurre le trasfusioni nella β‑talassemia.
- Studio dell’efficacia di eliglustat con o senza imiglucerase nella malattia di Gaucher.
- Analisi di terapia sostitutiva per l’emofilia A grave.
Queste iniziative mirano a fornire trattamenti più efficaci e meno invasivi per i bambini affetti da patologie ereditarie.
Malattie Nutrizionali e Metaboliche
Gli studi affrontano disturbi metabolici come l’ipofosfatasi e la proteinuria associata a malattia renale cronica, puntando a nuove opzioni terapeutiche.
- Studio di finerenone per ridurre la proteinuria nei bambini con malattia renale cronica.
- Valutazione di ALXN1850 per migliorare la mineralizzazione ossea nell’ipofosfatasi.
- Ricerca su integratori mirati per supportare la crescita nei disturbi nutrizionali.
L’obiettivo è ottimizzare la funzione metabolica e la qualità della vita dei piccoli pazienti.
