Le malattie rare chiamate C3 Glomerulopathy (C3G) e Primary Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN) sono condizioni renali in cui il sistema immunitario attacca il rene, causando perdita di proteine nelle urine, gonfiore e diminuzione della funzione renale. Per trattare queste patologie viene utilizzato il farmaco sperimentale pegcetacoplan, somministrato mediante iniezione sotto la pelle in forma di soluzione per infusione.
Lo scopo è valutare quanto il farmaco sia efficace e sicuro nella pratica quotidiana. I partecipanti al progetto ricevono il trattamento e vengono seguiti con visite regolari in cui vengono raccolti campioni di urine e sangue per misurare la quantità di proteine nelle urine (UPCR) e la capacità dei reni di filtrare (eGFR). Si spiega che l’UPCR è un semplice rapporto che indica quanta proteina è presente nelle urine rispetto alla creatinina, un valore usato per capire se la perdita di proteine sta diminuendo.
Durante lo studio, dopo l’inizio del trattamento, i pazienti vengono controllati al mese, a 3 mesi, a 6 mesi e poi ogni sei mesi per diversi anni. Ad ogni visita i medici verificano la presenza di effetti indesiderati, la quantità di proteine nelle urine, la funzione renale e altri esami di routine. Le informazioni raccolte servono a capire se il farmaco mantiene i reni più sani e se è ben tollerato nel tempo.
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