Il trial riguarda due malattie renali rare: C3 Glomerulopathy e Primary Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis. Entrambe provocano danni ai piccoli vasi dei reni e portano a perdita di funzione renale. Il farmaco in studio è pegcetacoplan, una soluzione per infusione somministrata sotto pelle.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di questo farmaco nella pratica clinica reale. I partecipanti ricevono il trattamento e sono seguiti per diversi mesi, con visite programmate per controllare la quantità di proteine nelle urine (proteinuria), il valore di UPCR (rapporto proteina/creato), la funzione renale tramite eGFR (test che indica quanto bene i reni filtrano), e la comparsa di eventuali effetti indesiderati. Vengono registrati anche eventi importanti come il progresso verso CKD Stage 5 (l’ultima fase della malattia renale cronica), la necessità di dialysis (una macchina che pulisce il sangue quando i reni non funzionano) o di trapianto di rene.
Le valutazioni includono cambiamenti nei risultati di laboratorio, nella biopsia renale e nella qualità della vita, con raccolta di dati a intervalli regolari (ad esempio a 1, 3, 6 e 12 mesi e poi ogni sei mesi). I dati raccolti serviranno a capire quanto il farmaco riduca la perdita di proteine, mantenga la funzione renale e sia tollerato dai pazienti.



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