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Studi clinici corrispondenti

  • Data di inizio: 2019-08-19

    Studio sulla sicurezza e tollerabilitร  di ISTEM-01 in pazienti con retinite pigmentosa da mutazione monogenica

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata retinite pigmentosa, che รจ una condizione genetica che colpisce la vista. Questa malattia รจ causata da una mutazione in un singolo gene che influisce sul processo visivo. Il trattamento in esame utilizza un prodotto chiamato ISTEM-01, che รจ un cerotto medicato contenente cellule derivate da cellule…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia
  • Data di inizio: 2017-12-22

    Studio sulla sicurezza e tollerabilitร  della terapia genica GS030 in pazienti con Retinite Pigmentosa attraverso iniezione intravitreale

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    Questo studio clinico esamina un trattamento per la Retinite Pigmentosa, una malattia ereditaria dell’occhio che causa una progressiva perdita della vista. Il trattamento in studio, chiamato GS030, รจ una terapia genica che utilizza un vettore virale adeno-associato somministrato tramite iniezione nell’occhio. Il trattamento consiste in due componenti: il GS030-DP, che รจ una sospensione iniettabile contenente…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sull’Efficacia di Ultevursen per la Retinite Pigmentosa nei Pazienti con Mutazioni nell’Esone 13 del Gene USH2A

    Non ancora in reclutamento

    2 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia genetica chiamata Retinite Pigmentosa, che colpisce la vista e puรฒ portare alla perdita della visione. Questa condizione รจ causata da mutazioni nel gene USH2A, in particolare nell’esone 13. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Ultevursen, noto anche con il codice QR-421a. Questo farmaco รจ una…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Germania Francia Italia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio di follow-up a lungo termine sulla terapia genica retinica per pazienti con coroideremia e retinite pigmentosa legata all’X trattati con AAV2-REP1 e AAV8-RPGR

    Non ancora in reclutamento

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su due malattie oculari rare: la coroideremia e la retinite pigmentosa legata al cromosoma X. La coroideremia รจ una malattia genetica che causa la perdita progressiva della vista, mentre la retinite pigmentosa legata al cromosoma X รจ una forma ereditaria di degenerazione retinica che porta alla cecitร . Il trattamento in…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia Germania
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia di AGTC-501 in pazienti maschi con retinite pigmentosa legata all’X

    Non ancora in reclutamento

    3 1 1 1

    La ricerca si concentra sulla retinite pigmentosa legata al cromosoma X, una malattia genetica che colpisce la vista. Questa condizione รจ causata da mutazioni nel gene RPGR. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato AGTC-501, una terapia genica somministrata tramite un’iniezione sotto la retina. AGTC-501 utilizza un vettore virale…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna
  • Data di inizio: 2022-08-25

    Studio di follow-up a lungo termine della terapia genica con Botaretigene Sparoparvovec per pazienti con Retinite Pigmentosa legata al cromosoma X

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Retinite Pigmentosa legata al cromosoma X, una malattia genetica che causa una progressiva perdita della vista. Questa condizione รจ associata a varianti nel gene RPGR. Il trattamento in esame utilizza una terapia genica chiamata AAV5-hRKp.RPGR, progettata per affrontare le mutazioni nel gene RPGR. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Francia Spagna Paesi Bassi Danimarca Belgio
  • Data di inizio: 2017-10-12

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di HORA-PDE6B in Pazienti con Retinite Pigmentosa e Mutazioni nel Gene PDE6B

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla retinite pigmentosa, una malattia genetica che colpisce la retina dell’occhio, causando una progressiva perdita della vista. Questa condizione รจ legata a mutazioni nel gene PDE6B, che portano a un difetto nell’espressione di una proteina essenziale per la visione. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sicurezza di una somministrazione…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia
  • Data di inizio: 2024-01-22

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza dell’Acetilcisteina nei Pazienti con Retinite Pigmentosa

    Non in reclutamento

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Retinite Pigmentosa, una malattia che colpisce gli occhi e puรฒ portare a una perdita progressiva della vista. Il trattamento in esame รจ lN-Acetilcisteina (NAC), somministrata per via orale. Questo farmaco รจ noto per le sue proprietร  antiossidanti e viene studiato per vedere se puรฒ aiutare a mantenere la funzione…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Austria Germania
  • Data di inizio: 2018-08-22

    Studio sulla sicurezza ed efficacia della terapia genica CPK850 in pazienti con retinite pigmentosa causata da mutazioni nel gene RLBP1

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla retinite pigmentosa, una malattia genetica che colpisce la vista e puรฒ portare alla perdita della visione. Questa condizione รจ causata da mutazioni nel gene RLBP1. Il trattamento in esame รจ una terapia genica chiamata CPK850, somministrata tramite un’iniezione sotto la retina. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sicurezza…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Svezia