Lo studio riguarda la Duchenne Muscular Dystrophy, una malattia rara che indebolisce progressivamente i muscoli. Il trattamento sperimentale utilizza due soluzioni per infusione endovenosa, chiamate ENTR-601-45 e ENTR-601-44, basate su una tecnologia chiamata phosphorodiamidate morpholino oligomer che favorisce il exon skipping, un processo che permette alle cellule di produrre una forma più corta ma ancora funzionante della proteina mancante. Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco nei partecipanti.
I partecipanti ricevono l’infusione per via intravenosa a intervalli regolari per diversi mesi, con controlli periodici che includono esami del sangue, misurazioni della pressione e test di capacità motorie come la camminata di 10 metri, la capacità di alzarsi da terra e la salita di quattro gradini. Durante le visite vengono osservati eventuali effetti indesiderati e la risposta del corpo al trattamento, in modo da raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del farmaco nel tempo.



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