Studio di fase 1b/2 sulla sicurezza e l’efficacia di ifinatamab deruxtecan in bambini e adolescenti con tumori solidi recidivanti o refrattari

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Di cosa tratta questo studio?

Il trial coinvolge bambini e adolescenti con tumori solidi maligni che sono tornati (relapsed) o che non rispondono più (refractory) a trattamenti precedenti. I tumori più comuni includono neuroblastoma, rhabdomyosarcoma, Wilms tumor e osteosarcoma. Il farmaco in studio è Ifinatamab Deruxtecan, somministrato per via endovenosa, cioè attraverso una flebo che rilascia il medicinale direttamente nel sangue.

Lo scopo è valutare la sicurezza e l’efficacia del nuovo farmaco nei bambini. Nella prima fase i partecipanti ricevono dosi crescenti per identificare la quantità più alta tollerata senza gravi effetti collaterali; nella fase successiva la stessa dose viene usata per verificare se il tumore diminuisce o si stabilizza. L’efficacia viene misurata con il ORR, cioè la percentuale di pazienti in cui il tumore si riduce visibilmente, e con il DCS-4, che indica quanti pazienti mantengono il controllo della malattia per almeno quattro mesi.

1 baseline assessment

after joining the study, you will undergo a baseline visit that includes a medical history review, a physical examination, blood tests, and imaging studies to document the current state of the tumor.

the purpose of these assessments is to establish reference values that will be used to compare later results.

2 first infusion of <b>ifinatamab deruxtecan</b>

you will receive ifinatamab deruxtecan as an intravenous infusion of a solution prepared for infusion.

the exact dose (referred to as the recommended dose for expansion, rde) will be determined by the study protocol based on safety data.

the infusion is administered by qualified staff in a clinical setting and may be repeated according to the study schedule (for example, every three weeks), although the precise interval is defined by the protocol.

3 post‑infusion observation

immediately after the infusion you will be observed for a short period to monitor vital signs and to detect any immediate reactions.

blood samples may be taken to assess drug levels and early safety markers.

4 regular safety monitoring

before each subsequent infusion you will undergo safety checks that include blood tests, physical examination, and review of any symptoms you have experienced.

if a dose‑limiting toxicity (a side effect severe enough to limit further dosing) or other adverse events occur, the study team may adjust the dose or pause treatment.

5 tumor response evaluation

at predefined intervals (for example, every eight weeks) imaging studies will be performed to evaluate the tumor’s response.

the results are used to calculate the objective response rate and other efficacy measures such as disease control at four months.

6 dose adjustment or discontinuation

if you experience a dose‑limiting toxicity or other serious adverse events, the protocol may require a dose reduction, a temporary hold, or permanent discontinuation of the study drug.

the decision is based on predefined criteria that prioritize your safety.

7 end‑of‑treatment follow‑up

after the last infusion or if treatment is stopped early, you will continue to have follow‑up visits to monitor long‑term safety and disease status.

these visits may include physical exams, laboratory tests, and imaging performed at scheduled intervals until the study ends or until further follow‑up is no longer required.

Chi può partecipare allo studio?

  • Deve avere un tumore solido che è tornato (recidiva) o è peggiorato dopo i trattamenti precedenti e che non risponde più alle terapie usuali; per la prima parte dello studio si escludono i tumori che coinvolgono il cervello (sistema nervoso centrale).
  • Per la seconda parte dello studio, il tumore deve essere uno dei seguenti, confermato da esame al microscopio: osteosarcoma (tumore dell’osso), neuroblastoma (tumore del sistema nervoso dei bambini), rhabdomyosarcoma (tumore dei muscoli) o tumore di Wilms (tumore del rene).
  • Deve essere dimostrato, con esami di imaging (come TAC o risonanza), che la malattia è progredita dopo almeno un precedente ciclo di terapia nella fase avanzata o metastatica, e non ci sono altre terapie standard disponibili.
  • Età: deve avere almeno 1 mese e meno di 12 anni per la prima parte dello studio, oppure almeno 1 mese e meno di 18 anni per la seconda parte, al momento del consenso informato.
  • Può essere di qualsiasi sesso o genere.
  • Se ha avuto effetti collaterali (adverse events, AEs) dai trattamenti anticancro precedenti, deve averli superati fino a un livello di gravità grado 1 o inferiore (o tornare alla condizione di base).
  • Se ha avuto effetti collaterali legati alle ghiandole endocrine (ormoni), devono essere controllati con una terapia di sostituzione ormonale adeguata.
  • È ammessa se ha neuropatia (danno ai nervi) di grado 2 o inferiore.
  • È ammessa se ha perdita di capelli (alopecia) di grado 2 o inferiore.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Malattia corneale significativa: problemi agli occhi che coinvolgono la cornea, la parte trasparente davanti all’occhio.
  • Storia di infezione da HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Presenza di un altro tumore che sta peggiorando o che ha richiesto trattamento attivo negli ultimi 12 mesi.
  • Infezione attiva che richiede terapia sistemica (medicamenti che agiscono su tutto il corpo).
  • Allergia nota o controindicazione al farmaco in studio o ai suoi ingredienti inattivi.
  • Non essere ancora guariti da un intervento chirurgico importante o avere complicazioni post‑operatorie.
  • Storia di ictus, attacco ischemico transitorio o altro evento tromboembolico arterioso negli ultimi 6 mesi.
  • Malattia cardiaca non controllata o grave, inclusi problemi di conduzione elettrica del cuore, pressione alta, malattia coronarica, insufficienza cardiaca o malattia dei vasi periferici.
  • Storia o presenza attuale di ILD/pneumonite (infiammazione dei polmoni, anche causata da farmaci) o sospetto non escluso da imaging.
  • Gravi difficoltà respiratorie dovute a malattie polmonari in corso.
  • Malattia autoimmune attiva, nota o sospetta (il sistema immunitario attacca il proprio corpo).
  • Storia di trapianto di organi solidi (come fegato, cuore o reni).
  • Storia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore (trapianto di midollo osseo).
  • Metastasi cerebrali attive o meningite carcinomatosa/leptomeningeale/compressione del midollo spinale; i pazienti con metastasi cerebrali asintomatiche e stabilizzate da almeno 4 settimane possono partecipare.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Institut Gustave Roussy Villejuif Francia
Institut Curie – Site Paris Parigi Francia

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Nome del sito Città Paese Stato
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Universitair Ziekenhuis Gent Gand Belgio
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Svezia
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milano Italia
Huiurqid Vzkf dazesabi Barcellona Spagna
Uuftjxaggj Hveeepwm Chdrcwe Colonia Germania
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
28.07.2026
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
28.07.2026
Francia Francia
Non ancora reclutando
28.07.2026
Germania Germania
Non ancora reclutando
28.07.2026
Italia Italia
Non ancora reclutando
28.07.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
28.07.2026
Svezia Svezia
Non ancora reclutando
28.07.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ifinatamab Deruxtecan è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione. Nel trial viene testato in bambini di età compresa tra 1 mese e meno di 12 anni che hanno tumori solidi ricorrenti o refrattari (esclusi quelli del sistema nervoso centrale). Lo studio vuole capire quanto è sicuro e tollerabile il farmaco, determinare la dose raccomandata per i bambini e osservare se aiuta a ridurre le dimensioni dei tumori come neuroblastoma, rabhdomiosarcoma, tumore di Wilms o altri tipi di tumori solidi.

Neuroblastoma – È un tumore che nasce dalle cellule nervose della zona simpatico‑adrenergica, spesso nella ghiandola surrenale o nei nervi vicino alla colonna vertebrale. Si sviluppa rapidamente e può aumentare di dimensione, infiltrando i tessuti circostanti e i linfonodi vicini. È più frequente nei bambini piccoli.
Rhabdomyosarcoma – È un cancro che colpisce i muscoli scheletrici, soprattutto nei bambini e negli adolescenti. Si forma in muscoli della testa, del collo, dell’area genitale o degli arti. Il tumore può crescere localmente, invadere i tessuti adiacenti e diffondersi ai linfonodi.
Wilms tumor – È un tumore renale che si presenta nei bambini, derivante da cellule immature del rene. Si manifesta come una massa addominale che può aumentare di volume nel tempo. Può coinvolgere il rene interessato e, in alcuni casi, i linfonodi regionali.
Osteosarcoma – È un cancro dell’osso, tipico degli adolescenti, che si sviluppa soprattutto nelle ossa lunghe come femore e tibia. Il tumore può erodere l’osso e crescere verso i tessuti circostanti. Può anche diffondersi ai polmoni.

ID della sperimentazione:
2025-522339-32-00
Codice del protocollo:
MK-9999-01D
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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