Il trial coinvolge bambini e adolescenti con tumori solidi maligni che sono tornati (relapsed) o che non rispondono più (refractory) a trattamenti precedenti. I tumori più comuni includono neuroblastoma, rhabdomyosarcoma, Wilms tumor e osteosarcoma. Il farmaco in studio è Ifinatamab Deruxtecan, somministrato per via endovenosa, cioè attraverso una flebo che rilascia il medicinale direttamente nel sangue.
Lo scopo è valutare la sicurezza e l’efficacia del nuovo farmaco nei bambini. Nella prima fase i partecipanti ricevono dosi crescenti per identificare la quantità più alta tollerata senza gravi effetti collaterali; nella fase successiva la stessa dose viene usata per verificare se il tumore diminuisce o si stabilizza. L’efficacia viene misurata con il ORR, cioè la percentuale di pazienti in cui il tumore si riduce visibilmente, e con il DCS-4, che indica quanti pazienti mantengono il controllo della malattia per almeno quattro mesi.



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