Opportunitร per volontari sani
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Sperimentazioni cliniche corrispondenti
Studio sulla sicurezza ed efficacia di SPK-3006 in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo
In arruolamento
2 1 1Malattie in studio:Farmaci in studio:
Studio sulla riduzione della frequenza del trattamento con alglucosidase alfa per pazienti anziani con malattia di Pompe a esordio tardivo
In arruolamento
3 1 1 1Malattie in studio:Farmaci in studio:
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei Bambini con Malattia di Pompe a Esordio Infantile
In arruolamento
3 1 1Malattie in studio:Farmaci in studio:

Studio sull’effetto della terapia enzimatica sostitutiva con avalglucosidase alfa nei pazienti con malattia di Pompe non trattati
In arruolamento
3 1 1 1Malattie in studio:Farmaci in studio:
Studio sulla terapia genica con AAV9.LAMP2B per pazienti maschi con malattia di Danon
In arruolamento
2 1 1 1Malattie in studio:Farmaci in studio:

Studio sulla sicurezza ed efficacia di avalglucosidase alfa in pazienti con malattia di Pompe non classica di etร pari o superiore a 5 anni
In arruolamento
3 1 1 1Malattie in studio:Farmaci in studio:
Studio di fase 1b/2a per valutare sicurezza, tollerabilitร , farmacocinetica e farmacodinamica di dnl952 in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo
Arruolamento non iniziato
2 1 1Malattie in studio:

Studio sugli effetti della terapia enzimatica con alglucosidasi alfa nei bambini e adulti con malattia di Pompe
Arruolamento non iniziato
3 1 1 1Malattie in studio:Farmaci in studio:
Studio sulla sicurezza a lungo termine di avalglucosidase alfa per pazienti con malattia di Pompe in Francia
Arruolamento concluso
3 1 1 1Farmaci in studio:


