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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei Bambini con Malattia di Pompe a Esordio Infantile

    In arruolamento

    3 1 1
    Italia Germania Francia Paesi Bassi
  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di SPK-3006 in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania
  • Studio sull’effetto della terapia enzimatica sostitutiva con avalglucosidase alfa nei pazienti con malattia di Pompe non trattati

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Danimarca
  • Studio sugli effetti della terapia enzimatica con alglucosidasi alfa nei bambini e adulti con malattia di Pompe

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi
  • Studio sulla riduzione della frequenza del trattamento con alglucosidase alfa per pazienti anziani con malattia di Pompe a esordio tardivo

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Paesi Bassi
  • Studio sulla terapia genica con AAV9.LAMP2B per pazienti maschi con malattia di Danon

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Germania Italia
  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di avalglucosidase alfa in pazienti con malattia di Pompe non classica di etร  pari o superiore a 5 anni

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi
  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei bambini con malattia di Pompe a esordio tardivo

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Italia Germania
  • Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Slovenia Francia Italia Belgio Polonia Paesi Bassi +3
  • Studio clinico su bambini con malattia di Pompe infantile per valutare l’efficacia e la sicurezza di Avalglucosidase Alfa

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Spagna Paesi Bassi Germania Belgio Italia