Lo studio riguarda la leucemia promielocitica acuta (APL) in bambini e adolescenti, una forma di tumore del sangue che colpisce alcune cellule del midollo osseo. Lo scopo dello studio è valutare il trattamento con una combinazione di arsenic trioxide e tretinoin nei casi a rischio standard e osservare anche la sicurezza e l’efficacia di una combinazione che include gemtuzumab ozogamicin nei casi a rischio più alto. In alcuni momenti del trattamento possono essere usati anche altri farmaci, come cytarabine, methotrexate e methylprednisolone, che aiutano a trattare la malattia o a ridurre alcuni effetti del trattamento.
Il trattamento viene dato in fasi. Alcuni farmaci sono somministrati in vena, mentre altri vengono presi per bocca o, in alcuni casi, somministrati nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. Il percorso dello studio prevede una prima fase di trattamento, seguita da altre fasi di completamento della terapia, con controlli periodici durante il percorso. In questo modo si osserva come la malattia risponde nel tempo e come il trattamento viene tollerato.
Il arsenic trioxide è un farmaco usato per colpire le cellule della leucemia, mentre tretinoin aiuta queste cellule immature a maturare in modo più normale. La combinazione dei trattamenti viene studiata in bambini e adolescenti con nuova diagnosi di APL per capire se può offrire un controllo migliore della malattia e una buona sicurezza durante la cura.
Chi può partecipare allo studio?
Essere stati appena diagnosticati con leucemia promielocitica acuta, cioè una diagnosi recente della malattia.
La diagnosi deve essere confermata dalla presenza del gene di fusione PML/RARα, cioè un cambiamento genetico specifico trovato nelle cellule malate.
Avere un’età inferiore a 18 anni.
I genitori o i tutori legali devono aver dato un consenso informato scritto, cioè l’autorizzazione firmata dopo aver ricevuto spiegazioni sullo studio.
Se la partecipante è di sesso femminile e può essere incinta, deve avere un test di gravidanza negativo eseguito con il dosaggio della beta-HCG, cioè un esame del sangue o delle urine che verifica la gravidanza.
Chi può avere figli o generare figli deve essere disposto a evitare di concepire durante la partecipazione allo studio.
Chi può avere figli o generare figli deve parlare con il proprio medico per scegliere il metodo più adatto per evitare una gravidanza a partire dall’arruolamento nello studio e fino a 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco.
Chi non può partecipare allo studio?
Se dopo la diagnosi clinica di APL si scopre che manca la riarrangiamento PML/RARα (un cambiamento nei geni che serve per confermare questa forma di leucemia), il paziente non può restare nello studio.
Grave alterazione del fegato: bilirubina nel sangue superiore a 3 mg/dL oppure ALT o AST superiori a 5 volte i valori normali. La bilirubina è una sostanza legata alla funzione del fegato; ALT e AST sono enzimi del fegato che aumentano quando il fegato è sofferente.
Funzione dei reni troppo ridotta: creatinina nel sangue superiore a 2 volte il valore normale per l’età. La creatinina è un esame del sangue che aiuta a valutare il lavoro dei reni.
Problemi importanti del ritmo del cuore, tra cui: sindrome del QT lungo congenito (un disturbo presente dalla nascita che può alterare il ritmo cardiaco), storia o presenza di tachiaritmie ventricolari o atriali significative (battiti del cuore troppo rapidi e irregolari), bradicardia a riposo clinicamente importante con frequenza sotto 50 battiti al minuto, oppure QTc superiore a 450 millisecondi all’elettrocardiogramma di screening. Il QTc è una misura dell’attività elettrica del cuore.
Altri problemi del cuore: L-FEV sotto 50% o LV-FS sotto 28%. Sono misure che indicano quanto bene il cuore pompa il sangue.
Neuropatia, cioè un danno ai nervi che può causare dolore, debolezza, formicolio o perdita di sensibilità.
Presenza di un altro tumore attivo nello stesso periodo.
Infezioni gravi non controllate che possono mettere in pericolo la vita.
Gravidanza o allattamento.
Aver ricevuto una terapia alternativa prima dell’ingresso nello studio, per esempio perché l’APL non era stata sospettata subito oppure perché ATRA e/o ATO non erano disponibili.
Cytarabine: è un farmaco chemioterapico usato nello studio per aiutare a controllare la leucemia. Viene somministrato direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale, così da agire anche nel sistema nervoso centrale quando necessario.
Methylprednisolone acetate: è un cortisonico usato nello studio per ridurre l’infiammazione e aiutare a prevenire o trattare effetti irritativi legati al trattamento nel sistema nervoso centrale. Viene somministrato direttamente nel liquido spinale.
Methotrexate: è un farmaco chemioterapico che rallenta la crescita delle cellule leucemiche. In questo studio viene somministrato direttamente nel liquido spinale per raggiungere aree dove la malattia potrebbe essere presente.
Arsenic trioxide: è uno dei trattamenti principali dello studio per la leucemia promielocitica acuta. Viene dato in infusione in vena e aiuta a distruggere le cellule leucemiche.
Tretinoin: è un farmaco orale importante nel trattamento della leucemia promielocitica acuta. Aiuta le cellule leucemiche immature a maturare in cellule normali o a smettere di crescere in modo anomalo.
Methylprednisolone sodium succinate: è un cortisonico usato nello studio per ridurre l’infiammazione e aiutare a controllare reazioni indesiderate o irritazioni durante il trattamento nel sistema nervoso centrale. Viene somministrato direttamente nel liquido spinale.
Gemtuzumab ozogamicin: è un trattamento mirato dato in vena. Serve ad attaccare le cellule leucemiche in modo più selettivo, ed è studiato soprattutto nei pazienti a rischio più alto.
Acute Promyelocytic Leukemia – È una forma di leukemia acuta che colpisce le cellule del sangue immature chiamate promyelociti. Inizia nel midollo osseo e le cellule anomale si accumulano rapidamente, sostituendo le cellule normali del sangue. La malattia può progredire in modo rapido se le cellule leucemiche continuano a moltiplicarsi e a diffondersi nel sangue.
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