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Studio sull’efficacia di arsenico triossido, tretinoina e una combinazione di farmaci per il trattamento della leucemia promielocitica acuta in bambini e adolescenti

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda il trattamento della Acute Promyelocytic Leukemia, un tipo specifico di cancro al sangue, in bambini e adolescenti. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di diverse combinazioni di farmaci per migliorare la sopravvivenza dei pazienti senza eventi avversi. I trattamenti coinvolti includono arsenic trioxide, somministrato per via endovenosa, e tretinoin, somministrato per via orale. Per i casi con rischio più elevato, viene studiata l’aggiunta di gemtuzumab ozogamicin. Inoltre, vengono utilizzati altri farmaci come cytarabine, methotrexate e methylprednisolone, che possono essere somministrati tramite iniezione intrathecal, ovvero direttamente nello spazio che circonda il midollo spinale e il cervello.

1 inizio del trattamento

il percorso terapeutico inizia con l’assunzione di tretinoina (conosciuta anche come ATRA), somministrata per via orale sotto forma di capsule molli con un dosaggio di 25 mg per metro quadrato della superficie corporea.

viene somministrato triossido di arsenico (noto anche come ATO) attraverso una perfusione endovenosa (un liquido che entra nelle vene), con un dosaggio di 0,15 mg per chilogrammo di peso corporeo.

2 terapia di consolidamento e trattamenti aggiuntivi

per i pazienti con una forma di malattia ad alto rischio, viene somministrato gemtuzumab ozogamicin (noto come GO) tramite perfusione endovenosa, con un dosaggio di 3 mg per metro quadrato della superficie corporea.

vengono effettuate somministrazioni per via intratecale (ovvero attraverso l’iniezione di liquidi nel canale spinale per raggiungere il sistema nervoso) che includono i seguenti farmaci:

citarabina, somministrata con un dosaggio di 30 mg.

metotressato, somministrato con un dosaggio di 12 mg.

metilprednisolone, somministrato con un dosaggio di 10 mg.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere una diagnosi recente di leucemia promielocitica acuta (APL), un tipo specifico di tumore del sangue, confermata dalla presenza del gene di fusione PML/RARα, che è un segno genetico particolare utilizzato per identificare questa malattia.
  • Il paziente deve avere un’età inferiore ai 18 anni.
  • I genitori o i tutori legali devono fornire un consenso informato scritto, ovvero un documento firmato in cui si dichiara di aver compreso lo studio e di accettare di partecipare.
  • Nel caso in cui la paziente sia una femmina, deve avere un test di gravidanza negativo tramite il dosaggio dell’ormone beta-HCG, che viene utilizzato per escludere con certezza una gestazione in corso.
  • Le pazienti che potrebbero rimanere incinte o i pazienti che potrebbero diventare padri devono accettare di adottare comportamenti per non procreare durante lo studio.
  • Chi è in età fertile deve consultare il proprio medico per stabilire il metodo di prevenzione più adatto da seguire dal momento dell’iscrizione fino a 3 mesi dopo l’ultima dose di farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

  • I pazienti che hanno una diagnosi di leucemia ma che non presentano la specifica alterazione genetica chiamata riarrangiamento PML/RARα (una modifica nel materiale genetico delle cellule che conferma il tipo di malattia) non possono partecipare.
  • Persone con un grave malfunzionamento del fegato, indicato da livelli troppo alti di bilirubina (una sostanza giallastra prodotzata dal fegato) o di ALT e AST (enzimi che indicano se le cellule del fegato sono danneggiate).
  • Pazienti con livelli di creatinina (una sostanza che indica come funzionano i reni) superiori al doppio rispetto al valore normale per la propria età.
  • Persone con aritmie significative, ovvero battiti cardiaci irregolari, o anomalie dell’elettrocardiogramma (l’esame che registra l’attività elettrica del cuore), come ad esempio la sindrome del QT lungo congenita o battiti troppo lenti a riposo (bradicardia).
  • Pazienti con problemi alla funzione cardiaca misurati tramite parametri specifici come la frazione di eiezione (la capacità del cuore di pompare il sangue).
  • Persone affette da neuropatia, che è un danno ai nervi che può causare formicolio o dolore.
  • Pazienti che hanno contemporaneamente un altro tipo di tumore attivo.
  • Persone con infezioni gravi e non controllate che mettono a rischio la vita.
  • Donne in stato di gravidanza o che stanno allattando.
  • Pazienti che hanno già ricevuto un trattamento diverso da quello previsto dallo studio perché la malattia non era stata sospettata correttamente o perché i farmaci specifici non erano disponibili.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
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Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
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Fakultni Nemocnice Brno Brno Repubblica Ceca
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Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg Strasburgo Francia
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Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Francia
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Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Verona Italia
Fakultni Nemocnice V Motole Praga Repubblica Ceca
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Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italia
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli Reggio Calabria Italia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
19.10.2019
Italia Italia
Non reclutando
19.10.2019
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
19.10.2019
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
19.10.2019
Svezia Svezia
Reclutando
19.10.2019

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Cytarabine viene somministrato tramite un’iniezione nel canale spinale per combattere le cellule tumorali.

Metilprednisolone viene somministrato tramite un’iniezione nel canale spinale per ridurre l’infiammazione.

Metotressato viene somministrato tramite un’iniezione nel canale spinale per combattere le cellule tumorali.

Triossido di arsenico viene somministrato tramite una flebo in vena per combattere le cellule tumorali.

Tretinoina viene assunta per via orale sotto forma di capsule per combattere le cellule tumorali.

Gemtuzumab ozogamicina viene somministrato tramite una flebo in vena per combattere le cellule tumorali.

Acute promyelocytic leukemia – Questa è una forma specifica di cancro che colpisce le cellule del sangue, in particolare i globuli bianchi. La malattia si sviluppa quando le cellule mieloidi non maturano correttamente e iniziano a moltiplicarsi in modo incontrollato nel midollo osseo. Con il progredire della condizione, queste cellule anomale possono accumularsi nel sangue e ostacolare la normale produzione di altre cellule fondamentali. La progressione può variare in base al rischio biologico associato alla specifica mutazione genetica presente nelle cellule malate.

ID della sperimentazione:
2024-518669-83-00
Codice del protocollo:
ICC APL Study 02
NCT ID:
NCT04793919
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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