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Studio sull'uso di EP0031 in combinazione con altri farmaci per pazienti con tumori avanzati che presentano alterazioni del gene RET

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda pazienti con tumori maligni avanzati che presentano alterazioni del gene RET. Il gene RET è una parte del materiale genetico che quando risulta modificato può favorire la crescita di alcuni tipi di tumore. Lo studio include diverse forme di tumore, tra cui il carcinoma polmonare non a piccole cellule con fusione RET, il carcinoma midollare della tiroide con mutazione RET e altri tumori solidi con fusioni RET. I trattamenti utilizzati nello studio comprendono il farmaco sperimentale EP0031, che viene somministrato per bocca sotto forma di capsula, e in alcuni casi può essere utilizzato insieme a farmaci chemioterapici standard come cisplatino, carboplatino e pemetrexed, che vengono somministrati attraverso infusione in vena.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di EP0031 e verificare quanto sia efficace nel trattamento dei tumori con alterazioni del gene RET. Lo studio è organizzato in diverse parti chiamate moduli. Il Modulo A serve principalmente a valutare la sicurezza del farmaco EP0031 quando viene somministrato da solo. I Moduli B e C servono a valutare l'efficacia del farmaco nei pazienti con tumori alterati del gene RET, sia in coloro che hanno già ricevuto un precedente trattamento mirato al gene RET sia in coloro che non hanno mai ricevuto questo tipo di terapia. Durante lo studio vengono misurati diversi aspetti, tra cui la risposta del tumore al trattamento, eventuali effetti collaterali, modifiche negli esami del sangue, nella pressione sanguigna e nel battito cardiaco.

Durante lo studio i pazienti assumono il farmaco EP0031 e vengono sottoposti a controlli regolari che includono esami del sangue, visite mediche, elettrocardiogrammi e esami per immagini per valutare le dimensioni del tumore. In alcuni casi può essere necessario effettuare una biopsia del tumore, che consiste nel prelevare un piccolo campione di tessuto tumorale per analizzarlo. Lo studio raccoglie anche campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nell'organismo nel tempo e per capire come il corpo lo elabora. I pazienti possono continuare a ricevere il trattamento finché il farmaco risulta efficace e non causa effetti collaterali troppo gravi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con EP0031

    Il trattamento inizia con la somministrazione di EP0031, un farmaco sperimentale studiato per trattare tumori con alterazioni del gene RET.

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule.

    La dose e la frequenza di assunzione vengono stabilite in base al modulo dello studio a cui si partecipa.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni di sicurezza iniziali

    Durante le prime settimane vengono effettuate valutazioni per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Queste valutazioni includono esami del sangue per controllare i parametri di laboratorio.

    Vengono eseguiti esami fisici e misurazione dei segni vitali come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura.

    Viene effettuato un elettrocardiogramma per valutare l'attività elettrica del cuore.

  3. Passaggio 3

    Prelievi per analisi farmacocinetiche

    Vengono effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione del farmaco nel corpo.

    Questi esami permettono di valutare come il corpo assorbe, distribuisce ed elimina il farmaco.

    I parametri analizzati includono la concentrazione massima del farmaco, il tempo necessario per raggiungerla e il tempo di permanenza nel corpo.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta tumorale

    La risposta del tumore al trattamento viene valutata utilizzando i criteri RECIST versione 1.1, un sistema standardizzato per misurare i cambiamenti nelle dimensioni del tumore.

    Vengono effettuate scansioni di imaging per misurare le dimensioni del tumore e verificare se si riduce, rimane stabile o aumenta.

    Si valutano diversi aspetti: il tasso di risposta obiettiva, ovvero la percentuale di riduzione del tumore, la migliore risposta complessiva, la durata della risposta, il tempo necessario per ottenere una risposta e i cambiamenti nelle dimensioni del tumore.

  5. Passaggio 5

    Biopsia tumorale per alcuni pazienti

    In alcuni gruppi dello studio, può essere richiesto un prelievo di tessuto tumorale tramite biopsia.

    Questa procedura è prevista solo per pazienti il cui tumore è accessibile e per i quali la biopsia è tecnicamente fattibile con rischio minimo.

    La biopsia viene effettuata per analizzare le caratteristiche del tumore e comprendere meglio come risponde al trattamento.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio continuo della sicurezza

    Durante tutto il periodo di trattamento viene effettuato un monitoraggio continuo per rilevare eventuali eventi avversi, ovvero effetti indesiderati del farmaco.

    Vengono registrati sia gli eventi avversi comuni che quelli gravi, che richiedono particolare attenzione medica.

    Vengono ripetuti regolarmente gli esami del sangue, gli esami fisici, la misurazione dei segni vitali e l'elettrocardiogramma.

    Particolare attenzione viene posta all'identificazione di tossicità dose-limitanti, ovvero effetti collaterali gravi che potrebbero richiedere una modifica della dose del farmaco.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della progressione della malattia

    Viene monitorato il tempo che intercorre prima che la malattia progredisca, definito come sopravvivenza libera da progressione.

    Questo parametro indica per quanto tempo il tumore rimane sotto controllo durante il trattamento.

    Viene inoltre valutata la sopravvivenza globale, ovvero la durata complessiva della vita durante e dopo il trattamento.

  8. Passaggio 8

    Trattamento continuativo

    Il trattamento con EP0031 prosegue finché il farmaco risulta efficace e ben tollerato.

    La durata del trattamento dipende dalla risposta individuale e dall'assenza di progressione della malattia o di effetti collaterali non gestibili.

    Durante tutto il periodo vengono mantenute le valutazioni periodiche di sicurezza ed efficacia.

  9. Passaggio 9

    Possibile combinazione con chemioterapia

    In alcuni casi, può essere prevista la somministrazione di chemioterapia a base di platino in combinazione con il farmaco sperimentale.

    I farmaci chemioterapici che possono essere utilizzati includono cisplatino, carboplatino e pemetrexed.

    Questi farmaci vengono somministrati per infusione endovenosa, ovvero attraverso una vena.

    La decisione di utilizzare la chemioterapia dipende dal tipo specifico di tumore e dal modulo dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi di tumore solido avanzato (un tumore che si è diffuso ad altre parti del corpo)
  • Presenza di tumori con alterazione del gene RET, confermata tramite analisi del tessuto tumorale o del sangue (biopsia liquida). Il gene RET è una parte del DNA che quando alterata può causare la crescita del tumore
  • Presenza di malattia misurabile secondo criteri specifici chiamati RECIST v1.1, che permettono di valutare le dimensioni del tumore
  • Pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (un tipo di tumore del polmone) localmente avanzato o metastatico (diffuso ad altri organi) con fusione del gene RET
  • Pazienti con carcinoma midollare della tiroide localmente avanzato o metastatico con mutazione del gene RET
  • Pazienti con altri tumori solidi localmente avanzati o metastatici con fusioni del gene RET
  • Alcuni pazienti devono aver ricevuto in precedenza una terapia con inibitore selettivo di RET di prima generazione (un farmaco specifico che blocca l'attività del gene RET alterato)
  • Altri pazienti non devono aver mai ricevuto una terapia con inibitore selettivo di RET
  • Per alcuni pazienti è permesso aver ricevuto fino a tre linee precedenti di terapie standard
  • Stato di performance ECOG di 0 o 1 (una scala che misura quanto bene il paziente riesce a svolgere le attività quotidiane, dove 0 significa completamente attivo e 1 significa con alcune limitazioni) e aspettativa di vita superiore a 3 mesi
  • Capacità di comprendere e fornire consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura dello studio
  • Disponibilità a partecipare a tutte le valutazioni e procedure richieste
  • Capacità di ingoiare e trattenere farmaci assunti per via orale
  • Per alcuni pazienti, disponibilità a sottoporsi a biopsia tumorale (prelievo di un piccolo campione di tessuto tumorale) se il tumore è accessibile e la procedura è sicura
  • I pazienti devono essere informati e consapevoli delle opzioni di trattamento alternative disponibili, incluse le terapie approvate

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti. Per sapere se può partecipare allo studio, il medico curante valuterà la sua situazione clinica generale e verificherà che soddisfi i requisiti necessari per l'inclusione nella ricerca.
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Farmaci in studio

EP0031 è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento di tumori avanzati che presentano alterazioni in un gene chiamato RET. Questo medicinale viene somministrato da solo (non in combinazione con altri farmaci) e agisce bloccando l'attività anomala causata dalle alterazioni del gene RET, che possono contribuire alla crescita del tumore. Lo studio valuta se questo farmaco è sicuro e se può aiutare a controllare o ridurre i tumori in pazienti che hanno già ricevuto altri trattamenti simili o in pazienti che non hanno mai ricevuto questo tipo di terapia.

Che cosa si sa già del trattamento

EP0031 – EP0031 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di fase I/II per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia nei pazienti con tumori avanzati che presentano alterazioni del gene RET. Viene somministrato come monoterapia (trattamento singolo) ed è destinato principalmente al trattamento di tumori con fusioni o mutazioni del gene RET, incluso il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC). Il meccanismo d'azione si basa sull'inibizione selettiva della proteina RET alterata a livello molecolare, bloccando i segnali che favoriscono la crescita e la proliferazione delle cellule tumorali. Dal punto di vista farmacologico, EP0031 appartiene alla classe degli inibitori selettivi di RET di seconda generazione, sviluppati per superare le limitazioni dei farmaci di prima generazione in pazienti che hanno sviluppato resistenza o che non hanno ricevuto precedenti terapie mirate.

Malattie studiate

  • Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC)

    Il Non-Small Cell Lung Cancer è un tipo di tumore che colpisce i polmoni e rappresenta la forma più comune di cancro polmonare. La malattia inizia quando le cellule dei polmoni cominciano a crescere in modo anomalo e incontrollato. Con il progredire della condizione, le cellule tumorali possono formare masse che interferiscono con la normale funzione respiratoria. Il tumore può diffondersi ad altre parti del corpo attraverso il sistema linfatico o il flusso sanguigno. I pazienti possono sviluppare difficoltà respiratorie, tosse persistente e altri sintomi legati alla compromissione della funzione polmonare. La malattia può presentare diverse alterazioni genetiche, incluse fusioni del gene RET, che influenzano il suo comportamento e progressione.

  • Neoplasie maligne con alterazione di RET

    Le RET-altered malignancies sono tumori caratterizzati da alterazioni genetiche specifiche nel gene RET, che possono includere fusioni o mutazioni. Queste alterazioni causano una crescita cellulare anomala e la formazione di masse tumorali in vari organi del corpo. Il gene RET alterato produce proteine che inviano segnali errati alle cellule, stimolandole a moltiplicarsi in modo incontrollato. Questi tumori possono svilupparsi in diversi tessuti, compresi polmoni, tiroide e altri organi. La progressione della malattia dipende dal tipo specifico di alterazione genetica e dall'organo colpito. Con l'avanzare della condizione, le cellule tumorali possono invadere i tessuti circostanti e diffondersi ad altre parti del corpo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2022-501636-42-00Codice del protocolloEP0031-101Partecipanti previsti389 personePromotoreEllipses Pharma Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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