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Studio sull'osteosarcoma ad alto rischio: mifamurtide con chemioterapia post-operatoria per pazienti fino a 50 anni

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sull'osteosarcoma, un tipo di tumore osseo che può essere particolarmente aggressivo. In particolare, si rivolge a pazienti con osteosarcoma ad alto rischio, che include casi con metastasi al momento della diagnosi o con una risposta scarsa alla chemioterapia pre-operatoria. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del farmaco mifamurtide, somministrato insieme alla chemioterapia standard dopo l'intervento chirurgico, rispetto alla sola chemioterapia post-operatoria.

I farmaci utilizzati nella chemioterapia standard includono doxorubicina cloridrato, ifosfamide, cisplatino, metotrexato ed etoposide. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena. Il trattamento con mifamurtide è previsto per un periodo di 36 settimane, durante il quale verrà valutato il suo impatto sulla sopravvivenza senza eventi, cioè il tempo in cui il paziente rimane libero da ricadute o progressione della malattia.

Lo studio è progettato per confrontare due gruppi di pazienti: uno riceverà la chemioterapia standard insieme a mifamurtide, mentre l'altro riceverà solo la chemioterapia standard. L'obiettivo è determinare se l'aggiunta di mifamurtide possa migliorare i risultati per i pazienti con osteosarcoma ad alto rischio. Durante lo studio, verranno monitorati anche la sicurezza e gli effetti collaterali dei trattamenti. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare al meglio questo tipo di tumore osseo aggressivo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento post-operatorio

    Dopo l'intervento chirurgico, inizia il trattamento post-operatorio con chemioterapia standard.

    I farmaci utilizzati includono doxorubicina cloridrato, ifosfamide, cisplatino, metotrexato, etoposide e mifamurtide.

    Tutti i farmaci vengono somministrati per via endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di mifamurtide

    Il mifamurtide viene somministrato come trattamento aggiuntivo alla chemioterapia post-operatoria.

    La durata del trattamento con mifamurtide è di 36 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    La sopravvivenza libera da eventi (EFS) viene valutata dal momento della randomizzazione fino al primo evento significativo, come una recidiva o progressione della malattia.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine delle 36 settimane di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la condizione generale del paziente.

    La sopravvivenza complessiva (OS) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) vengono monitorate fino alla data di decesso o progressione della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra i 2 e i 50 anni.
  • Diagnosi di osteosarcoma ad alto rischio, che è un tipo di tumore osseo.
  • Il tumore deve essere stato confermato da un gruppo di esperti patologi.
  • Il tumore primario deve essere stato rimosso dopo la chemioterapia pre-operatoria.
  • Funzioni normali del sangue, dei reni, del cuore e del fegato.
  • Chemioterapia pre-operatoria pianificata.
  • Valori di laboratorio che soddisfano i criteri specifici prima della randomizzazione.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima della randomizzazione.
  • Capacità di sottoporsi al trattamento e al follow-up previsti dal protocollo.
  • Iscrizione a un regime di assicurazione sociale.
  • Consenso informato scritto e firmato dal paziente e/o dai genitori/tutori prima dell'iscrizione e di qualsiasi procedura legata allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare pazienti di età inferiore a 2 anni o superiore a 50 anni.
  • Non possono partecipare pazienti che non hanno un osteosarcoma ad alto rischio. Questo significa che il tumore deve essere diffuso (metastatico) al momento della diagnosi o localizzato ma con una risposta scarsa alla chemioterapia pre-operatoria.
  • Non possono partecipare pazienti che non hanno ricevuto chemioterapia e chirurgia per il tumore primario e le eventuali metastasi polmonari.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Mifamurtide

    è un farmaco utilizzato per stimolare il sistema immunitario. Nel contesto di questo studio clinico, viene somministrato ai pazienti con osteosarcoma ad alto rischio per valutare se può migliorare la sopravvivenza libera da eventi quando aggiunto alla chemioterapia post-operatoria. L'obiettivo è vedere se l'aggiunta di mifamurtide può aiutare a ridurre il rischio di recidiva del tumore.

  • Chemioterapia post-operatoria

    è un trattamento standard che viene somministrato dopo l'intervento chirurgico per rimuovere il tumore. Questo tipo di chemioterapia mira a eliminare eventuali cellule tumorali residue e ridurre il rischio di recidiva del cancro. Nello studio, la chemioterapia post-operatoria viene utilizzata da sola o in combinazione con mifamurtide per confrontare l'efficacia dei due approcci.

Che cosa si sa già del trattamento

Mifamurtide – Mifamurtide è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento dell'osteosarcoma ad alto rischio nei pazienti di età compresa tra 2 e 50 anni. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia come trattamento aggiuntivo alla chemioterapia post-operatoria. Le indicazioni terapeutiche principali includono l'osteosarcoma metastatico alla diagnosi o la malattia localizzata con scarsa risposta istologica alla chemioterapia pre-operatoria. A livello molecolare, mifamurtide agisce stimolando il sistema immunitario per combattere le cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli immunomodulatori.

Malattie studiate

Osteosarcoma ad alto rischio – L'osteosarcoma ad alto rischio è un tipo di tumore osseo maligno che si presenta principalmente nei bambini e nei giovani adulti. È caratterizzato dalla presenza di metastasi al momento della diagnosi o da una risposta istologica scarsa alla chemioterapia pre-operatoria. Questo tumore si sviluppa principalmente nelle ossa lunghe, come il femore, la tibia e l'omero. La progressione della malattia può includere la diffusione del tumore ai polmoni o ad altre parti del corpo. La gestione della malattia spesso richiede un approccio combinato di chirurgia e chemioterapia. La risposta al trattamento può variare, e la malattia può progredire nonostante le terapie.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-514780-26-00Codice del protocolloUC-0150/1704Partecipanti previsti315 personePromotoreUnicancer

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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