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Studio sull'efficacia e la sicurezza di mifamurtide rispetto a sorafenib in bambini e giovani adulti con osteosarcoma ad alto rischio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio si concentra sull'osteosarcoma ad alto grado, un tipo di tumore alle ossa, in particolare nelle forme che sono ricadute o che non rispondono alle terapie standard. Lo scopo della ricerca è confrontare l'efficacia e la sicurezza di due diversi approcci terapeutici per questa condizione.

Il primo trattamento prevede l'uso di mifamurtide, somministrato per via endovenosa, ovvero attraverso una vena. Il secondo trattamento consiste nella terapia standard che utilizza il farmaco sorafenib, assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti in modo casuale.

Il percorso prevede un monitoraggio costante per valutare come la malattia risponde ai farmaci e per osservare la sopravvivenza libera da eventi, che indica il tempo in cui la malattia non progredisce e non si verificano complicazioni gravi. Verranno inoltre analizzate le caratteristiche molecolari del tumore per comprendere meglio la sua natura.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Assegnazione del trattamento

    Dopo l'ingresso nello studio, viene effettuata una randomizzazione, ovvero un processo per decidere in modo casuale quale trattamento ricevere.

    Il trattamento assegnato può essere il mifamurtide oppure una terapia standard che contiene il sorafenib.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco test

    Se viene assegnato il mifamurtide, questo farmaco viene somministrato tramite via endovenosa (attraverso una vena).

    Il dosaggio previsto è di 2 mg/m2, dove il valore dipende dalla superficie corporea.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco di confronto

    Se viene assegnata la terapia standard con sorafenib, questo farmaco viene assunto per via orale.

    Il dosaggio previsto è di 800 mg.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il periodo del trattamento, la sicurezza viene monitorata attraverso esami fisici, controllo dei segni vitali e analisi di eventuali anomalie dei risultati di laboratorio.

    Viene valutata la presenza di eventi avversi, ovvero effetti indesiderati, e la risposta del tumore alla terapia tramite esami di imaging (come radiografie o risonanze).

  5. Passaggio 5

    Osservazione dei risultati

    Viene misurata la sopravvivenza libera da eventi, che indica il tempo che intercorre tra l'inizio del trattamento e la prima occorrenza di morte, progressione della malattia o ricomparsa del tumore.

    Viene monitorata la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da progressione per valutare l'efficacia del trattamento nel tempo.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Avere un'età compresa tra i 5 e i 30 anni al momento dell'inizio dello studio.
  • Essere guariti dagli effetti negativi causati da precedenti interventi di chirurgia (operazioni mediche) o radioterapia (un trattamento che usa radiazioni per colpire le cellule malate).
  • Accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci per tutta la durata dello studio e per almeno un anno dopo la fine del trattamento, per i pazienti che hanno raggiunto la maturità sessuale.
  • Avere una diagnosi confermata di osteosarcoma (un tipo di tumore che colpisce le ossa) tramite un esame istopatologico (un'analisi dei tessuti effettuata al microscopio).
  • Fornire il proprio consenso informato scritto, ovvero un documento in cui si accetta ufficialmente di partecipare allo studio e ai trattamenti proposti.
  • Essere classificati come pazienti ad alto rischio.
  • Avere un'aspettativa di vita di almeno 12 settimane dalla data della firma del consenso.
  • Essere considerati in condizioni di salute adatte a ricevere un trattamento sistemico (una terapia che agisce su tutto l'organismo, come un farmaco somministrato per via orale o endovenosa).
  • Essere in grado di deglutire, ovvero riuscire a mandare giù le compresse.
  • Presentare una malattia in fase di remissione completa (quando i segni del tumore sono scomparsi) o in malattia stabile (quando il tumore non è né migliorato né peggiorato) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità.
  • Aver completato un intervento chirurgico importante almeno 2 settimane prima e la radioterapia almeno 4 settimane prima dell'inizio con i farmaci dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Non soddisfare tutti i requisiti necessari per poter entrare nello studio.
  • Aver avuto problemi di trombosi o embolia, come un ictus (interruzione dell'afflusso di sangue al cervello), una trombosi venosa profonda (un coagulo di sangue nelle vene, solitamente nelle gambe) o un'embolia polmonare (un coagulo di sangue che blocca un'arteria nei polmononi), negli ultimi 6 mesi prima dell'inizio della cura.
  • Avere un'infezione attiva o cronica da Epatite B o C (un'infiammazione del fegato causata da virus) che richiede l'uso di farmaci antivirali.
  • Aver avuto episodi di sanguinamento o emorragia gravi (di grado 3 o superiore secondo una scala medica standard) nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento.
  • Avere ricevuto una diagnosi di altri tipi di tumori o cancro prima di partecipare allo studio.
  • Essere in stato di gravidanza, avere il progetto di rimanere incinta o essere in fase di allattamento.
  • Presenza di altre malattie, problemi di comportamento o risultati anomali degli esami del sangue che potrebbero aumentare i rischi del farmaco o rendere difficile l'interpretazione dei risultati dello studio.
  • Aver già ricevuto in passato il trattamento con il farmaco mifamurtide.
  • Avere una ipersensibilità, ovvero una reazione allergica, verso il farmaco in studio o verso i suoi componenti (inclusi mifamurtide e sorafenib).
  • Assumere contemporaneamente altri farmaci che potrebbero interagire negativamente con il mifamurtide, il sorafenib o altri agenti citotossici (farmaci che uccidono le cellule tumorali).
  • Presentare effetti collaterali persistenti causati da terapie precedenti che impediscano l'uso di mifamurtide o sorafenib.
  • Avere anomalie significative nel ritmo cardiaco, come la sindrome del QT lungo (un problema elettrico del cuore che può causare battiti irregolari) o un valore del settore QTc superiore a 480 millisecondi durante gli esami.
  • Presentare sintomi di insufficienza cardiaca congestizia (una condizione in cui il cuore non pompa il sangue in modo efficiente) o una frazione di eiezione del ventricolo sinistro (la percentuale di sangue pompata dal cuore a ogni battito) inferiore al 50%.
  • Avere la necessità o la probabilità di dover assumere corticosteroidi (farmaci che riducono l'infiammazione) a dosi superiori a 10 mg di prednisolone al giorno, o altri farmaci immunosoppressori (che riducono le difese immunitarie).
  • Avere la pressione sanguigna non controllata, ovvero valori che rimangono sopra i 140/90 mmHg nonostante la terapia.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Mifamurtide

    è un farmaco somministrato per via endovenosa che viene testato per vedere quanto sia efficace nel trattare il tumore in esame.

  • Sorafenib

    è un farmaco assunto per via orale che viene utilizzato come terapia di confronto per valutare le prestazioni del nuovo trattamento in studio.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Mifamurtide

    Questo farmaco viene somministrato tramite una vena per aiutare il sistema immunitario a combattere il tumore. Attualmente è considerato un farmaco destinato a malattie rare, utilizzato principalmente per trattare forme gravi di osteosarcoma. Agisce stimolando le cellule di difesa del corpo a riconoscere e attaccare le cellule cancerose, classificandosi come un agente immunomodulatore.

  • Sorafenib

    Questo medicinale viene assunto per via orale ed è ampiamente utilizzato nella medicina attuale per trattare diversi tipi di tumore. La sua funzione principale è quella di bloccare specifici segnali chimici all'interno delle cellule che permettono loro di crescere e formare nuovi vasi sanguigni per nutrire il tumore. È classificato come un farmaco inibitore delle chinasi, agendo come un bloccante mirato della crescita cellulare anomala.

Malattie studiate

Osteosarcoma di alto grado - Questo tipo di tumore si sviluppa nelle cellule che formano le ossa. Le cellule tumorali appaiono molto diverse da quelle normali al microscopio e tendono a crescere e diffondersi rapidamente. La malattia progredisce attraverso la proliferazione incontrollata di queste cellule anomale all'interno del tessuto osseo. Con il tempo, il tumore può espandersi nelle aree circostanti l'osso interessato. Osteosarcoma recidivato o refrattario - Questa condizione si verifica quando il tumore osseo ritorna dopo un periodo di assenza o non risponde ai trattamenti iniziali. La malattia progredisce attraverso la ricrescita delle cellule maligne che erano precedentemente inattive o resistenti. Questo processo porta a una nuova attività tumorale che richiede nuovi approcci medici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525223-24-00Codice del protocolloDRAGONFLYPartecipanti previsti40 personePromotoreInstytut Matki I Dziecka

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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