Lo studio clinico si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efanesoctocog alfa, noto anche come ALTUVOCT, che viene somministrato tramite iniezione. Questo farmaco è una forma di fattore VIII della coagulazione, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue, prodotta in laboratorio.
Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con efanesoctocog alfa può migliorare una condizione chiamata ipertrofia sinoviale, che è un ispessimento del tessuto che riveste le articolazioni, spesso presente nei pazienti con emofilia A. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno effettuati esami come l’ecografia e la risonanza magnetica (MRI) per monitorare i cambiamenti nelle articolazioni.
Il farmaco viene somministrato come una soluzione per iniezione e le dosi possono variare. Lo studio prevede di osservare se ci sono miglioramenti nell’ipertrofia sinoviale delle articolazioni e di raccogliere dati su eventuali effetti collaterali. Inoltre, verranno valutate le preferenze dei pazienti riguardo al trattamento e i cambiamenti nel tasso di sanguinamento annuale. Lo studio è progettato per durare fino al 2027.
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