Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio internazionale sull'uso di emicizumab e combinazione di farmaci per pazienti con emofilia A con inibitori di FVIII

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata Fattore VIII. Alcuni pazienti sviluppano inibitori che rendono il trattamento meno efficace. Lo scopo dello studio è valutare diversi approcci per trattare questi pazienti, in particolare quelli con inibitori del Fattore VIII.

Il trattamento prevede l'uso di farmaci come Hemlibra (nome chimico: emicizumab), Nuwiq (nome chimico: simoctocog alfa), Octanate, Wilate, FEIBA e NovoSeven (nome chimico: eptacog alfa (attivato)). Questi farmaci aiutano a migliorare la coagulazione del sangue. Alcuni di essi vengono somministrati tramite iniezione sottocutanea o endovenosa. Lo studio include anche l'uso di un placebo per confrontare l'efficacia dei trattamenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 60 giorni. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del trattamento nel ridurre il tasso di sanguinamento annuale e migliorare la risposta del corpo al Fattore VIII. I risultati saranno confrontati tra diversi gruppi di trattamento per determinare quale approccio sia più efficace. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare la gestione dell'Emofilia A nei pazienti con inibitori del Fattore VIII.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di Hemlibra (emicizumab) tramite iniezione sottocutanea. La dose iniziale è di 3 mg/kg una volta alla settimana per le prime quattro settimane.

    Dopo le prime quattro settimane, la dose di Hemlibra viene ridotta a 1,5 mg/kg una volta alla settimana o 3 mg/kg ogni due settimane, a seconda delle indicazioni del medico.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con Nuwiq, Octanate o Wilate

    I pazienti che partecipano al trattamento con Nuwiq, Octanate o Wilate ricevono queste terapie tramite iniezione endovenosa.

    La frequenza e la dose di queste iniezioni sono determinate dal medico in base alle esigenze individuali del paziente.

  3. Passaggio 3

    Trattamento profilattico

    Durante il trattamento, alcuni pazienti possono ricevere una terapia profilattica aggiuntiva con emicizumab, aPCC (complesso protrombinico attivato) o rFVIIa (fattore VII attivato ricombinante).

    Queste terapie sono somministrate per via endovenosa e la loro frequenza è stabilita dal medico.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, il paziente è sottoposto a regolari controlli per monitorare la risposta al trattamento.

    Gli esami includono la misurazione del titolo dell'inibitore, il recupero del fattore VIII e la valutazione della frequenza degli episodi di sanguinamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino al raggiungimento degli obiettivi terapeutici, come la riduzione del titolo dell'inibitore e il miglioramento della risposta al fattore VIII.

    Il medico valuterà i progressi e determinerà quando il trattamento può essere concluso.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • I partecipanti possono essere di qualsiasi età al momento dell'iscrizione allo studio.
  • Solo persone di sesso maschile con emofilia A, indipendentemente dalla gravità, che abbiano un titolo di inibitore storico pari o superiore a 0,6 unità Bethesda (BU)/mL. Questo include anche coloro che hanno fallito precedenti tentativi di ITI (trattamento di induzione della tolleranza immunologica).
  • Persone che stanno seguendo un trattamento ITI con Nuwiq®, octanate® o wilate® o che stanno seguendo un trattamento ITI con questi farmaci e ricevono una terapia preventiva con emicizumab, aPCC o rFVIIa.
  • I partecipanti o i genitori/tutori legali dei partecipanti devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato e di comprendere i documenti dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare le persone che non sono di sesso maschile.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Emicizumab

    è un farmaco utilizzato per prevenire episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A. Funziona imitando l'azione del fattore VIII, una proteina della coagulazione del sangue che manca o è difettosa nei pazienti con questa condizione. Emicizumab viene somministrato per via sottocutanea e aiuta a ridurre la frequenza degli episodi emorragici.

  • Fattore VIII

    è una terapia sostitutiva utilizzata nei pazienti con emofilia A per aiutare a controllare e prevenire episodi di sanguinamento. Viene somministrato per via endovenosa e fornisce il fattore di coagulazione mancante, permettendo al sangue di coagulare correttamente. Questa terapia è fondamentale per gestire l'emofilia A e prevenire complicazioni emorragiche.

Che cosa si sa già del trattamento

Emicizumab – Emicizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, utilizzato principalmente nel trattamento dell'emofilia A. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica come un'opzione terapeutica efficace per i pazienti con inibitori del fattore VIII. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono la prevenzione e il controllo delle emorragie nei pazienti affetti da emofilia A. A livello molecolare, emicizumab agisce legandosi ai fattori IXa e X, facilitando l'attivazione del fattore X, che è un passaggio cruciale nella cascata della coagulazione. È classificato come un anticorpo monoclonale bispecifico.

Malattie studiate

Emofilia A – L'emofilia A è una malattia genetica rara caratterizzata da una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue. Questa carenza porta a problemi di coagulazione, causando sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. I sintomi possono variare da lievi a gravi, a seconda del livello di fattore VIII presente nel sangue. Gli episodi di sanguinamento possono verificarsi dopo traumi minori o anche spontaneamente, senza alcuna causa apparente. La malattia è ereditaria e colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine possono essere portatrici. La progressione della malattia può portare a danni articolari permanenti se non gestita adeguatamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516741-39-00Codice del protocolloMOTIVATEPartecipanti previsti123 personePromotoreEmory University

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.