Studio internazionale sull’uso di emicizumab e combinazione di farmaci per pazienti con emofilia A con inibitori di FVIII

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Sponsor

  • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Emory University

Di cosa tratta questo studio

Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata Fattore VIII. Alcuni pazienti sviluppano inibitori che rendono il trattamento meno efficace. Lo scopo dello studio รจ valutare diversi approcci per trattare questi pazienti, in particolare quelli con inibitori del Fattore VIII.

Il trattamento prevede l’uso di farmaci come Hemlibra (nome chimico: emicizumab), Nuwiq (nome chimico: simoctocog alfa), Octanate, Wilate, FEIBA e NovoSeven (nome chimico: eptacog alfa (attivato)). Questi farmaci aiutano a migliorare la coagulazione del sangue. Alcuni di essi vengono somministrati tramite iniezione sottocutanea o endovenosa. Lo studio include anche l’uso di un placebo per confrontare l’efficacia dei trattamenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 60 giorni. L’obiettivo principale รจ valutare l’efficacia del trattamento nel ridurre il tasso di sanguinamento annuale e migliorare la risposta del corpo al Fattore VIII. I risultati saranno confrontati tra diversi gruppi di trattamento per determinare quale approccio sia piรน efficace. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare la gestione dell’Emofilia A nei pazienti con inibitori del Fattore VIII.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di Hemlibra (emicizumab) tramite iniezione sottocutanea. La dose iniziale รจ di 3 mg/kg una volta alla settimana per le prime quattro settimane.

Dopo le prime quattro settimane, la dose di Hemlibra viene ridotta a 1,5 mg/kg una volta alla settimana o 3 mg/kg ogni due settimane, a seconda delle indicazioni del medico.

2trattamento con Nuwiq, Octanate o Wilate

I pazienti che partecipano al trattamento con Nuwiq, Octanate o Wilate ricevono queste terapie tramite iniezione endovenosa.

La frequenza e la dose di queste iniezioni sono determinate dal medico in base alle esigenze individuali del paziente.

3trattamento profilattico

Durante il trattamento, alcuni pazienti possono ricevere una terapia profilattica aggiuntiva con emicizumab, aPCC (complesso protrombinico attivato) o rFVIIa (fattore VII attivato ricombinante).

Queste terapie sono somministrate per via endovenosa e la loro frequenza รจ stabilita dal medico.

4monitoraggio e valutazione

Durante il periodo di trattamento, il paziente รจ sottoposto a regolari controlli per monitorare la risposta al trattamento.

Gli esami includono la misurazione del titolo dell’inibitore, il recupero del fattore VIII e la valutazione della frequenza degli episodi di sanguinamento.

5conclusione del trattamento

Il trattamento continua fino al raggiungimento degli obiettivi terapeutici, come la riduzione del titolo dell’inibitore e il miglioramento della risposta al fattore VIII.

Il medico valuterร  i progressi e determinerร  quando il trattamento puรฒ essere concluso.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • I partecipanti possono essere di qualsiasi etร  al momento dell’iscrizione allo studio.
  • Solo persone di sesso maschile con emofilia A, indipendentemente dalla gravitร , che abbiano un titolo di inibitore storico pari o superiore a 0,6 unitร  Bethesda (BU)/mL. Questo include anche coloro che hanno fallito precedenti tentativi di ITI (trattamento di induzione della tolleranza immunologica).
  • Persone che stanno seguendo un trattamento ITI con Nuwiqยฎ, octanateยฎ o wilateยฎ o che stanno seguendo un trattamento ITI con questi farmaci e ricevono una terapia preventiva con emicizumab, aPCC o rFVIIa.
  • I partecipanti o i genitori/tutori legali dei partecipanti devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato e di comprendere i documenti dello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare le persone che non sono di sesso maschile.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Croazia Croazia
Reclutando
28.01.2021
Finlandia Finlandia
Reclutando
Germania Germania
Reclutando
26.10.2020
Norvegia Norvegia
Reclutando
21.04.2021
Spagna Spagna
Reclutando
12.05.2021
Svezia Svezia
Reclutando
25.11.2021

Luoghi dello studio

Emicizumab รจ un farmaco utilizzato per prevenire episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A. Funziona imitando l’azione del fattore VIII, una proteina della coagulazione del sangue che manca o รจ difettosa nei pazienti con questa condizione. Emicizumab viene somministrato per via sottocutanea e aiuta a ridurre la frequenza degli episodi emorragici.

Fattore VIII รจ una terapia sostitutiva utilizzata nei pazienti con emofilia A per aiutare a controllare e prevenire episodi di sanguinamento. Viene somministrato per via endovenosa e fornisce il fattore di coagulazione mancante, permettendo al sangue di coagulare correttamente. Questa terapia รจ fondamentale per gestire l’emofilia A e prevenire complicazioni emorragiche.

Malattie investigate:

Emofilia A โ€“ L’emofilia A รจ una malattia genetica rara caratterizzata da una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue. Questa carenza porta a problemi di coagulazione, causando sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. I sintomi possono variare da lievi a gravi, a seconda del livello di fattore VIII presente nel sangue. Gli episodi di sanguinamento possono verificarsi dopo traumi minori o anche spontaneamente, senza alcuna causa apparente. La malattia รจ ereditaria e colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine possono essere portatrici. La progressione della malattia puรฒ portare a danni articolari permanenti se non gestita adeguatamente.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:26

Trial ID:
2024-516741-39-00
Numero di protocollo
MOTIVATE
NCT ID:
NCT04023019
Trial Phase:
Uso terapeutico (Fase IV)

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