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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di NMD670 in Adulti con Miastenia Gravis

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Miastenia Gravis è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio clinico si concentra su adulti con Miastenia Gravis che hanno specifici anticorpi, noti come AChR o MuSK. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato NMD670. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse e sarà testato in tre diversi dosaggi per un periodo di 21 giorni. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Il farmaco NMD670 è stato sviluppato per migliorare la forza muscolare nei pazienti con Miastenia Gravis. I partecipanti allo studio saranno monitorati attentamente per valutare come il farmaco influisce sui sintomi della malattia. I medici utilizzeranno un punteggio specifico per misurare i cambiamenti nella forza muscolare dal primo giorno fino al ventunesimo giorno del trattamento. Questo aiuterà a determinare quale dosaggio di NMD670 è più efficace e sicuro per i pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver firmato il consenso informato.

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 75 anni e una diagnosi di miastenia grave, classe MGFA II, III o IV.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve il farmaco NMD670 o un placebo in forma di compresse per uso orale.

    Il trattamento dura 21 giorni e prevede tre diversi livelli di dosaggio di NMD670.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante viene monitorato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Il principale obiettivo è valutare la risposta al dosaggio di NMD670 in termini di efficacia clinica.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine dei 21 giorni, viene valutato il cambiamento nel punteggio totale della miastenia grave quantitativa (QMG) rispetto al basale.

    I risultati del trattamento con NMD670 vengono confrontati con quelli del placebo.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il partecipante deve essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Deve avere una diagnosi di Miastenia Gravis (MG), classificata come classe II, III o IV secondo la MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America).
  • Deve avere un test positivo documentato per gli anticorpi AChR (recettore dell'acetilcolina) o MuSK (chinasi muscolo-specifica).
  • Il partecipante deve essere in grado di ingerire compresse.
  • Deve avere un indice di massa corporea (IMC) compreso tra 18 e 35 kg/m², incluso, al momento dello screening, e un peso minimo di 40 kg.
  • Le partecipanti di sesso femminile che sono in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner in età fertile devono concordare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio. L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici.
  • Il partecipante deve essere in grado di e aver firmato il consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Se hai meno di 18 anni o più di 65 anni, non puoi partecipare.
  • Se hai una condizione medica diversa dalla Miastenia Gravis, non puoi partecipare. La Miastenia Gravis è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
  • Se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente, non puoi partecipare.
  • Se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quello in studio, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia del fegato o dei reni che non è controllata, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia del cuore che non è controllata, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia mentale grave che non è controllata, non puoi partecipare.
  • Se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio, non puoi partecipare.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

NMD670 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della miastenia grave, una malattia autoimmune che colpisce i muscoli. Questo farmaco è progettato per migliorare la forza muscolare e ridurre i sintomi della malattia. Nella sperimentazione clinica, i ricercatori stanno valutando l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di NMD670 in pazienti adulti con miastenia grave positiva per AChR/MuSK-Ab.

Che cosa si sa già del trattamento

NMD670 – NMD670 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2b. È studiato per il trattamento della Miastenia Gravis, una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Il farmaco agisce modulando i recettori coinvolti nella trasmissione neuromuscolare, migliorando così la forza muscolare. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori neuromuscolari.

Malattie studiate

Miastenia Gravis – È una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento muscolare che peggiora con l'attività e migliora con il riposo. La debolezza spesso inizia nei muscoli oculari, causando visione doppia o palpebre cadenti. Con il tempo, può coinvolgere altri muscoli, rendendo difficile masticare, deglutire, parlare o camminare. La progressione della malattia varia da persona a persona, con periodi di peggioramento e miglioramento. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che il sistema immunitario attacchi i recettori nei muscoli.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507539-40-00Codice del protocolloNMD670-02-0002Partecipanti previsti101 personePromotoreNMD Pharma A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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