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Studio sull'efficacia e sicurezza di empagliflozin per il trattamento della neutropenia nei pazienti con glicogenosi tipo Ib

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La glicogenosi di tipo Ib è una malattia molto rara che si eredita in modo autosomico recessivo. Questa condizione può portare a una riduzione del numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi, causando una condizione chiamata neutropenia. La neutropenia può rendere le persone più suscettibili alle infezioni. Lo studio si concentra sull'uso di empagliflozin, un farmaco noto anche come Jardiance, per trattare la neutropenia nei pazienti con glicogenosi di tipo Ib.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con empagliflozin in questi pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse. Inoltre, lo studio mira a verificare se il trattamento può aiutare a ripristinare il numero e la funzione dei neutrofili. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e sull'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il percorso clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età minima di 4 settimane e una diagnosi di glicogenosi di tipo Ib con neutropenia.

    È necessario il consenso informato da parte del rappresentante legale per i bambini sotto i 13 anni, e dal paziente stesso per i maggiori di 13 anni.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco Jardiance, che contiene il principio attivo empagliflozin.

    Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite da 10 mg.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e monitorate durante le visite.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo dello studio, viene effettuata una valutazione della sicurezza e tollerabilità del trattamento con empagliflozin.

    I dati sulla sicurezza vengono raccolti in tutte le visite e riguardano le possibili reazioni avverse al farmaco.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo secondario dello studio è valutare l'efficacia del trattamento, espressa come ripristino del numero e della funzione dei neutrofili.

    I risultati vengono monitorati e registrati durante le visite programmate.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 26 marzo 2025.

    Alla fine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con empagliflozin nei pazienti con glicogenosi di tipo Ib.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Possono partecipare sia maschi che femmine.
  • Età di 4 settimane o più.
  • Diagnosi biochimica e/o molecolare di glicogenosi tipo Ib con neutropenia e/o attività anomala dell'enzima NADPH ossidasi nei neutrofili. La glicogenosi tipo Ib è una malattia ereditaria molto rara.
  • Consenso informato volontario espresso dal rappresentante legale per i bambini di età inferiore a 13 anni, dal rappresentante legale e dal paziente per i bambini di età pari o superiore a 13 anni, e dal paziente stesso per i pazienti adulti.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Glicogenosi tipo Ib, una malattia genetica molto rara.
  • Non possono partecipare persone che non hanno problemi di neutropenia, che è una condizione in cui ci sono pochi globuli bianchi nel sangue.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco empagliflozin, che è il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Empagliflozin: Questo farmaco è utilizzato principalmente per trattare il diabete di tipo 2, ma in questo studio clinico viene valutato per il suo potenziale nel trattamento della neutropenia nei pazienti con glicogenosi di tipo Ib. La neutropenia è una condizione caratterizzata da un basso numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi importanti per combattere le infezioni. L'obiettivo dello studio è determinare se l'empagliflozin è sicuro e ben tollerato in questi pazienti, oltre a verificarne l'efficacia nel migliorare i livelli di neutrofili.

Che cosa si sa già del trattamento

Empagliflozin – Empagliflozin è un farmaco somministrato per via orale, solitamente sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della neutropenia nei pazienti affetti da glicogenosi di tipo Ib, una malattia ultra-rara ereditaria. Le indicazioni terapeutiche principali includono la gestione della neutropenia, una condizione caratterizzata da un basso numero di neutrofili nel sangue. A livello molecolare, empagliflozin agisce inibendo il cotrasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2), riducendo così il riassorbimento del glucosio nei reni. È classificato come un inibitore del SGLT2, comunemente utilizzato nel trattamento del diabete di tipo 2.

Malattie studiate

Glicogenosi tipo Ib – È una malattia ultra-rara ereditaria che si trasmette in modo autosomico recessivo. Questa condizione colpisce il metabolismo del glicogeno, una forma di zucchero immagazzinata nel corpo. Le persone affette da glicogenosi tipo Ib hanno difficoltà a mantenere livelli normali di glucosio nel sangue, specialmente durante i periodi di digiuno. La malattia può portare a problemi di crescita, debolezza muscolare e ingrossamento del fegato. Inoltre, i pazienti possono sviluppare neutropenia, una condizione caratterizzata da un basso numero di neutrofili, che sono un tipo di globuli bianchi importanti per combattere le infezioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512840-52-00Codice del protocolloEMPAtiaPartecipanti previsti20 personePromotoreInstytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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