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Studio sull'uso di pegfilgrastim per mantenere i neutrofili in pazienti con neutropenia cronica grave già in terapia con G-CSF e anti-infettivi

Farmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla neutropenia cronica grave, una condizione in cui il corpo ha un numero molto basso di neutrofili, un tipo di globuli bianchi importanti per combattere le infezioni. I pazienti con questa condizione sono già in trattamento con G-CSF, un farmaco che aiuta a stimolare la produzione di neutrofili, e con terapie anti-infettive. L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia di pegfilgrastim, un farmaco somministrato come soluzione iniettabile, nel mantenere i livelli di neutrofili sopra una certa soglia nei pazienti affetti da questa condizione.

Il trattamento con pegfilgrastim viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere le loro cure abituali e verranno monitorati per un periodo di tempo per valutare l'efficacia del trattamento nel mantenere i livelli di neutrofili e ridurre il numero e la durata delle infezioni. Lo studio esaminerà anche il numero di cicli di antibiotici necessari e il numero di ospedalizzazioni durante il periodo di osservazione.

Lo scopo principale è quello di vedere se pegfilgrastim può aiutare a mantenere i livelli di neutrofili in modo più efficace rispetto al trattamento attuale. Questo potrebbe portare a una riduzione delle infezioni e delle complicazioni associate alla neutropenia cronica grave. I risultati dello studio potrebbero fornire informazioni importanti per migliorare la gestione di questa condizione nei pazienti che ne sono affetti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'inclusione nello studio, il paziente inizia il trattamento con Neulasta, una soluzione per iniezione contenente il principio attivo pegfilgrastim.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La dose è di 6 mg, e la frequenza di somministrazione sarà determinata dal medico in base alle esigenze individuali del paziente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio dei valori dei neutrofili

    Durante il periodo di studio, i valori dei neutrofili del paziente saranno monitorati regolarmente per valutare l'efficacia del trattamento.

    L'obiettivo principale è mantenere i valori dei neutrofili sopra 1000/mmc.

  3. Passaggio 3

    Valutazione delle infezioni

    Dal secondo al sesto mese del periodo di studio, verranno registrati il numero, il tipo e la durata delle infezioni.

    Questo aiuterà a comprendere l'efficacia del trattamento nel ridurre le infezioni.

  4. Passaggio 4

    Registrazione delle terapie antibiotiche

    Durante lo stesso periodo, verrà monitorato il numero di cicli di terapia antibiotica necessari.

    Questa informazione è importante per valutare l'impatto del trattamento sulla necessità di antibiotici.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio delle ospedalizzazioni

    Il numero di ospedalizzazioni sarà registrato per valutare l'efficacia del trattamento nel prevenire complicazioni gravi.

    Questo monitoraggio avverrà dal secondo al sesto mese del periodo di studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I pazienti devono avere una condizione chiamata neutropenia cronica grave. Questo significa che hanno un numero molto basso di un tipo di globuli bianchi chiamati neutrofili.
  • Non ci sono limiti di età per partecipare allo studio.
  • I pazienti possono avere neutropenia cronica congenita (presente dalla nascita) o acquisita (sviluppata nel tempo).
  • Il numero assoluto di neutrofili deve essere inferiore a 500/mmc. Questo deve essere confermato da tre test consecutivi effettuati almeno una settimana l'uno dall'altro, in un periodo minimo di tre mesi.
  • I pazienti devono già essere in trattamento con G-CSF (un farmaco che aiuta a stimolare la produzione di neutrofili) ogni giorno.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
  • Lo studio include anche popolazioni vulnerabili, il che significa che possono partecipare persone che potrebbero avere bisogni speciali o che sono in situazioni particolari.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non puoi partecipare se non hai la neutropenia cronica grave. La neutropenia è una condizione in cui ci sono pochi globuli bianchi nel sangue, che sono importanti per combattere le infezioni.
  • Non puoi partecipare se non stai già ricevendo il trattamento con G-CSF e terapia anti-infettiva. Il G-CSF è un farmaco che aiuta a stimolare la produzione di globuli bianchi.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 2 anni o più di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per conto proprio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Pegfilgrastim è un farmaco utilizzato per aiutare il corpo a produrre più globuli bianchi. I globuli bianchi sono importanti perché aiutano a combattere le infezioni. Questo farmaco è simile a una proteina naturale prodotta dal corpo e viene utilizzato in persone che hanno un basso numero di globuli bianchi a causa di una condizione chiamata neutropenia cronica grave. L'obiettivo del trattamento con pegfilgrastim è mantenere il numero di globuli bianchi a un livello sicuro per ridurre il rischio di infezioni.

Che cosa si sa già del trattamento

Pegfilgrastim – Pegfilgrastim è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, utilizzato principalmente per trattare la neutropenia cronica grave, una condizione caratterizzata da un basso numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi. Attualmente, è ben documentato nella letteratura medica per la sua efficacia nel mantenere i livelli di neutrofili sopra i 1000/mmc nei pazienti già in trattamento con G-CSF e terapie anti-infettive. Il suo meccanismo d'azione a livello molecolare consiste nel stimolare il midollo osseo a produrre più neutrofili, migliorando così la capacità del corpo di combattere le infezioni. Pegfilgrastim appartiene alla classe farmacologica dei fattori stimolanti le colonie di granulociti (G-CSF).

Malattie studiate

Neutropenia cronica grave (SCN) – La neutropenia cronica grave è una condizione caratterizzata da una riduzione persistente del numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi essenziale per combattere le infezioni. Questa malattia può manifestarsi fin dall'infanzia e persistere per tutta la vita. I pazienti con SCN sono particolarmente vulnerabili alle infezioni batteriche e fungine a causa della loro ridotta capacità di difesa immunitaria. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta episodi ricorrenti di infezioni che possono richiedere ospedalizzazione. La gestione della condizione si concentra sul mantenimento di un numero adeguato di neutrofili per ridurre il rischio di infezioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-519009-36-01Codice del protocolloCDF 711Partecipanti previsti20 personePromotoreIRCCS Istituto Giannina Gaslini

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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