Lo studio clinico si concentra sulla neutropenia cronica grave, una condizione in cui il corpo ha un numero molto basso di neutrofili, un tipo di globuli bianchi importanti per combattere le infezioni. I pazienti con questa condizione sono già in trattamento con G-CSF, un farmaco che aiuta a stimolare la produzione di neutrofili, e con terapie anti-infettive. L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia di pegfilgrastim, un farmaco somministrato come soluzione iniettabile, nel mantenere i livelli di neutrofili sopra una certa soglia nei pazienti affetti da questa condizione.

Il trattamento con pegfilgrastim viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere le loro cure abituali e verranno monitorati per un periodo di tempo per valutare l’efficacia del trattamento nel mantenere i livelli di neutrofili e ridurre il numero e la durata delle infezioni. Lo studio esaminerà anche il numero di cicli di antibiotici necessari e il numero di ospedalizzazioni durante il periodo di osservazione.

Lo scopo principale è quello di vedere se pegfilgrastim può aiutare a mantenere i livelli di neutrofili in modo più efficace rispetto al trattamento attuale. Questo potrebbe portare a una riduzione delle infezioni e delle complicazioni associate alla neutropenia cronica grave. I risultati dello studio potrebbero fornire informazioni importanti per migliorare la gestione di questa condizione nei pazienti che ne sono affetti.